首页 > 资讯 > 欧盟发布对孤儿药和儿科用药法规的全面评估报告

出自识林

2020-08-14

欧盟委员会于 8 月 11 日发布了其对于罕见疾病和儿科用药立法的评估报告，这是欧盟《孤儿药法规》和《儿科用药法规》分别于 2000 年和 2006 年颁布以来的首次全面评估。评估报告显示，尽管这两项法规促进了新药的开发和供应，但并未成功将投资引导至最需要的领域。报告正文长达 109 页，另外还有六个附件。

委员会接下来可能要审查的一个方面是，对于孤儿药，十年的市场专营权是否仍然合理，以及在某些情况下是否可以缩短，因为对于一些罕见疾病而言，“市场已经开始看起来与‘标准药品’更相似。”委员会还可能会查看用于确定某种疾病是否为“罕见”疾病的普遍标准（目前认为在 1 万人中影响不超过 5 人），并将考虑是否应修改立法以确保药物开发可以被引导到对儿童特别重要的领域。委员会表示，这两项法规“产生了一些非预期的影响”，并造成了“需要予以纠正”的低效，而且基于评估结果，委员会将“检查未来可能的政策选择对更新法规框架的影响”。第一步将是初步影响评估，该评估将在今年秋季公开征询公众意见。

但是任何开放修订立法的举动都可能遭到制药业的强烈抵制。制药业表示，这将无法解决不平等获取和可及性的核心挑战，委员会应将重点放在非立法选项上。欧洲工业联合会 EFPIA 表示，“至关重要的是，我们必须保持稳定且可预测的激励机制，以持续支持欧洲罕见病患者新治疗方法的开发。对于药物获取和可及性挑战的针对性应对措施并不在于变更法规，而是需要与相应利益相关者、成员国和欧盟委员会根据各自的权限领域进行架构化对话，以找到引入这些突破性治疗方法的解决方案。”

法规评估背景

《孤儿药法规》提供了一系列激励措施，例如十年的市场专营权、费用减免和协议协助。而根据《儿科用药法规》，预期公司将对其药物进行儿科研究（除非获得豁免或延期）以换取额外两年的市场专营权（针对罕见疾病产品）或对补充保护证书（SPC）六个月的延长期。这两项法规都是为了鼓励公司在由于投资回报率低而不愿投资的领域开发产品。

委员会观察到，“尽管这两项法规旨在解决相同的问题，但它们使用的工具却大不相同。《孤儿药法规》的目的是通过激励措施奖励研发，并最终将以前没有商业利益的罕见病药物投放市场。”相比之下，《儿科用药法规》“主要是以义务履行的方式起效。迫使已经在为成人开发产品的公司对产品进行筛选以用于儿童，并且仅在履行这一义务后才提供奖励，以补偿由此产生的额外费用。”

委员会表示，之所以决定共同评估这两项法规的优缺点，是因为它们都旨在解决导致这两个领域药品短缺的市场失灵，而且这两项法规针对的产品经常涉及相同的治疗领域，并且有一些“概念上的重叠”，例如，可以通过儿科法规扩大对孤儿药的市场专营权。

评估报告概览

评估工作涵盖了 2000-2017 年的孤儿药和 2007 -2017 年的儿科用药，评估依据是“从公共卫生和社会经济的角度，关于这两种工具运作方式的合理证据”。涵盖五个评估标准：法规的有效性、效率、相关性、一致性和附加值。评估工作还审查了影响立法执行的其它因素，例如科学技术的进步，国家卫生系统的运行，制药公司的商业策略以及欧盟成员国的定价和报销系统。

评估综合考虑了 Technopolis Group/Ecorys 的研究，委员会向欧洲议会和理事会提交的有关《儿科用药法规》实施情况的报告，欧洲药品管理局（EMA）向委员会提交的有关《儿科用药法规》经验的报告，以及关于 SPC 的经济影响、激励和奖励的研究。另外还有许多在线磋商以及去年 6 月举行的关于儿童罕见病的会议。

两项法规最明显的影响在于在欧洲针对儿童和罕见疾病开发的产品数量。在罕见病方面，委员会表示，法规帮助推进了孤儿药产品更早的可及性（比没有法规的情况下提早了 9 个月）以及更广的可及性。2000-2017 年间，共授予 1956 项孤儿药认定，142 个药获得许可（尽管之后撤销了 11 个药）。但是“《孤儿药法规》提供的工具还不足以引导在最大的未竟医疗需求领域的研发”，而且法规“还不足以有效地促进尚未开发出治疗方法的领域的临床研发”。委员会还表示，“与此同时，在肿瘤等特定领域中，治疗选择的数量正在增加。而且孤儿药市场开始看起来越来越像非孤儿药市场。”

此外，评估结果“提出了一个问题，即当前的流行标准本身是否仍然是确定罕见病的合适方法，是否需要采用不同的计算流行率的方法，或者是否应采用不同的标准。”此外，各成员国在获得孤儿药方面的差异很大，尽管委员会指出这主要是由于法规范围以外的因素所致，例如，不同国家的定价和报销计划。但报告也指出，法规并未对所有成员国的上市许可持有人施加任何义务来销售孤儿药，也没有对研发成本或投资回报的透明度等任何条款做出规定，“以帮助可能影响孤儿药可负担性和可及性的下游决策。”

而关于《儿科用药法规》，法规本身使得“涉及儿童的临床研究和专门许可针对儿童的药品增加，并且改善了此类产品的可用信息水平。”到 2018 年底，已许可 1000 多项儿科研究计划（介绍公司必须执行的儿童用药研究），儿科试验从 2007 年占所有试验的 8.3% 上升到 2016 年的 12.4%。此外，到 2016 年，在欧盟集中程序下许可了 1010 个新儿科药和 99 个新儿科适应症。

然而，儿科药物的开发并不总是遵循战略计划，而是“经常与成人市场的开发联系在一起。如果成人的需求或市场期望与儿科需求重叠，儿童将直接受益。相反，在成人和儿童中，有许多生物学上不同的疾病，疾病负担不同，或者仅存在于儿童中。对于这些疾病，法规引入的机制有时难以产生结果。”而且《儿科用药法规》也没有“有效的手段”将研发引向特定治疗领域，并且几乎没有对专利过期药的儿科使用做出儿科使用上市许可（PUMA）。对于包括六个月的 SPC 延长在内的儿科奖励，委员会表示，“这些奖励可能无法支持在有特殊儿科需求的领域中优先开发产品。”

委员会总结指出，这两项法规在解决市场失灵方面均包含“适当的目标”，但“所选择的工具产生了一些非预期的影响，并造成效率低下，需要加以纠正。”例如，有时会根据普遍标准将孤儿药认定授予具有高投资回报率的产品。此外，法规还无法解决罕见疾病患儿缺乏可用治疗药物的问题。两项法律均没有提供具体激励措施，以促进专门用于儿童的创新药物的成功开发。

报告指出，“对评估中发现的缺点和未来挑战的任何进一步应对措施，应在一方面关注创新激励，另一方面关注对（孤儿药和儿科患者）的可及性和患者获取之间取得平衡。”报告还指出，这些方面“与《欧洲药品策略》的主要目标紧密相关，孤儿药和儿科用药法规是策略中的一部分”。该策略旨在前瞻性的保护欧盟药品监管框架，将于今年晚些时候发布。

作者：识林-椒
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