首页 > 资讯 > 欧盟人用药委员会推荐批准多款产品和适应症，包括传奇 Carvykti 和百济 Tizveni

出自识林

2024-02-29

欧洲药品管理局（EMA）于 2 月 23 日发布了人用药委员会（CHMP）2 月份会议重点摘要，推荐批准 10 款药（包括扩大适应症），其中包括 Travere 公司的 Filspari，强生/传奇生物的 Carvykti 以及百济神州的 Tizveni。

Travere 公司的 Filspari

Travere Therapeutics 公司在美国加速批准 Filspari（sparsentan）治疗原发性免疫球蛋白 A（IgA）肾病（IgAN）的计划因确证性试验的失误而受到威胁。Filspari 于去年 2 月获得 FDA 加速批准，作为 IgAN 的一线治疗药。但在一项与厄贝沙坦比较的确证性试验中，Filspari 未达到次要终点。但 Leerink Partners 分析师表示，虽然未能达到估计肾小球滤过率（eGFR）的统计显著性，但达到了通常被认为具有临床意义的一系列改善。Travere 去年底于 FDA 会面后，计划于本季度提交补充新药申请，以寻求全面批准 Filspari 在 IgAN 中的应用。

欧洲 CHMP 在 2 月份的会议上建议有条件批准该药用于治疗 IgAN。CHMP 的意见为 Filsparti 获得完全批准来治疗这种可能导致肾衰竭、需要透析或肾移植的疾病扫清了道路。

强生/传奇生物的 Carvykti

CHMP 还建议批准强生和传奇生物的 Carvykti (cilta-cel) 用于早期治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤 (RRMM)。此次批准将扩大其用途，适用于既往接受过一种治疗（包括免疫调节剂（IMiD）和蛋白酶抑制剂（PI））、已证明疾病进展且对来那度胺耐药的患者。

Carvykti 是在首次复发后患者群体中使用的第一个获得 CHMP 推荐批准意见的 CAR-T。强生血液学区域治疗领域负责人 Edmond Chan 医学博士在一份声明中表示：“来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者对标准治疗的早期耐药性越来越普遍，这凸显了在治疗过程早期需要新选择的必要性。”

FDA 将在三月份召开专家会讨论 Carvykti 扩大适应症的问题。

百济神州的 Tizveni

诺华与百济神州终止 Tizveni（替雷利珠单抗）为期两年的合作关系 5 个月后，CHMP 对 PD-1 抑制剂作为单一疗法或与化疗联合用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）给予了积极评价。去年 9 月，欧盟批准替雷利珠单抗用于既往治疗过的晚期或转移性食管鳞状细胞癌。

其它 CHMP 推荐批准

CHMP 还推荐扩大百时美施贵宝的 Reblozyl（luspatercept）的标签范围，纳入因低至中危骨髓增生异常综合征 (MDS) 导致的输血依赖性贫血成人的一线治疗。如果获得批准，该适应症将成为 Reblozyl 在欧洲的第四个适应症。去年 8 月，FDA 批准了 Reblozyl 的一线适应症。其在欧洲和美国均被批准用于治疗成人 β 地中海贫血患者的贫血。

CHMP 还建议批准默沙东的 Keytruda 与化疗联合作为新辅助治疗，然后作为单药辅助治疗，用于可切除非小细胞肺癌 (NSCLC) 复发风险高的成人 FDA 于去年 10 月批准了 Keytruda 的该项适应症。

另外，渤健（Biogen）和 Ionis 的 Qalsody（tofersen）也通过了 CHMP 的审评，用于治疗超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者。去年四月，FDA 批准了该疗法。

在日本首个批准阿斯利康 Voydeya（danicopan）的一个月后，CHMP 建议在欧洲批准该药，作为针对罕见遗传性疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者残余溶血性贫血的首个口服治疗药物。Voydeya 是 EMA 优先药物（PRIME）计划的一部分，该计划允许对有前途的药物提供早期监管支持，以解决未满足的需求。

Incyte 的 Zynyz (retifanlimab) 也获得了 CHMP 的批准，用于治疗默克尔细胞癌，这是一种危及生命的皮肤癌。

CSL Seqirus 的两种疫苗也被推荐用于对抗禽流感：Celldemic（人畜共患）和 Incellipan（一种大流行预防疫苗）。

每项推荐批准建议都将提交给欧盟委员会进行最终批准。

作者：识林-蓝杉

识林^®版权所有，未经许可不得转载