首页 > 资讯 > 最近两项科学进步为FDA精准医疗带来令人鼓舞的未来

出自识林

2017-07-13

（译自FDA Voice “Two Recent Scientific Advances Underscore an Encouraging Future for Precision Medicine at FDA” 2017 年 7 月 11 日，作者：Janet Woodcock 医师，FDA 药品审评与研究中心主任）

FDA 帮助将精准医疗（以靶向疗法的形式）带给患有特定遗传特征疾病的人群。

FDA 最近的两个药物批准指向“精准医疗”令人鼓舞的未来 — 这种疾病治疗方法可以根据个体患者的需求量身定制治疗方法，包括药物治疗。这些批准涉及由实验室检测确定的特定遗传特征引起的疾病。

• 五月中旬，FDA 宣布扩大 Kalydeco（ivacaftor）的批准，使更多患有囊性纤维化（CF）的患者能够从该药获益。扩大的批准包括拥有额外 23 个罕见基因突变之一的 CF 患者。Kalydeco 目前的适应症从之前的 10 个 CF 突变增加到 33 个 CF 突变。
• 另外在五月份，我们宣布扩大 Keytruda（pembrolizumab）的批准，以治疗具有特定遗传特征的癌症患者。这是 FDA 首次基于遗传特征的癌症治疗，而不是癌症发源的身体部位。

FDA 已经批准更多精准医疗方面的进展，也成为“靶向治疗”。仅过去三年，我们的药品审评与研究中心就批准了超过 25 种新药，使具有特定遗传特征的患者获益。我们还对于已经上市的药品批准了更多新用途，也是基于特定基因特征。其中一些药品批准是针对患有罕见遗传疾病的患者。其它药品是治疗癌症、丙型肝炎或 HIV 的新靶向治疗药品。针对特定疾病的给药剂量也可以针对个体定制。

精准医疗拥有很大希望，但要继续研发靶向治疗药品，我们将需要在“生物标志物”的使用和开发方面取得科学进步。生物标志物是体内可以测量的指标，如血压、血糖和肿瘤大小。确定遗传变异的检测是生物标志物的另一种形式。生物标志物可以使医疗保健专业人员和研究人员识别有罹患疾病风险的患者，确定疾病阶段，并预测患者从一个药中获益的可能性。生物标志物也在药品研发中发挥作用。例如，特定的生物标志物可被用于识别临床试验的合适候选人，如可能对治疗有应答的患者。这可以使招募患者更容易、更迅速，并可能导致药品批准时间缩短。以类似的方式，生物标志物有时可以在传统临床终点之前确定阳性治疗效果。例如，生物标志物可能会在检测到患者病情改善之前显示肿瘤缩小。因此，在临床试验中使用生物标志物可加快研究用药品到达患者所需的时间。

识别有用的生物标志物的能力取决于科学家对他们正在寻求治疗的疾病的理解程度。在某些领域，如癌症和传染病，我们在了解这些疾病如何发展以及如何使用药物治疗方面取得了实质性进展。FDA 继续鼓励药物研发者使用基于生物标志物的策略。一种方法是通过确保给定的生物标志物真正能够挑选出可能对特定药物做出应答的患者。另一种方法是使用生物标志物来识别疾病进展迅速的人群。除了致力于单个产品的生物标志物之外，FDA 还与利益攸关者和科学联盟合作关于可在许多药物研发中使用的生物标志物的资格认定。一旦认定，这些生物标志物可由任何药品申办人以指定的方式使用。

《21 世纪医药法案》中的新规定为 FDA 加强生物标志物的科学和推进精准医疗提供了方向和机会。我们认为让尽可能多的患者从诸如 Kalydeco 和 Keytruda 等药上获益是重要的。FDA 正在积极寻求在靶向治疗方面的更多进展。

编译：识林-蓝杉
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