基于价值的药品定价
出自识林
基于价值的药品定价
笔记 2018-11-10 新药的定价，关系到企业研发的积极性，关系到患者对新药的可支付性。 今年6月，来自纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心的Anna Kaltenboeck和Peter B. Bach在《美国医学会杂志》（JAMA）上发表了一篇题为《基于价值的药品定价：主题与变革》1 的观点性文章（viewpoint），主要讨论了新药定价的问题。文中提到基于价值的定价正在引起人们对高药价的关注，还列出了几个与“基于价值的定价”相近的概念。
药价与获益一致 1. 基于价值的定价：是由Bach和Pearson在2015年提出的4，是指药价取决于证明其获益和危害的数据。例如，除了基于临床证据，临床和经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）的价格估算结合了通过公众参与收集的有效信息，基于广泛使用的基准（例如每个质量调整生命年[QALY]5 15万美元），并考虑到价格可能会随着患者人群的大小及其对患者财务状况的影响而变化。 2. 基于适应症的定价：同一种药物的定价针对不同的适应症而不同。这种方法是基于价值的定价的一部分。如果价格不依赖于外部参考，例如每个适应症每个QALY乘数是一个标准化费用，则特定适应症的定价可以允许药品公司为其产品收取更高的净价。 改变药品支付机制 3. 基于疗效的合同：当药物未能在特定患者中实现其治疗效果时，退还药费。如一种无疗效的药物应零费用。 4. 按揭定价：按揭支付治疗费用。这种方法由保险公司分摊了高价治疗费用，但没有解决高价问题。 需求与价值一致 5. 基于价值的保险设计：健康福利设计，减少高价医护和治疗的自付费用。由于较低的自付费用与较高的药物使用率相关，因此基于价值的保险设计通过增加更有疗效的药物销售量，间接地鼓励药品创新。
对该观点文章的评论 来自Partnership for Health Analytic Research, LLC（PHAR）的Michael S. Broder和 Jesse D. Ortendahl在10月份发表的给JAMA编辑的信6中认为，文章作者Kaltenboeck和Bach将基于价值的价格定义为依赖于临床和经济评论研究所（ICER）提出的成本效果分析的估计值。诚然，将药价与价值联系起来，可以帮助有效地分配资源，并且成本效果分析是一种信息工具，但这样的狭隘定义，可能会限制临床医生和患者获得有价值的治疗。 作者引用了Bach和Pearson于2015年发表的一篇文章来定义基于价值的定价；然而，英国国家健康和护理卓越研究所自2000年开始就一直在使用价值评估来指导或谈判价格，并且已经进行了数十年的成本效果分析。 成本效果分析是有吸引力的框架，但治疗的许多重要属性并未纳入。缩小与健康的差距，为患者提供希望，增加患者的选择是成本效果分析中未涉及的特征。真正的基于价值的价格应该考虑到这些因素。 成本效果分析的复杂性（包括所需的投入和假设）导致不确定性，因此依赖单一的基于价值的价格有时可能导致无效结果（并且确定一系列基于价值的价格可能导致价格设定方面的挑战）。作为其他定价方法的一个例子，作者对evolocumab（Repatha）的评估依赖于临床试验数据，而不是来自临床实践环境的证据，低估了疾病负担并降低了基于价值的价格。此外，文章中分析考虑了定价（但文章作者错误地描述为净价），尽管有证据表明，当考虑打折和退款时，社区的价格仍要低得多。 文中未能考虑其定义基于价值的定价可能产生的意外后果。可能会使生产商将其发展计划偏离他们提供的治疗，例如，为癌症晚期患者提供生命的增量收益 - 担心以价值为基础的价格不足以支持研究和开发的再投资，甚至可能低于生产成本。 有关如何衡量价值的问题尚未解决。价值定价仅使用单一成本效果分析，而不充分考虑不确定性，可能会使患者丧失救命治疗。 作者对评论的答复7 Broder和Ortendahl批评我们将基于价值的定价的定义为依赖于ICER的成本效果分析。我们认为这不对，我们只提到ICER的定价作为基于价值的价格的一个例子（见对比表格的第一行的例子）。 Broder和Ortendahl还提到，我们主张使用成本效果分析和QALYs作为唯一的收益衡量标准。我们没有这样说，且据我们所知ICER也没有。此外，我们对DrugAbacus8 等工具的研究明确承认了价值评估的多维性质，例如，考虑到疾病的罕见性，未满足的需求和预测。 我们认为基于价值的定价是以药物的获益和危害为证据的，并且它是“透明和可重现的，对公众开放，在市场准入时设定，并允许价格根据批准后疗效进行调整”。这些特征专门解决了评论中所阐述的问题。例如，对于理解患者重视但未被临床试验覆盖的治疗方面，在公开透明的论坛中收集公众意见至关重要。这种方法还允许患者表达其获得治疗的机会和能力的担忧，原本这可能受到高价格的阻碍。正是这种透明度和公众意见可以为生产商提供明确的信号，告知哪些研发和定价策略将维持高水平创新，以保证持续获得救生治疗。 我们欣赏对“净价”这个词的建议。我们认为对它的使用（即，基于疗效的合同的退款后evolocumab的价格降低）是合适的。其净价将是每年9596美元，仍然是我们提供的基准价格的4至5倍，ICER的估计为1725美元至2242.2美元。如果将这一价格称为基于价值的价格，则有几处地方需要做出相应更改。退款的价格净额应该是已知的，而非猜测。可以通过对其获益和危害的可重现分析来证明evolocumab的价值，这些获益和危害反映所有利益攸关者（包括患者）的意见，而不仅是生产商和支付方。此外，药价应当在药品上市时就确定，并随疗效新证据变化。 作者：识林-柳 参考资料与注释 |