FDA 将设新办公室利用尖端科学改进药品审评
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FDA 将设新办公室利用尖端科学改进药品审评
笔记 2019-01-10 美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 在 1 月 8 日的摩根大通（J.P. Morgan）医疗保健会议上的视频访谈中介绍了 FDA 计划创立一个致力于推动药物研发创新的新办公室 — 药物评估科学办公室（Office of Drug Evaluation Science，ODES）。新办公室将是 FDA“改变如何进行药品审评的整体框架”的更大努力的一部分。新办公室正处于最后审查阶段，Gottlieb 预计将在今年上半年启动新办公室。 新办公室将为使用个性化医疗、数字化数据以及患者自己的报告开发标准化方法。此前一天，Gottlieb 在接受 BioCentury 采访时介绍了这一正在筹备的新办公室的一些细节。Gottlieb 表示，新办公室不仅仅是一个组织机构转变，更是一个更宏伟计划的一部分。他表示，“最终的药品审评过程看起来将会有很大不同。”他展望了一个新世界，数据将从制药公司的研究直接上传到云端，FDA 将在原始数据上使用自己的标准化方法而不是审查制药公司自己创建的图表。新办公室的另一重要任务是了解如何将患者告知医生的内容转化为结构化数据。 药物评估科学办公室的初始工作人员约为 51 人，将设在药品审评与研究中心（CDER）下的新药办公室内。新办公室下有三个处室致力于促进临床结果评估的开发和实施，生物医学信息学和安全分析以及生物标志物的开发。 办公室将把 FDA 的资源重点放在申办人可以用来研发药物的工具的开发上。“我们相信现在是时候将药物研发科学以及其所包含的组成部分作为新药审批过程中更为正式的科学学科了。”他表示，新办公室将创建一些工具降低新药研发的成本和风险。“药物研发成本高昂的全部原因是预测科学的成本高昂且不确定。我们认为这些工具可以帮助我们更好地定义预测科学。” 该项举措旨在使患者报告的结果（patient-reported outcomes）和生物标志物等工具“成为药物研发和审评的一个更正式的组成部分，使我们对这些工具的评价方法更具结构性和标准性，并将这些组成部分提升为药物研发和审评过程的正式要素。” 新办公室最开始将有 11 名工作人员致力于生物标志物。他们将创建更加结构化的流程来评估生物标志物在药品申请中的使用，为药品审评员提供建议并帮助 FDA 制定政策指南。新的研究与生物标志物开发处将监督生物标志物资格确认项目（Biomarker Qualification Program），并与药品研发者、学术研究人员和患者倡导者合作开发生物标志物标准。Gottlieb 表示，对生物标志物的日益关注反映了科学的进步。“科学正在变得越来越严谨，我们现在拥有更好的科学工具，因此我们有机会更好地了解生物标志物及其预测价值。这使我们能够通过新的、更严谨的过程，使用更加结构化的方法来评估生物标志物。” 新的生物信息学和安全分析处的初始员工为 18 人，将创建新工具并提供服务来帮助临床审评员做出数据驱动的决策。“我们最先构建数据评估结构化方法的地方将是安全性数据，我们正在构建标准化工具来捕获和格式化我们所获得的安全性数据，以便对于所有药品项目的安全性数据进行更加结构化和一致的审评。”目标是支持向经过改进的药品审评流程过渡。“申请将基于云，而不是采用并评估申办人创建的图表，我们将通过自己的评估工具取得企业的底线数据并格式化，创建我们自己的图表来做评估。” 临床结果评估处将监督 FDA 的临床评估结果评价资格确认项目（Clinical Assessment Outcome Assessment Qualification Program），该项目主要是评估和确认以患者为中心的终点。 Gottlieb 在摩根大通医疗保健会议的视频访谈中还提到了增加仿制药竞争、生物类似药等议题。他提到 FDA 预计将很快发布一份指南概述复杂仿制药审批流程的一些新参数。FDA 还将与美国专利商标局合作深入探讨橙皮书中的专利和专营权数据。另外，FDA 正在研究如何促进更多仿制药上市，而不仅仅是批准，因为目前看来仿制药的上市数量与批准量并不匹配。生物类似药方面，FDA 将发布指南解决可互换性问题。 作者：识林-Aspen 参考资料 |