【周末杂谈】从FDA专家会，想我国药业发展
|
首页 > 资讯 > 【周末杂谈】从FDA专家会，想我国药业发展 出自识林
【周末杂谈】从FDA专家会，想我国药业发展
笔记 2020-11-08 创新驱动的药业发展，需要先进的政策和机制平台 这周五FDA召开了关于Biogen公司治疗阿尔茨海默病症药的专家顾问委员（Advisory Committee）会，从美国东部时间上午10点到下午5点，向全球实况转播，给所有关注的人提供了解和学习的机会。会上的报告和讨论，专业性强、表述清晰、态度理性。会后半小时，识林发了深入的报道【阿尔茨海默药被 FDA 专家会彻底否决】。 会议主要讨论两个III期临床和一个II期临床试验数据是否可以作为声称疗效的证据、是否有足够的临床和统计意义。鉴于阿尔茨海默病症的广泛性、研制相关药品的艰难性、及FDA在此次会议上的尴尬表现，有关这次会议的讨论和报道恐怕不会少。会议期间，我写了满满20页的笔记，计划找时间好好消化。但同时，也想了几个宏观问题，例如，FDA为何要开专家会？如何开好专家会？对我国的启发？ 什么是专家会？ 为帮助FDA决定是否批准有代表性的新药，FDA召集业内10余位专家开会讨论新药申请是否证据确凿。专家们主要是临床和统计专家，也包括患者、行业和企业代表，但代表们无投票权。专家会为FDA提供独立的专业意见。对谁独立？首先是对FDA独立，这就排除了药企专家。其次是对企业和公众独立。所以，具有投票权的专家基本都是终身任职的大学教授。专家们的意见对FDA只具参考作用，是否批准药，由FDA独立决定。专家会通常开一整天，向全球公开。 为何开专家会？ FDA征求独立的专家意见，一有助于FDA避免专业考量方面的疏忽，二有助于FDA约束自身人员的职业操守，三给予申报企业公开陈述和答辩的机会，四有助于维护和加强FDA科学、理性和公正的声誉。FDA按正确的方式做正确的事是一回事，让公众知道FDA按正确的方式做正确的事是另一回事。FDA的权力，虽然是法律授予的，但权力的基础有赖于其公众声誉。FDA征求专家意见，随时随刻，为何还要开公开的专家会？拿周五阿尔茨海默会为例，按照我的粗略估计，11位投票专家的平均发言时间，不过15分钟，能说多少话？所以，专家会本质上是媒体宣传会，面向全球的宣传会。 如何开好专家会？ 知道了为何，就容易理解如何了。既然要宣传，就要宣传到位。宣传什么？宣传FDA按正确的方式做正确的事。什么是正确的方式？就是合法合规、公平、科学和透明。什么是正确的事？就是批该批的药，拒批不该批的药。该不该批，让独立的专家们说，反正专家是我FDA请的，会议的议程，尤其是投票表决的问题，也都是我FDA定的。 开好会议，会前准备重要。这方面，FDA做的很好，好就好在让公众知情。例如，提前两周至数月广而告知会议的日期，并开启网上的公开案卷，征求业内外各方的意见，公众可以随时从公开案卷看到这些意见。会前48小时，将会议相关的大量背景资料放到网上。以这次阿尔茨海默会为例，在FDA事先公布的文件中，包含：申报企业的陈述报告（140页），FDA的审评陈述报告（81页），申报材料和审评的背景材料（343页），议题和表决题（2页），参会专家和FDA人员的简介（5页），和网上参会和读取相关资料介绍（1页）。其中前三项，对业内人士了解和学习新药研发、申报和审评，是不得了的学习资料。以上文件资料请见此处。 会议本身，向全球实况转播。会议现场（非Covid-19的正常时期），也向公众开放，先来先占位，允许自行录音录像。但要想发言，需要事先申请获批，因为时间有限。这次阿尔茨海默会，就包括16位公众代表的发言，每人3分钟，还可以播放发言人自己的幻灯片。会议主持人是专家委员会主席，不仅专业、公正，而且表现独立。 对我国的启发？ 美国药业强，当然是其科技强。但FDA强，也是重要原因。药品不同于其它商品，因为商品的最重要属性：功效，不是由厂家自定的，必须经过药监局审批。不仅如此，产品的研发，步步都要经过药监局的审批。产品上市后，也时时刻刻受到药监局的监管。所以，药监局对药业发展起着重要作用，可以是推动力，也可以是旁观者，甚至是绊脚石。 Covid-19疫情和“十四五”的到来，加快了我国药业向创新驱动转型的步伐，提升我国药监局监管水平和效能的必要性和迫切性也变得更为突出。当前国际形势的发展，让我们清楚地认识到，若在关键领域还存在短板、不做到世界最好，就可能被动挨打。俗话说，三流的企业做技术，二流的企业做产品，一流的企业做标准。在这个意义上，FDA的专家会就是做标准，就是从科学、理性、公平、透明和效率等方面，向全世界展示其审评药的标准、及运行审评药的方式。这不是普通的会，而是FDA的政策和机制平台的重要组成部分，是FDA强大的重要体现，也是我国药监局与FDA竞争的难点。 过去四十年我国改革开放所取得的重大成就，离不开特区试点的战略战术成功。展望未来，是否可以将特区试点的方式扩展到“特局试点”的方式，让药监局先行先试，按照最具国际竞争力的方式改革进取？ 作者：榆木疙瘩 |
