首页 > 资讯 > 定价分析机构如何评价高价基因和细胞治疗产品的成本效益

出自识林

2021-06-22

从表面上看，新药的价格越高，其开发者似乎就越难获得药品价格监督机构 — 临床与经济评价研究所（ICER）的认可。对于快速发展的基因和细胞治疗领域的公司而言，这将使 ICER 的审查成为一个难以克服的障碍，尤其是如果该机构的意见在未来确定保险覆盖范围的决定中具有更大权重的话。

但瑞穗证券的分析师深入研究了 ICER 到目前为止对基因和细胞疗法的大部分决定，发现了一个令人惊讶的趋势：ICER 的评审人员审查的产品中有一半以上被认为具有成本效益。瑞穗发送给客户的两份报告的主要作者、分析师 Difei Yang 博士在接受采访时表示，他们用来得出这些积极结论的证据为下一代基因和细胞疗法的开发人员提供了研究、开发和定价方面的重要经验。

生命时间长短和生活质量

Yang 表示，“显然 ICER 关注的患者获得的生命时间的长短以及生活质量。”瑞穗发现，努力提供证明基因或细胞疗法的可靠数据的公司在头对头试验、长期获益的可靠证据等上面的表现优于护理标准，则更有可能获得 ICER 对成本效益的积极判断。

瑞穗指出，迄今为止，CAR-T 癌症细胞疗法制造商在证明其优于护理标准方面比罕见疾病基因疗法制造商更成功。ICER 批准了市场上头两个 CAR-T 产品的成本效益：吉利德的 Yescarta 用于治疗淋巴瘤，和诺华的 Kymriah 用于治疗淋巴瘤和白血病，两者均于 2017 年获得批准，分别以 373,000 美元和 475,000 美元的价格上市。ICER 还已经表示，如果价格不超过 475,000 美元，杨森和 Legend Biotech 尚未获批的多发性骨髓瘤 CAR-T 产品 cilta-cel 将具有成本效益。

ICER 审查的四个 CAR-T 产品中，只有一个被认为未达到成本效益阈值：百时美施贵宝（BMS）用于多发性骨髓瘤的 ide-cel，该产品于今年春天上市，品牌名为 Abecma，价格为 419,500 美元。BMS 发言人当时抱怨 ICER 依赖于“对 ide-cel 的总体生存数据的不适当建模和对再治疗的误导性观点。”ICER 主席 Steve Pearson 医学博士表示在审查多发性骨髓瘤疗法的成本效益时，ICER 在数据的可用性方面有“重要的证据差距”。

Pearson 表示，ICER 的评审员有时难以确定简短的研究数据如何转化为真实世界结局。Pearson 表示，“我们需要看到可以与短期内看到的情况联系起来的长期数据。我们真正想看到的是与患者相关的结局，比如他们的身体功能和生活质量。”

头对头比较

Pearson 表示，在提供数据以提供接受基因或细胞治疗的患者与未接受基因或细胞治疗的患者之间的明显对比时，公司通常存在短板。“他们可能会说，未接受治疗的患者只能活 6 个月，但有时这种比较并不那么清楚。”

BMS 向这个方向前进了一步，其产品组合中的另一 CAR-T 产品 Breyanzi 于 2 月份被批准用于治疗大 B 细胞淋巴瘤。上周，BMS 发布了试验数据，显示接受 CAR-T 治疗的患者与接受金标准、罗氏 Rituxan、高剂量化疗和干细胞移植治疗的患者相比，无事件生存率有所提高。

现在定义 Breyanzi 延长生命的能力还为时尚早，但 BMS 希望数据最终将 CAR-T 在治疗方案中推向更早阶段，并使其产品与淋巴瘤竞争对手 Yescarta 和 Kymriah 区分开来。Breyanzi 的定价为 410,300 美元。ICER 尚未审查该产品。

瑞穗的 Yang 表示，这种头对头试验的动机可能是为了获得早期治疗的绿灯。最终这些数据也可能使 ICER 支持这些高价的细胞和基因疗法。“越能早治疗患者，他们的情况就会越好。患者越好，医疗保健体系的净成本就越低。”

整体价值

另一方面，基因疗法在成本效益方面收到了 ICER 褒贬不一的评价。以 Spark Therapeutics 的 Luxturna 为例，该药被批准用于一种罕见遗传性疾病，这种疾病会导致一岁及以上患者失明，该药上市价格为 850,000 美元。ICER 发现，如果在 3 岁时给患者用药，则具有成本效益，但如果患者在 15 岁或更大一点给药则不具有成本效益，因为患者那时已经丧失了大部分视力。

Yang 将 ICER 的这种裁决归因于护理费用。“ICER 试图量化看护人的费用，所以，如果孩子更早获得治疗，那么他们会更独立，需要更少的照顾。而如果他们在 15 岁时接受治疗，那么大部分费用已经发生了，这一信息与一般的基因治疗产品是一致的。”

但 Pearson 表示，ICER 的评审员更重视预防失明对社会的整体价值。“失明确实没有显著的医疗保健费用。但社会在一定程度上节省了资金，因为教育成本更低，如果患者有完全的视力，他们就有完整的职业生涯和更高的收入潜力。”

ICER 最初认为诺华公司脊髓性肌萎缩症（SMA）Zolgensma 210 万美元的定价不具成本效益，但渤健的 SMA 药物 Spinraza 同样被认为不具成本效益。Spinraza 在治疗第一年的花费为 75 万美元，之后的花费为每年 37.5 万美元。两相比较，ICER 最终确定 Zolgensma 更具成本效益。【研究显示脊髓型肌萎缩治疗药价超所值？ 2019/03/18】

BioMarin 的 Roctavian 是一种血友病基因疗法，在获得批准的道路上遇到了一些障碍，但 ICER 已经确定了它的成本效益。ICER 使用 250 万美元的预估价计算，如果基因治疗效果能够持续十几年，与长期给与 VIII 因子相比，每名患者将为医疗保健体系节省约 500 万美元。Yang 表示，“这是基因治疗可以真正降低医疗成本的一个例子。”

创新价值？

在深入研究 ICER 的方法后，Yang 表达了她的一点质疑，“目前，他们的判断是基于临床估值，但应该对创新的价值进行某种程度的考虑。”

Pearson 的回应表示，“我们对有价值的采用不同方法的治疗的想法很敏感，但我们不认为创新与患者和家庭的获益是分开的。创新对患者来说很重要，因为创新可以帮助他们过上更好的生活。如果这对患者没有好处，我不确定我们是否应该为此付出更多。”

ICER 最近加大了与生物制药开发商和保险公司保持持续对话的力度。Pearson 表示，ICER 对其每份发布的报告都采取了“正式的 12 个月检查”政策。如果在此期间发布了任何新数据，评审人员可能会重新审视他们的原始判定。

另外，ICER 还推出了 ICER Analytics，这是一个基于云的门户，其中包含所有经济模型。生命科学公司和保险公司可以订阅 ICER Analytics。Pearson 表示，“如果制药商有新的证据，或者如果他们第一次不同意我们的假设，他们可以输入自己的信息并以公平的价格创建不同的结果。我们会将其与我们的原始结果并排呈现，以便付款人可以看到。”

作者：识林-蓝杉
识林^®版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。