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研究显示脊髓型肌萎缩治疗药价超所值？
出自识林
2019-03-18
根据一项最新分析显示，两种旨在治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）的药品必须制定比制造商期望定价低得多的价格才能被认为是具有成本效益的。这一分析可能会加剧对新疗法成本的持续辩论，尤其是对于那些针对高度选择患者群体的治疗产品。SMA 是一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。
这一分析报告是由美国临床和经济评价研究所（ICER）于 2 月 22 日发布的，ICER 曾于去年 12 月发布了关于这两种治疗药品的初步分析报告草案。ICER 是美国评估新药经济效益的非官方非营利机构。ICER 的评估在美国药品价格谈判中变得越来越有影响力，并且保险公司在决定患者对治疗方案的获取时也会考虑 ICER 的评估。【基因疗法与常规治疗的成本效益分析，孰优孰劣？ 2018/12/25】
这两种治疗药品之一是诺华公司即将推出的基因疗法 Zolgensma，FDA 预计将在 5 月份决定是否批准 Zolgensma。诺华表示，价格将在与健康计划的谈判中确定，但其相信基因治疗作为一次性治疗将具有 400 万至 500 万美元的成本效益。但按照这一定价，该疗法无法基于质量调整生命年（QALY）经济基准提供足够的价值。QALY 是用来衡量通过提供治疗或其它医疗干预所产生的生命的数量和质量的指标。一个完全健康人的一年即等于 1 个 QALY，而有疾病在身的人的 1 年则小于 1 个 QALY。根据疾病状况的严重程度 QALY 的比率逐渐降低，直至死亡为 0 个 QALY。
根据 ICER 的报告，Zolgensma 的 QALY 评分估计为 243,000 美元，远远超过美国通常的成本效益阈值：10 万或 15 万美元/QALY。因此，ICER 计算出的 Zolgensma 治疗费用应在 31 万美元到 90 万美元之间。这一价格应反映在提供任何回扣以获得有利的保险覆盖后支付的价格。
另一药为 Biogen 公司的 Spinraza，其治疗第一年的费用为 75 万美元，之后为 37.5 万美元。但 ICER 估计的该药的 QALY 评分为 71 万美元，以此计算出第一年的治疗费用应在 7 万 2 千美元至 13 万美元之间，后续每年治疗费用应在 36,000 美元至 65,000 美元之间，远低于 Biogen 目前对 Spinraza 的定价。
尽管 ICER 的研究结果如此，但这并不妨碍 Spinraza 成为重磅炸弹。Spinraza 于 2016 年获批用于儿童和成人，去年全球销售额达 17.2 亿美元，其中近一半的销售额来自美国。Biogen 公司最近表示，潜在的美国市场约为 9000 名患者，2600 名患者正在接受 Spinraza 的治疗。
ICER 首席医疗官 David Rind 医学博士表示，“定价问题非常有趣。这些药是解决毁灭性健康问题的有效药物。SMA，尤其是 1 型 SMA，在没有这些治疗方法的情况下，在 2 岁左右就是绝对的死刑判决。这些药物确实有效。但这并没有改变这样一个事实，即，一个药真的很贵，而另一个药非常昂贵。因此，我们面临着这样一种可怕的状况，有药可治，但药价过高。我认为社会需要弄清楚如何处理这样的情况，尤其是随着未来更多更好的治疗方法的到来。钱是有限的。”
出于这一原因，SMA 治疗的成本效益评估收到密切关注，因为这些评估是正在进行的关于可负担性斗争的重要标志。甚至草案报告都被健康计划视为决定医保覆盖和报销的重要工具。
那么制药公司对此分析有什么样的看法呢？
Biogen 发言人表示，“ICER 恰当地承认了 Spinraza 的实质健康获益，并且与 Zolgensma 相比，Spinraza 在稳健性和证据治疗方面都有着显著差异。然而，分析未能解释这些差异。”例如，她认为 Spinraza 是“医治标准”，而 Novartis 的药是一种实验性疗法，迄今为止报告的结果仅涉及 15 名患者不到 2.5 年的随访，且据后来的报道，其中 7 人开始使用的是 Sprinraza。她还认为 Biogen 公司开展了“强有力的临床试验计划”，其中对 300 多名患者开展了长达 6 年的随访。
ICER 发言人表示，“Spinraza 的数据远比 Zolgensma 的数据强得多，”但 Biogen 公司在那么长一段时间内“随访的患者人数要少得多。此外，对于一个将一生使用的药，六年的结果数据并不是特别长。”
诺华公司发言人表示，“我们很高兴 ICER（在报告中）列出了每 QALY 年 50 万美元的阈值，罕见病团体和各政府机构都认为这是合适的标准。如报告所述，在每 QALY 年 50 万美元的阈值下，Zolgensma 的成本效益刚好在 500 多万美元。”
ICER 发言人回应指出，非营利组织为支付方提供了广泛的 QALY 基准，但是美国卫生经济学的标准实际上是基于 10 万至 15 万美元的通用阈值。他补充指出这一阈值比大多数国家都高。他表示，“如果政策制定者认为高阈值是合适的，那么我们的分析草案将支持 400 万至 500 万美元的价格，从这方面说诺华是正确的。但是，我们的经验是，美国公共和私人保险支付方通常不接受在适当情况下较高的成本效益阈值，即使对于超罕见病症的治疗也是如此。”另外他补充指出，ICER 并未建议每 QALY 年 50 万美元对于超罕见病症的治疗是正确的阈值，并且用于评估 SMA 治疗的方法与其它超罕见疾病药物的价值评估方法一致。
整理：识林-蓝杉
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