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2026 UCSF-Stanford 监管科学创新峰会
出自识林
2026 UCSF-Stanford 监管科学创新峰会
2026-01-14
1月11日，美国加州大学旧金山分校（UCSF）和斯坦福大学联合举办了“2026监管科学创新峰会 ”。这是学界-政府-商界高端年度交流会，氛围轻松、求真、开诚布公，无商业气息。每年开在JP Morgan健康医疗大会的前一天，同在旧金山。
峰会
今年峰会不如去年 “峰”。FDA近来变化剧烈，官员们不便多说话，但首席科学家还是现场参会。食品副局长、器械中心主任、新药大办公室主任以及生物药办公室主任等视频参会，国家癌症中心主任也视频参会。欣喜的是，前FDA肿瘤中心主任、任药品中心主任三周后辞职 的Richard Pazdur和前FDA局长Scott Gottlieb均现场参会，坦言讨论，是年会的亮点。
Richard Pazdur
如果说去年的峰会是致敬前FDA药品中心主任Janet Woodcock医学博士多年来对药品监管的贡献的话，今年就是致敬Pazdur医学博士对肿瘤药监管的贡献了。他发言结束后，全场不约而同地起立鼓掌。从会场气氛看，他是很受大家爱戴的。当场有人呼吁他重返FDA，他答：“我永远不会离大家而去。”（I will never leave you）下图中，Pazdur坐在台上最左端。
Pazdur参与讨论的议题是：“改进稳健早期终点指标的开发和应用，以加速预防和减轻慢性疾病药物的识别和审批进程的新机会”。 下面几点摘自他的发言。
终点指标分两类，一是为了审批，一是为了探索（如：将患者分类）。对前者的要求高，对后者低。
很多企业为了显示疗效，上来就用高剂量，这就限制了后期为降低安全性问题做剂量 调整的空间。
审批不应偏重安全性（例如，有些企业会争辩：虽然我的药疗效上无改进，但更安全），有效性和安全性应并举，否则会最终走向批准安慰剂 。
希望有患者易于理解的量化终点指标，例如：低密度脂蛋白（LDL）与降脂药阿托伐他汀。
讨论中，美国Altos实验室公司总裁、前葛兰素史克研发总裁Hal Barron医学博士反复强调：若是有好的终点指标（例如，糖化血红蛋白 A1C），III期临床并不贵。
Scott Gottlieb
Scott Gottlieb医学博士是公众人物。他曾任FDA局长，对药监和药业认知深刻，与政府和企业关系好，还善于交流。去年峰会上他就是热门人物。他参与讨论的议题是：“创新之路面临抉择：科学、战略、政策和全球力量共同塑造生物制药的未来”。又分四个小议题，分别是： 地缘政治-中国， 高标准与低成本，可持续发展，及你认为抉择的最关键点是什么。下面几点摘自他的发言。
资本市场有很多处于观望中的资本，观望关税之争的走向。一旦局势明朗，就会投。
最需要资本支持的是从临床前到I期临床，而不是II期和III期。未来可能会有所改善。
中国具有结构上的优势：一是人力成本低，二是允许学术机构做临床试验 。
大家总是关注审批时限，希望FDA快速审批新药，对研发所需时间关注的不够。我们应多考虑制定帮助企业快速开启和完成临床试验的政策。加速审批 能省多少时间？加速研发可省很多。
大家都希望看到大政策。其实小政策更实用。我们应多听专业人员的具体建议。他自认在FDA局长任上对仿制药 的审批做了贡献，但不是靠大政策，而是靠一系列小政策。
AI 对药业会有作用的。2024年诺奖获得者David Baker就是他的合作伙伴。但AI的应用有待逐步发展，仅知道药物和蛋白质结构是不够的。AI一时难以替代实验和试验。
中国暂无支持新药发展的生态体系，但会有的。目前中国的新药主要靠国际市场。若是中国新药在国内的卖价太低，会给其在国际市场的销售带来价格压力（笔者的理解是：若是在国内卖的太便宜，就难以给出在国外“漫天要价”的理由）。 所以，我自己的药，就不会到中国来卖。
识林-红杉
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