|
首页
>
资讯
>
药企与 FDA 交流 CMC 试点计划，工作量增加且吸引力不足
出自识林
药企与 FDA 交流 CMC 试点计划，工作量增加且吸引力不足
2025-09-23
9月10日，FDA官员与制药行业代表在一场专题研讨会上就FDA的CMC开发和准备试点（CMC Development and Readiness Pilot，CDRP）计划进行了深入交流。
CDRP计划自2022年10月启动，适用于具有加速临床开发时间框架的NDA和BLA，包括获得突破性疗法、快速通道和再生医学先进疗法认定的申请。申请人需拥有在研的IND，且申请时尚未完成Ⅱ期临床试验。其主要利好是额外召开至少两次专注于CMC问题的B类会议。
FDA：CMC不要与临床脱节，参与计划不代表省事
CBER基因治疗办公室主任Denise Gavin指出，CDRP计划在助力加速开发方面成效显著，但仍需进一步完善。临床开发的快速推进可能导致CMC进度与临床开发计划之间出现脱节，往往相对滞后。
CDER的Ramjay Vatsan报告称，CDER共收到12份CDRP计划申请，其中5份获批；CBER收到7份申请，4份获批。申请未获批准的主要原因是未满足最低资格标准。Vatsan还提醒申请者不要低估参与CDRP计划所需的资源。申请者尤其需要集中资源开展可比性研究、稳定性研究、工艺验证、开发效力测定方法以及为生产设施做好准备。
CDER新药办公室的Thomas Oliver强调申请中的稳定性数据必须符合ICH Q1A指南。此外，Oliver表示，为帮助申请者为CDRP计划做好准备，申请者应准备一份包含具体问题的全面会议资料包，将FDA的建议纳入其中，并准备好讨论任何后续问题。
药企：工作量增加，好处并不明显
Intellia的CMC法规事务高级总监Isabella Palazzolo表示参与试点计划是值得的。该公司基于CRISPR的基因编辑疗法NTLA - 2002用于治疗遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE），于2023年12月被纳入该计划。她认为参与试点计划的优势在于专门为CMC召开会议事实上为临床和非临床讨论提供了更多时间。另一好处则来自于非正式问题的主动反馈和答复。不过她也认为在一年内需准备三次仅限CMC的B类会议需要耗费大量时间和资源。
她建议FDA可以考虑在会上与公司达成某种有实质效果的协议以激励公司参与。此外，FDA在会议的频率和范围方面可以更加灵活，频繁且有针对性的会议可能比仅举行两次泛泛的会议更有效。
生物技术创新组织（BIO）的Neil Ichiro Laruan提到，该组织对其成员进行了调研以评估他们对CDRP的反馈。未参与的成员给出了几个原因：该计划涉及过多的行政负担；对保密和信息披露问题的担忧；以及认为该计划与现有加速开发计划相比没有独特优势。
值得一提的是，新一代FDA领导层在加速审评审批方面更为激进，前不久推出的“局长国家优先审评券”（NPRV）预期将审评压缩到1-2月，其中一个举措就是允许CMC资料提前并滚动提交。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
关键日期：本文件为 ICH Q1A(R2) 指南的当前步骤 4 版本，日期为 2003 年 2 月 6 日。该指南已被 ICH 专家工作组制定，并已根据 ICH 流程由监管方咨询。本指南在 ICH 流程的第 4 步被推荐采纳。 适用范围：本文件适用于新药物物质和产品的稳定性测试，包括化学药品、生物制品、疫苗和中药等。适用于注册分类（创新药或仿制药、生物类似药、原料药等）和监管市场（如中国、美国、欧盟等）。适用于 Biotech、大型药企、跨国药企、CRO 和 CDMO 等企业类型。 适用岗位：本文件对药品研发、注册、质量保证（QA）、生产、市场等岗位的工作带来变化，特别是对稳定性研究和注册申报的岗位是必读。 文件要点总结： - 稳定性测试目的：为证明药物物质或药物产品在各种环境因素（如温度、湿度、光照）影响下随时间变化的质量，并建立药物物质的复验期或药物产品的货架期及推荐储存条件。
- 稳定性测试条件：基于对 EC、日本和美国三个地区气候条件影响的分析，世界被划分为四个气候区域 I-IV，本指南针对气候区域 I 和 II。
- 药物物质稳定性测试：包括压力测试、批次选择、容器封闭系统、规格、测试频率、储存条件、稳定性承诺、评估和标签声明等。
- 药物产品稳定性测试：包括光稳定性测试、批次选择、容器封闭系统、规格、测试频率、储存条件、稳定性承诺、评估和标签声明等。
- 稳定性数据包：本指南定义了新药物物质或药物产品注册申请所需的核心稳定性数据包，同时允许足够的灵活性以适应由于特定科学考虑和被评估材料特性可能出现的不同实际情况。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
