如何避免瑞德西韦孤儿药认定的乌龙再次发生？
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如何避免瑞德西韦孤儿药认定的乌龙再次发生？
笔记 2020-09-25 不知大家是否还记得吉利德（Gilead）公司的瑞德西韦（remdesivir）曾短暂获得美国 FDA 孤儿药认定，但几天之后吉利德主动提出撤销请求。【众说纷纭：瑞德西韦孤儿药认定的授予与撤销请求 2020/03/26】这件事可能上了很有意义的一课，监管者需要更大的灵活性来管理孤儿药计划，包括之后出于特定原因撤销认定的能力。 最近发表在《美国医学会杂志》（JAMA）内科医学上的一篇观点文章[1]中，密歇根大学医学院的 Kao-Ping Chua 和波士顿大学 Questrom 商学院的 Rena Conti 认为，对于瑞德西韦，FDA 当时确实别无选择，只能授予瑞德西韦在冠状病毒感染中使用的孤儿药认定，因为在提交孤儿药认定申请时，新冠感染人数不超过 20 万人的罕见病阈值。他们还指出，如果吉利德不屈于公众压力而提出撤销请求，那么即使病例数超过了罕见病阈值，FDA 也可能无法独立撤销该认定。 文章作者表示，这种情况暴露了国会应该填补的《孤儿药法案》漏洞。“FDA 对治疗迅速传播疾病的药物拒绝授予孤儿药认定的能力有限，再加上该病不再罕见后撤销认定的能力有限，这会造成药品申办人可能会再次利用这一漏洞。” 吉利德当时获得瑞德西韦孤儿药认定之时引发一片哗然，如果瑞德西韦拥有孤儿药认定并获得批准，则可获得七年的专营权以及其它激励措施。在认定之时，美国的感染人数不足 3000 人，但病例数迅速增长，如今已达数百万。但在吉利德获得认定的两天之后迫于压力主动要求 FDA 撤销孤儿药认定。 文章中讨论了国会可以修改法律，以便当流行病之后的确诊人数超过 20 万后，FDA 可以撤销认定，或者类似欧盟法规“一旦产品被认为获得了足够的利润，就限制或终止孤儿药的专营权。”作者指出，“对于治疗可能迅速流行的疾病的药物考虑申请孤儿药认定的申办人，较短的认定期或专营期可能会降低其申请认定的兴趣。” 欧盟也在审查其孤儿药法规中的专营权激励措施，原因是新药开发投资并未针对最急需的领域。欧洲行业代表则警告指出不要修改孤儿药法规，称激励措施必须保持可预测性。【欧盟发布对孤儿药和儿科用药法规的全面评估报告 2020/08/14】 文章引发了人们对于孤儿药激励措施问题的关注。美国众议院能源和商业委员会于 7 月份通过了一项法案，该法案将消除《孤儿药法案》条款中的另一个漏洞，如果疾病患病率超过 20 万，但是在美国的销售无法收回开发成本，产品将符合孤儿药认定资格。该法案将允许 FDA 撤销或拒绝孤儿药专营权，如果申办人无法证明销售无法收回成本的话。 倡议者担心，对《孤儿药法案》进行小幅调整的任何尝试都可能导致大规模的意外出现。随着更多产品利用法案中的激励措施，已经成为药品定价辩论中的一个靶子。有研究表明，限制孤儿药批准可以为纳税人节约数十亿美元[2]。前 FDA 首席副局长 Joshua Sharfstein 也曾表示，改变孤儿药专营权是增强竞争的必要条件。 参考资料 [1]Chua K, Conti RM. Policy Implications of the Orphan Drug Designation for Remdesivir to Treat COVID-19. JAMA Intern Med. Published online August 17, 2020. doi:10.1001/jamainternmed.2020.2759 [2] Padula WV, Parasrampuria S, Socal MP, Conti RM, Anderson GF. Market Exclusivity for Drugs with Multiple Orphan Approvals (1983-2017) and Associated Budget Impact in the US. Pharmacoeconomics. 2020 Oct;38(10):1115-1121. doi: 10.1007/s40273-020-00934-2. PMID: 32533523. 作者：识林-Acorn |