适用岗位：

• 必读岗位：临床（Clin）、研发（R&D）、注册（Reg）、QA
• 工作建议：
  • 临床（Clin）：在设计临床试验时，需将患者体验数据纳入考量，优化试验设计以减轻受试者负担。
  • 研发（R&D）：在药物研发早期即考虑患者需求，收集患者体验数据，以指导药物开发。
  • 注册（Reg）：与审评机构沟通时，需强调患者体验数据的收集与应用，确保临床试验设计与监管要求一致。
  • QA：确保临床试验设计的合规性，监督患者体验数据的收集与应用是否符合指导原则。

适用范围：
本文适用于化学药和生物制品的创新药及仿制药研发，由中国药品监管部门发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业类别。

文件要点总结：

1. 患者需求的整合：强调在药物研发全过程中整合患者需求，从早期开始收集患者体验数据，以了解未满足的临床需求和重要的临床结局。
2. 临床试验设计的患者中心性：明确临床试验的设计应从患者角度出发，包括研究目的、目标人群、对照、安全有效性评价指标和方法。
3. 受试者体验与负担：设计临床试验时需考虑受试者的体验，通过优化试验设计减轻受试者负担，提高依从性和降低脱落率。
4. 沟通交流的重要性：鼓励申办者与审评机构就患者体验数据的收集、临床结局评估的应用以及临床试验设计的关键要素进行早期和全程沟通。
5. 临床结局评估的应用：详细讨论了临床结局评估（COA）的定义、定位、选择和在安全性监测中的纳入，强调其在有效性评价中的重要性。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• QA（质量保证部门）：负责确保公司操作符合法规要求，监控和评估产品质量。
  • 工作建议：定期审查和更新质量管理体系，确保与Health Canada的指导文件保持一致。
• 注册（药品注册部门）：负责药品的市场授权和合规性。
  • 工作建议：熟悉并遵守Health Canada的注册要求，及时准备和提交年度总结报告。
• PV（药物警戒部门）：负责监测药品的安全性和收集不良反应报告。
  • 工作建议：根据指导文件更新药物警戒流程，确保及时识别和报告安全性问题。

适用范围：
本文适用于在加拿大市场授权持有者（MAHs）和许可证持有者准备和提交已上市药品和天然健康产品的年度总结报告和问题相关总结报告。涉及的产品包括化学药品、生物制品、疫苗、天然健康产品等，适用于大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。

文件要点总结：
加拿大卫生部发布的指南草案强调了市场授权持有者（MAHs）和许可证持有者需准备和提交已上市药品和天然健康产品的年度总结报告（ASR）和问题相关总结报告（IRSR）。ASR需全面评估所有已知的安全信息，并在产品授权后生命周期的预定间隔更新全球安全概况。IRSR则基于不良反应报告，对特定安全性或有效性问题进行简洁、关键的分析。指南明确了ASR和IRSR的预期内容和格式，以及提交给加拿大卫生部的程序。MAHs和许可证持有者负责其产品整个生命周期的安全性，并必须遵守所有加拿大立法和监管要求。此外，指南鼓励使用国际通用的PBRER格式准备ASR，并强调了在准备ASR时考虑加拿大特定数据的重要性。若在准备ASR过程中发现重大风险变化，必须立即书面通知卫生部。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位及工作建议：

• 临床（Clinical）：必读。应关注儿科溃疡性结肠炎临床试验的设计和执行，考虑非侵入性疗效评估方法的应用。
• 研发（R&D）：必读。需评估儿科药物开发策略，考虑从成人数据外推的可能性。
• 注册（Regulatory Affairs）：必读。需更新注册文件，反映EMA指南的儿科部分更新。
• 药物警戒（PV）：必读。关注儿科患者药物使用的安全监测和数据收集。

适用范围：
本文适用于化学药物，针对治疗溃疡性结肠炎的创新药或仿制药，由欧洲药品管理局（EMA）发布，涉及Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。

文件要点总结：
欧洲药品管理局（EMA）提出了对现有指南的儿科部分进行更新的概念文件，旨在改善儿科溃疡性结肠炎患者的药物治疗开发和监管审批。更新将考虑基于成人疗效和安全性数据，结合儿科药代动力学和药效学数据，减少不必要的儿科试验。指南将明确在何种情况下无法从成人数据外推至儿科，需要独立的儿科临床试验。此外，将重新考虑在儿科试验中使用安慰剂的条件、评估疗效的内窥镜检查的必要性，以及非侵入性疗效测量方法的应用。更新还将探讨使用登记数据支持从成人到儿科的数据外推。这些更新旨在促进儿科CD患者的药物治疗开发，提高临床研究的参与度，并优化儿科研究计划和科学建议的内容。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• “临床”（Clin）：必读。建议关注儿科UC患者临床试验的设计和执行，以及非侵入性疗效测量的应用。
• “注册”（Reg）：必读。建议熟悉更新后的指南，以便在药品注册过程中更好地考虑儿科数据的生成和外推。
• “研发”（R&D）：必读。建议在新药研发中考虑儿科人群的特殊需求，以及如何从成人数据外推至儿科患者。

适用范围：
本文适用于治疗溃疡性结肠炎（UC）的新化学药品，特别关注儿科患者。适用于欧盟发布的指南，涉及Biotech、大型药企、跨国药企等。

文件要点总结：
EMA计划更新其指南，以改善儿科UC患者的药物治疗开发和监管批准。更新将考虑基于成人UC的疗效和安全性数据，结合儿科药代动力学和药效学数据，以减少不必要的儿科试验。将明确在何种情况下，从成人UC患者外推数据至儿科患者不可行，需要独立的儿科临床试验。此外，将重新考虑在儿科UC试验中使用安慰剂的条件，以及评估疗效所需的内窥镜检查的必要性。非侵入性疗效测量的价值将被重新评估，以促进患者招募。最后，将考虑使用注册数据作为儿科外推计划的一部分，以促进新药在儿科UC患者中的市场授权。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• QA（质量保证）：负责确保文件中的质量要求得到满足，并监督生产过程。
• 研发（R&D）：需要根据文件指导原则进行药品的开发和质量特性研究。
• 生产（Production）：按照文件要求进行生产过程和控制。
• 注册（Regulatory Affairs）：负责文件中提到的法规要求和市场授权申请。

工作建议：

• QA：监控生产过程，确保符合文件中关于细菌疗法药品的质量要求。
• 研发：根据文件中的指导原则，进行细菌活性物质和成品的详细特性研究。
• 生产：遵循文件中的制造过程和控制要求，确保产品质量。
• 注册：理解文件中的法规要求，准备市场授权申请文件。

适用范围：
本文适用于欧洲药品管理局（EMA）管辖范围内的生物制品，特别针对细菌疗法药品（PTMPs），包括创新药或仿制药，不包括基因治疗药品或个性化治疗产品。

文件要点总结：
EMA发布的细菌疗法药品质量指南旨在明确细菌活性物质和成品的质量文件监管预期。文件详细阐述了细菌活性物质的制造、材料控制、特性、规格、分析控制、参考标准和稳定性。同时，提供了成品的制药开发、制造、控制和稳定性的指导。特别强调了细菌活性物质的基因和表型一致性，以及在生产过程中保持遗传稳定性的重要性。对于成品，指南要求明确成分和组成，并根据临床数据和生产能力建立和合理化放行和货架寿命规格。此外，还讨论了监管考虑，包括成品成分的变更和市场授权后活性物质的变更，以及利用先前知识支持新市场授权或产品线扩展。

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适用岗位：

• QA（质量保证）
• 注册（负责药品注册合规性）
• 研发（涉及药品开发过程中的动物试验替代方法）
• 临床（负责临床试验设计的合规性）
• 安全药理（负责药品安全药理研究）

工作建议：

• QA：监控和确保非人灵长类动物（NHP）的使用符合3R原则，并在可能的情况下寻求替代方案。
• 注册：在药品注册文件中明确NHP使用的必要性，并探索3R原则下的替代方法。
• 研发：在药物开发过程中，优先考虑非动物方法，并在必要时科学合理地使用NHP。
• 临床：在临床试验设计中考虑NHP数据的替代方案，以减少对NHP的依赖。
• 安全药理：评估和选择最相关的动物模型，以预测人类对药物的安全性反应，并探索减少NHP使用的替代方法。

文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、疫苗和先进疗法药品（ATMPs）等各类药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。适用于全球范围内的药品注册，特别关注欧盟（EU）的法规要求。涉及企业包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。

文件概要：
本文提供了关于非人灵长类动物（NHP）在人用药安全性试验中的使用以及3R原则（替代、减少、优化）实施机会的科学和监管考虑。强调了在现行指南中纳入3R方法的灵活性，并描述了未来可能采用的新型替代方法。例如，仅使用啮齿动物（包括转基因动物）评估重复剂量毒性，豁免针对单克隆抗体的长期（6个月）研究，以及使用替代试验预测发育和生殖毒性中的畸形或胚胎致死性。文件还讨论了根据药品类型（小分子、生物技术产品、疫苗、ATMPs等）对NHP使用的不同考虑，并提出了减少NHP使用的研究设计和测试策略。最后，文件提出了对替代方法的监管接受度和未来展望，鼓励在药品开发中减少、优化或替代NHP的使用，并与监管机构早期接触以获得监管对齐。

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适用岗位：

• 注册（RA）：负责理解指南内容，确保提交的IND或协议符合FDA要求，指导其他部门准备必要的文件。
• 临床（Clin）：了解指南要求，以便在临床试验中正确执行扩大获取程序，并确保患者安全。
• 研发（R&D）：需要了解扩大获取政策，评估对药物开发计划的潜在影响，并在必要时调整策略。

工作建议：

• 注册（RA）：密切跟踪FDA的最新指南和法规变化，确保公司的所有IND提交和扩大获取请求都符合最新的监管要求。
• 临床（Clin）：在实施扩大获取时，确保所有临床研究团队成员都了解并遵守FDA的规定，包括但不限于知情同意和IRB审查要求。
• 研发（R&D）：在药物开发早期就考虑扩大获取的可能性，评估其对临床试验患者招募和药物开发的潜在影响，并制定相应的策略。

适用范围：
本文适用于美国FDA监管下的化学药和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。

要点总结：
FDA的扩大获取指南提供了关于在IND下用于治疗用途的实验药物的法规实施信息。扩大获取指用于诊断、监测或治疗病人疾病而非获取临床试验信息的药物使用。FDA规定了三种扩大获取类别：个体患者、中等规模患者群体和广泛治疗用途。指南强调了必须满足的标准、提交要求和保护措施，旨在保护患者并保留通过临床试验或药物开发获得药物安全性和有效性数据的能力。指南还提到，扩大获取政策必须公开并易于获取，如在网站上发布。此外，指南讨论了如何确定扩大获取是否会干扰临床试验或药物开发，以及如何管理多个患者的扩大获取请求。最后，指南提供了关于何时可以开始治疗使用的不同扩大获取IND或协议的时间框架。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• 该文件适用于“注册”岗位，因为他们需要了解FDA的RTF政策以准备和提交符合要求的新药申请。工作建议包括确保所有提交的NDA或BLA符合21 CFR 314.50或601.2的规定内容和格式，以及及时响应FDA在提交期间提出的潜在容易纠正的RTF缺陷。
• 同样适用于“QA”岗位，他们需要确保提交的申请材料符合FDA的质量和完整性要求。工作建议包括使用特定的检查清单来评估申请的完整性，并在发现问题时及时与申请人沟通。
• 对于“研发”岗位，他们需要理解RTF标准以确保研究数据和结果能够支持有效的申请。工作建议包括在研究设计和执行过程中遵循FDA的指导原则，确保所有研究都符合GCP要求。

适用范围：
本文适用于在美国提交的新化学药和生物制品的新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA），包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药，由美国食品药品监督管理局（FDA）的药品评价和研究中心（CDER）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。

要点总结：
FDA的MAPP 6025.4 Rev.1文件详细阐述了CDER工作人员在决定是否拒绝接受新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）时的政策、责任和程序。该文件强调了FDA对于申请完整性的期望，明确了在何种情况下可以基于申请不完整或信息不足而拒绝接受申请（RTF）。文件中提到，即使申请提供了所需的信息，FDA仍会评估这些信息的充分性，并可能识别出影响审批结论的提交审查问题。RTF行动可能包括对明显不完整或组织不当的申请、未按时提交的NME或原始BLA申请的次要部分、依赖单一足够且受控的临床研究支持批准的申请等。CDER工作人员将使用特定领域的标准提交审查模板，并在发现可能容易纠正的RTF缺陷时及时通知申请人。最终RTF决定必须在收到申请的60天内以官方信函的形式通知申请人，并在申请人请求时安排非正式会议。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• 注册（RA）：必读。需理解文件内容，确保注册申报材料符合FDA要求，特别是关于临床终点评估（COA）的选择、开发和修改。
• 研发（R&D）：必读。需根据文件指导原则，设计和实施临床试验，选择合适的COA，以评估药物对患者的影响。
• 临床（Clin）：必读。需了解如何选择合适的COA来评估临床试验中的患者结果。
• 市场（Mkt）：必读。需了解COA在评估产品效果中的作用，以便在市场上准确传达产品效益。

工作建议：

• 注册（RA）：在准备注册文件时，特别关注COA的适用性和证据支持，确保申报材料能够满足FDA的要求。
• 研发（R&D）：在设计临床试验时，考虑患者的实际体验和需求，选择合适的COA来准确评估治疗效果。
• 临床（Clin）：在执行临床试验时，确保COA的实施与FDA的指导原则一致，以保证数据的可靠性和有效性。
• 市场（Mkt）：在推广产品时，利用COA结果来展示产品的实际效益，提高产品的市场竞争力。

适用范围：
本文适用于化学药、生物制品和疫苗等药品类型，包括创新药、仿制药和生物类似药等注册分类，主要针对Biotech、大型药企和跨国药企等企业类别，由美国FDA发布。

要点总结：
文件强调了在选择、开发或修改适合目的的临床终点评估（COA）时，需明确COA的概念和使用环境，并提供充分证据支持COA的适用性。COA包括患者报告结果（PRO）、观察者报告结果（ObsRO）、临床医生报告结果（ClinRO）和基于表现的结果（PerfO）。文件提出了一个路线图，指导如何理解和概念化临床效益和风险，选择或开发结果测量工具，并构建支持COA适用性的证据。特别强调了COA的多维度评估，包括评分方法、受试者理解、测量误差和结果解释。文件鼓励与FDA早期互动，以获得关于收集患者经验数据和COA使用的反馈。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• QA：必须熟悉欧洲药典的质量标准和测试方法，确保产品质量符合规定。
• 注册：需了解药典变动，为药品注册提供准确的法规依据。
• 研发：在药品开发过程中，需遵守药典关于原料和制剂的标准。
• 生产：按照药典规定的方法进行生产和质量控制。

工作建议：

• QA：定期审查药典更新，更新内部质量标准和操作程序。
• 注册：关注药典中关于新药和仿制药的要求，确保注册文件的合规性。
• 研发：在研发新药或仿制药时，参考药典要求进行配方和工艺设计。
• 生产：培训员工关于药典测试方法的操作，确保生产过程和产品质量符合欧洲药典的要求。

适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药、原料药等注册分类，由欧洲药典（EDQM）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。

要点总结：
欧洲药典第12版（EP 12）及其增补本12.1至12.8，提供了药品质量控制的标准和测试方法。新版药典每三年修订一次，包括8部增补本，新增和修订的药品标准草案首先在欧洲药典论坛发布征求意见。EDQM每年组织会议讨论修订稿，通过后纳入药典增补本。EP 12的目录包括初始版本及增补本，更新页码和通则。增补本说明文件包括新增及修订章节标题和内容概述。EP 12.1中，一些章节和专论是新加入的、修订的、更正的、标题变更或废止的，这些变动均用特定标记指示。新文本最迟于2026年1月1日生效，修订文本需在发布后一个月内实施。此外，EP 12.1还包括新的试剂和修改后的试剂列表，每个试剂都有独特的7位数字参考代码。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。