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国内药政每周导读：CDE 沟通交流2025版，医保局集采和国谈进展，mRNA 疫苗和 AAV 基因治疗等多个指南，中国注册受理指南定稿
出自识林
国内药政每周导读：CDE 沟通交流2025版，医保局集采和国谈进展，mRNA 疫苗和 AAV 基因治疗等多个指南，中国注册受理指南定稿
2025-09-22
【早期开发与临床】
9.18，【CDE】关于公开征求《用于术后镇痛的长效局部麻醉药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至9月18日。
近年来，随着多模式镇痛和减少阿片类药物使用理念的推广，用于术后镇痛的长效局部麻醉药的改良研发日渐增多，即针对操作定位及神经支配区域相对明确且局限的手术，通过延长局部麻醉药的作用时间，实现局部区域更长时间的持续镇痛，减少联合用药，提高操作效率，缩短住院时间，满足患者术后镇痛及快速恢复日常功能的需求。并且，目标持续作用时间已不再满足≥24 小时，逐步覆盖 72 小时术后急性疼痛高峰期，甚至设计 96 小时或 120 小时目标持续作用时间，以满足更广泛术式及更高术后疼痛强度的用药需求。
本指导原则重点针对用于术后镇痛的长效局部麻醉药 III 期试验的关键设计要素提出相关考虑（并未包含试验方案的全部设计要素），同时提出临床研究中的其他关注点，旨在规范此类药物的临床试验设计，提高研发的质量与效率。
【CMC与仿制药】
9.16，【CDE】关于公开征求《预防用疫苗佐剂药学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至10月16日。
佐剂通常是辅助抗原使用的非特异性免疫增强剂，可增加和/或调整免疫应答水平、类型等。目前，已上市预防用疫苗中使用最广泛的为铝盐佐剂，已应用于多个产品中，如吸附无细胞百白破疫苗、13价肺炎球菌结合疫苗、重组人乳头瘤病毒疫苗等。
我国含新型佐剂的疫苗申报量呈指数级增长，已有几十个产品处于临床前或临床研究阶段，且多个自主研发的含新型佐剂疫苗处于上市申请阶段。药学方面，在研产品涉及了不同的佐剂成分、佐剂类型、佐剂组合、抗原选择等，含佐剂疫苗的物质基础复杂多样，技术路线所有差异、质量特性各不相同。此外，在此类疫苗研发过程中也存在药学通用型问题，如佐剂相关杂质研究、制剂处方研究等。上述问题也成为疫苗研发和技术评价中的重点和难点问题。
本指导原则以解决新型佐剂的共性问题为抓手，根据研发和生产过程中存在的突出问题，提出原则性的技术评价要求与考虑要点；以提出技术评价的指导建议为目的，以期达到提升已上市疫苗质量、规范后续疫苗研究等目的。
9.16，【CDE】关于公开征求《预防用 mRNA 疫苗药学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
本文是修订2020年8月的现行版本（当时仅用于新冠mRNA疫苗），征求意见截至10月16日。
本指导原则主要完善以下内容：
（1）拓展指导原则适用范围，由指导新冠疫苗应急研发拓展到预防用 mRNA 疫苗的全生命周期药学研究要求。
（2）基于研发现状完善产品类型，增加自复制 mRNA、环状 RNA 相关药学研究内容。
（3）基于产业化发展及国内监管实际情况，调整起始物料的划分及种子批送检等要求。
（4）针对多种工艺路线、给药途径、制剂类型等提出相关技术考虑要点，如抗原设计、脂质辅料筛选、联合疫苗制备、特殊给药途径制剂等。
（5）针对不同工艺路线 mRNA-LNP 形成过程、颗粒形态等差异，结合整体质量控制策略及此类产品在质量特性研究的共性问题予以详细阐述，明确现有质量标准项目尚不足以充分表征 mRNA-LNP 结构特征，建议结合多种互补分析技术、从不同维度进行质量研究；强调分析方法改进促进产品质量及工艺提升的理念，进一步细化和规范 mRNA 完整性、粒径大小及分布、生物学活性等相关技术要求；引入进展较快的先进分析方法。
（6）新增 mRNA 疫苗平台技术的初步考虑。
9.17，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第九十八批）》（征求意见稿）意见的通知
截至目前，参比目录已公示98批，发布96批。识林用户可登录“中国参比制剂库”查阅。
9.18，【CDE】关于发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与技术要求》的通告（2025年第39号）
本文曾于2025年4月征求意见。点击“花脸稿”可知，作为问答文件，修订之处相当多，值得对比细读。
全文共计7类问题，强调了外源病毒因子风险控制的重要性，并根据不同生产工艺提出了具体控制策略；明确了纯度、基因组滴度、空壳率、效价和rcAAV检测方法选择及标准限度制定的要求；指出纯度检测方法应优先选择精密度和准确度较高的方法，如CE-SDS和d(d)PCR。同时，对于产品单体和聚集体含量、特征性衣壳蛋白、空壳率、效价和rcAAV的检测，均提出了具体的技术要求和风险评估方法。残留宿主DNA片段大小的控制也被提及，建议在临床试验阶段进行持续监测，并基于数据和安全性评估确定是否纳入质量标准。
【注册与变更】
9.17，【CDE】关于公开征求《嵌合抗原受体T细胞说明书临床相关信息撰写指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至10月17日
指导原则第一节概述：主要阐述了本指导原则制定的主要目的，并明确了主要适用于利用患者自体细胞制备的 CAR-T 细胞治疗药品，利用异体供者细胞制备的异体或通用型 CAR-T 细胞治疗药品，或者其他类型的基因修饰淋巴细胞治疗药品也可参考。
第二节总体考虑：阐述了 CAR-T 细胞治疗药品的注册申请人和上市许可持有人为说明书撰写和修订的第一责任人，并明确了 CAR-T 细胞治疗药品说明书相关信息应伴随全生命周期进行管理；同时提出了撰写 CAR-T 细胞治疗药品说明书的基本原则。
第三节撰写要点：分别对疫苗说明书中【警示语】、【适应症】、【用法用量】、【不良反应】、【禁忌】、【注意事项】、【孕妇及哺乳期妇女用药】、【儿童用药】、【老年用药】、【药物相互作用】、【药物过量】、【临床试验】等临床相关内容的关注要点和特殊考虑进行逐一说明，提供撰写指导。
9.19，【CDE】关于公开征求《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（2025年版）》意见的通知
本文现行版发布于2020年。53号文对沟通交流提出更高要求，CDE时隔5年再次修订，征求意见截至10月19日。
主要修订内容有：
- 对沟通交流情形的规定更聚焦药物研发关键阶段。本次修订中，保留了申请附条件批准程序和申请优先审评审批程序两类依法应当沟通交流情形。同时根据研发规律和技术审评需要实际，在原首次新药临床试验 Pre-IND 和预防用生物制品、治疗用生物制品 Pre-NDA 原则上应进行沟通交流基础上，增加了Ⅲ期临床试验等关键临床试验启动前（即临床试验 II 期进 III 期）和古代经典名方中药复方制剂、同名同方药 Pre-NDA 原则上应进行沟通交流，进一步聚焦药物研发关键阶段和高风险品种沟通服务指导。
- 增加重点品种标记（包括：创新药、罕见病用药、儿童用药、放射用药等），为及时识别重点品种的沟通交流、进行针对性匹配审评资源等提供支持，也便于向服务和支持国家医药重大创新战略倾斜审评资源。
- 本次修订中，要求申请人进行沟通交流申请前自评估，确属于药物研发关键阶段、现有技术指南不能涵盖、重大技术问题的，方可提出沟通交流申请。
- 本次修订中，明确了在专业审核过程中，根据审评需要可滚动提交、书面答复后申请人有机会再次提问，节省申请人时间资源，避免小问题多次咨询情况的发生，多措并举不断提高沟通交流质量和效率。
- 2020 年版《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》中除了申请人提出的沟通交流，还包括一般性技术问题咨询、电话咨询、面对面咨询、审评过程中审评团队的主动沟通交流，基于目前工作实际及程序内容的适用性与上述咨询交流渠道不匹配，所以在本次修订中进一步规范了沟通交流定义（申请人基于药物研发需要发起的沟通交流），将一般性技术问题咨询、电话咨询、面对面咨询、审评过程中审评团队的主动沟通交流剔除到本管理办法之外，对于以上咨询交流渠道必要时可单独建立规范文件。
9.19，【CDE】关于发布《中药注册受理审查指南（试行）》的通告（2025年第41号）
本文曾于2022年征求意见。
指南规定了中药注册受理审查的适用范围、受理部门、资料要求、形式审查要点及受理审查决定。强调申报资料的项目编号和名称即使无内容也需保留。申请表和申报资料必须准确、完整、规范，且通过药品业务应用系统在线提交。形式审查包括申报事项、沟通交流、申请表和申报资料的审查，特别指出增加功能主治或适应症需重新申请临床试验，以及药品上市许可申请审评期间重大变更的处理。
指南明确了受理、补正及不予受理的标准和流程。要求申请人在审评审批过程中及时更新超过有效期的证明文件，并在申报资料中声明特殊管理药品或成份。指南还提供了中药注册申报资料自查表和参考目录，以助于申请人自查和准备申报资料。
【经营准入】
9.20，【上海阳光医药采购网】国家组织药品联合采购办公室关于发布《全国药品集中采购文件（GY-YD2025-1）》的公告
国家组织药品联合采购办公室于9月20日正式发布第十一批药品集中采购文件，涵盖55个临床用量大、竞争激烈的品种，涉及46359家医疗机构报量。
本次集采将于10月21日在上海开标，采用创新规则框架：设置价格熔断机制防止恶性低价竞争，引入关联企业认定制度防范围标，首次实行通用名与品牌双轨报量模式。中选规则分为直接中选、跟标补录和需求达标递补三个梯次，对糖皮质激素等特殊药品实行60-70%的差异化带量比例。质量管控方面强化生产资质审查，要求企业具备两年以上同类剂型生产经验并通过GMP检查。采购周期延续至2028年底，新规则通过优化价差控制、成本核验等维度，在保障临床供应的同时推动行业高质量发展。
9.20，【医保局】关于2025年国家基本医保目录及商保创新药目录调整通过形式审查的申报药品专家评审阶段性结果查询的公告
国家医保局于2025年9月20日发布公告，公布2025年国家基本医保目录及商保创新药目录调整通过形式审查的申报药品专家评审阶段性结果。
相关企业可登录国家医保服务平台查询评审结果，并根据要求提交确认函及资质材料。评审结果为“拟谈判新增”“拟竞价新增”“拟价格协商”的药品需在规定时间内提交相关材料，并参加后续谈判或竞价。
国家医保局拟于近期在北京召开企业现场沟通会，要求相关企业保持联系方式畅通。同时，公告强调在目录正式发布前，各申报企业不得擅自对外发布调整信息。
【药物警戒】
9.17，【CDE】关于公开征求《研发期间安全性更新报告常见问答（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至10月17日。
研发期间安全性更新报告（Development Safety Update Report, DSUR）的主要目的是对报告周期内收集到的与试验药（无论上市与否）相关的安全性信息进行全面深入的年度回顾和评估。为贯彻落实《药品注册管理办法》中关于 DSUR 的工作要求，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）于 2020 年 7 月 1 日发布《研发期间安全性更新报告管理规范（试行）》，进一步明确了 DSUR 的区域性要求。
为进一步指导申办者，指导原则工作组系统梳理来自申请人之窗的一般性技术问题咨询和其他咨询通道中收集到的诸多问题，就比较集中的共性问题进行整理形成常见问答。本问答共包含了 21 个问题，涉及 DSUR 的递交范围、DSUR 的报告起始与截止时间、DSUR 的递交主体、DSUR 的递交方式与审核、联合用药的特殊考虑、DSUR 和 PSUR 的关系、整体安全性评估、区域附件、勘误报告等方面内容。
【新药批准和报产】
9.15-9.21，NMPA发布9个新药批准，CDE受理11个新药上市申请
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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适用岗位： - 注册（RA）：必读。需关注参比制剂目录更新，以便及时调整注册策略。
- 研发（R&D）：必读。需根据参比制剂目录指导仿制药研发工作。
- 质量保证（QA）：必读。需确保仿制药质量符合参比制剂标准。
适用范围：
本文适用于化学仿制药，包括创新药、仿制药、生物类似药及原料药，由中国国家药品监督管理局药品审评中心发布，涉及国内上市及未上市的化学药品，包括来自欧盟、美国、日本等地区的药品。 文件要点总结：
国家药品监督管理局药品审评中心发布了第九十七批化学仿制药参比制剂目录的征求意见稿，旨在遴选并公示新的参比制剂。该目录包含多个未在国内上市的化学药品，要求反馈意见需提供充分依据和论证材料。目录公示后，未正式发布的品种将进行专题研究，并根据结果另行发布。对于未进口参比制剂的仿制药研究，除了满足质量要求外，还需符合《中国药典》和相关指导原则。放射性药物作为特殊类别，其参比制剂主要用于明确研发目标和基本要求。此外，部分品种因资料不足或不符合要求未通过审议。该目录的发布对确保仿制药质量和疗效具有重要意义，对药品注册和研发流程产生直接影响。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 申请人（申办者）：必须全面理解DSUR的撰写、提交和管理要求，确保符合ICH E2F指导原则。
- QA：应监督DSUR的撰写和提交流程，确保符合规范要求。
- 研发：需提供与药物相关的安全性信息和数据，支持DSUR的撰写。
文件适用范围： 本文适用于所有在境内进行临床试验的化学药、生物制品及中药，包括创新药、仿制药、生物类似药等。适用于大型药企、Biotech、CRO和CDMO等各类企业，由中国国家药品监督管理局药品审评中心发布。 要点总结： - DSUR撰写与管理规范：强调了DSUR的撰写应遵循ICH E2F指导原则，申请人对DSUR内容、质量和提交时间负主体责任。
- 数据包含要求：明确要求DSUR需包含与所有剂型、规格、适应症及患者人群相关的安全性数据。
- 提交周期与责任：规定了DSUR的年度报告周期起始日期，以及持续提交至药物上市许可申请或研发终止的要求。
- 撰写与提交内容：详细列出了DSUR应包含的文件和附件，以及对无进展/无发现章节的说明要求。
- 后续行动与通知：规定了药品审评中心对DSUR审核后的行动，包括提醒、要求更改报告周期或补充资料等。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 药品注册专员：应熟悉本办法，负责与药审中心沟通，准备会议资料和申请。
- 项目管理人员：需了解会议组织流程，确保沟通交流的合规性。
- 研发团队：应明确沟通交流的目的和议题，准备相应的技术资料。
文件适用范围：
本文适用于中药、化学药和生物制品在研发过程和注册申请技术审评中的沟通交流，适用于创新药、仿制药、生物类似药等药品类型，由中国国家药品监督管理局药品审评中心发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 要点总结： - 沟通交流形式：明确了面对面、视频、电话会议或书面回复等沟通形式，并鼓励使用电话会议。
- 会议类型：区分了Ⅰ类、Ⅱ类和Ⅲ类会议，针对不同研发阶段和问题进行沟通。
- 申请与审核流程：规定了沟通交流会议的申请条件、资料提交要求和项目管理人员的审核职责。
- 会议准备与召开：强调了会议资料的准备、会议的组织和召开流程，以及会议纪要的撰写和存档。
- 延期与取消条件：说明了会议延期和取消的情形，以及相关的通知和处理流程。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议- 药品注册专员：熟悉药品注册的整个流程和要求，包括临床试验、上市许可、变更和再注册等各个环节。
- 质量保证专员（QA）：掌握药品注册过程中的质量标准和质量可控性要求，确保药品注册资料的真实性、一致性。
- 药物警戒专员：了解药品上市后监测和评价的相关规定，负责药品安全性信息的收集和处理。
- 研发部门：关注药品注册管理办法中对药物创新和改良的要求，指导研发方向和策略。
文件适用范围本文适用于中国境内的化学药、中药、生物制品等药品的注册管理，包括创新药、改良型新药、仿制药等注册分类，由国家市场监督管理总局发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结- 药品注册定义与分类：“药品注册”指申请人依法提出临床试验、上市许可等申请，药品监督管理部门进行安全性、有效性和质量可控性审查的活动。药品按中药、化学药和生物制品等进行分类注册管理。
- 加快上市注册程序：对符合条件的药品注册申请，如突破性治疗药物、附条件批准等，提供加快审评审批的政策支持。
- 关联审评审批制度：“化学原料药、辅料及直接接触药品的包装材料和容器”实行关联审评审批制度，确保药品制剂与相关物料的质量。
- 药品注册核查与检验：为确保药品研制合规性和数据可靠性，开展药品注册核查，并对样品进行标准复核和检验。
- 药品上市后变更与再注册：持有人应主动开展药品上市后研究，对变更事项进行分类管理，并在规定时限内申请药品再注册。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - “注册”：必读。需理解集中采购流程和要求，以便准备和提交申报材料。
- “市场”：必读。需了解采购量和市场需求，以制定市场策略。
- “研发”：必读。需关注申报品种资格要求，以确保研发项目符合政策。
- “QA”：必读。需确保申报药品符合质量标准和GMP要求。
工作建议： - “注册”：根据文件要求准备申报材料，并确保申报流程符合规定。
- “市场”：分析需求量数据，调整市场策略以适应集中采购结果。
- “研发”：确保研发项目符合申报品种资格要求，特别是质量和疗效一致性评价。
- “QA”：监督药品生产过程，确保符合GMP标准，以满足集中采购的质量要求。
适用范围：
本文适用于化学药品的集中采购，包括创新药、仿制药及生物类似药等，由国家组织药品联合采购办公室发布，适用于中国境内的Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业类别。 要点总结：
本次国家组织药品集中采购旨在降低药品价格，减轻群众用药负担。文件规定了采购品种、需求量、申报资格、采购周期与协议、违约处置等关键内容。申报企业需满足质量、产能和供应稳定性要求，且未被列入违规名单。中选药品需保证供应，且价格应包括所有费用。采购周期内，医疗机构优先使用中选药品，并确保完成约定采购量。违约企业将被列入“违规名单”，影响其未来参与集中采购活动的资格。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - RA（注册）：必读。关注审评审批流程的优化和注册申报前置指导，及时调整注册策略。
- QA（质量管理）：必读。重视全生命周期监管和质量管理体系的完善，确保合规性。
- 研发（R&D）：必读。了解创新药和医疗器械的支持政策，指导研发方向。
- 市场（Marketing）：必读。掌握医保支付范围和创新药推广使用政策，制定市场策略。
- 临床（Clinical）：必读。关注临床试验审评审批机制优化，提高临床试验效率。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药等注册分类，由中国国务院办公厅发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 创新支持：明确提出了对重大创新药和医疗器械的审评审批资源倾斜，以及中药研发创新的支持力度。
- 审评审批质效提升：强调了临床急需药品医疗器械的优先审评审批，以及审评审批时限的缩短。
- 合规水平提升：提出了通过高效严格监管提升医药产业合规水平，包括生物制品批签发授权和仿制药质量提升。
- 对外开放合作：鼓励国际通用监管规则的转化实施，探索生物制品分段生产模式，优化药品医疗器械进口审批。
- 监管体系建设：强调了监管能力建设的重要性，包括监管科学的发展和监管信息化建设。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - “市场”（市场部门）：需关注医保目录调整结果，以便调整市场策略。
- “注册”（注册部门）：负责查询评审结果，并按要求提交确认函及资质材料。
- “研发”（研发部门）：了解医保目录调整动态，评估研发项目的经济影响。
适用范围：
本文适用于化学药、生物制品等药品类型，涉及创新药、仿制药、生物类似药等注册分类，由中国国家医疗保障局发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结：
国家医疗保障局已组织专家完成2025年国家基本医保目录及商保创新药目录调整的专家评审工作。申报企业可通过国家医保服务平台查询评审结果，并根据评审结果（如“拟简易续约”、“拟重新谈判续约”等）下载并提交相应的确认函及资质材料。对于“拟谈判新增”、“拟竞价新增”、“拟价格协商”的药品，企业需确保提交的数据和材料真实可靠，并在规定时间内寄送至国家医保局。评审结果不意味着药品已被纳入医保目录，而是获得了谈判/竞价/价格协商资格。国家医疗保障局将召开现场沟通会，并要求各申报企业在目录正式发布前不得对外发布调整信息。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
