首页 > 资讯 > 欧盟 2021 年基因疗法申报和批准展望

出自识林

2021-01-06

全球首次批准的基因治疗药物在 2020 年相对较低，但根据对预期上市许可申请申报和批准决定的分析，这一治疗领域在欧盟市场的活动在 2021 年可能会大大增加。今年可能会有至少五种基因疗法在欧盟首次批准，以及至少三种基因疗法提交监管申报（见文末表格）。

2020 年，由于新冠（COVID-19）的影响，一些预期本应提交的申请被推迟，而另外一些则面临制造和临床试验方面的障碍。尽管如此，这一领域仍在全球范围内获得了两个首次批准（此处仅讨论直接施用的基因疗法和基因修饰的细胞疗法，不包括未经基因修饰的细胞疗法）。美国 FDA 于去年 7 月份批准了吉利德公司的 Tecartus (brexucabtagene autoleucel)，用于复发或难治性套细胞淋巴瘤的 CAR-T 疗法。12月欧盟委员会向 Orchard Therapeutics 公司用于治疗致异色性白细胞营养不良的 Libmeldy（编码 ARSA 基因的自体 CD34+ 细胞）授予完全上市许可。

另外，由于在 2016 接受 Orchard 公司的 Strimvelis（自体 CD34+ 富集细胞）治疗的患者中发现一例淋巴 T 细胞淋巴瘤病例，欧盟在 2020 年下架了该产品。Orchard 公司正在调查此病例，认为可能与插入的肿瘤发生有关。Strimvelis 被批准用于腺苷脱氨酶缺乏症，到目前为止仅在 16 名患者身上使用。

根据 Pharmaprojects 的报告，目前全球共有 14 种经批准的基因疗法，包括 Libmeldy 和 Strimvelis。由于欧盟预期监管行动的增加，这一数字可能会在 2021 年有所增加。

其中预期包括蓝鸟生物（Bluebird Bio）公司的两个药的批准。Lenti-D (elivaldogene autotemcel) 是一种用于脑肾上腺皮质营养不良的离体转基因细胞疗法，可能成为该公司继于 2019 年 6 月份获得附条件上市许可的 Zynteglo（betibeglogene autotemcel; 编码 βA-T87Q-globin 基因的自体 CD34+ 细胞）后第二个基因治疗批准。2021 年中期，蓝鸟生物公司还计划在美国提交 Lenti-D。蓝鸟生物与百时美施贵宝合作的 CAR-T idecabtagene vicleucel（ide-cel） 也可能会在欧盟获得许可。欧洲药品管理局（EMA）一直在加速审评路径下审查针对多发性骨髓瘤靶点 BCMA 的 ide-cel，但可能需要几个月的时间才能批准。另外，FDA 已经将 ide-cel 的处方药使用者付费计划（PDUFA）行动日期定为 2021 年 3 月 27 日。

另外 BioMarin 公司预计将于 2021 年第二季度重新提交 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）的上市许可申请（MAA）。BioMarin 在 2020 年 9 月美国证券交易委员会的委员中披露，EMA 要求公司的 6e13 vg/kg（每公斤载体基因组） 剂量的 III 期试验的 134 名患者的完整 52 周数据。BioMarin 最终于 2020 年 11 月撤回了 MAA。其在美国在面临着类似的问题，在 2020 年 8 月收到了一份完全回应函，FDA 要求对 III 期研究后期出血率耐久性进行两年的随访。

对于那些几乎没有其它治疗选择且有着迫切需求的患者，基因治疗批准的增加将广受欢迎。同样，预计美国也将在 2021 年看到基因疗法监管申报的增长。FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 曾在 11 月份表示，2020 年细胞和基因疗法 IND 申请有望超过 2019 年收到的 250 件 IND。他还预测到 2030 年将推出 40 至 60 个产品，治疗超过 50 万的患者。【FDA 计划发布 CAR-T 治疗产品制造指南 2020/11/09】

作者：识林-蓝杉
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