首页 > 资讯 > 研究显示抗癌药真实世界研究质量不佳

出自识林

2021-08-18

根据发表在《欧洲癌症杂志》上一项新的研究分析[1]表明，真实世界的肿瘤学数据日益被奉为监管和报销决策的潜在基础，但质量却往往参差不齐，并且可能夸大了抗癌药的生存获益。

这一研究结果表明，虽然在美国和欧洲批准的大多数抗癌药都有某种类型的真实世界数据（RWD）研究可用，但所评估的大约 80% 研究的方法学都被评为“低质量”。研究缺陷包括患者选择偏倚、混杂因素缺乏控制以及生存数据缺失或不足。

伦敦卫生与热带医学学院的 Ajay Aggarwal 及其同事在文章中指出，“虽然可以使用 RWD 研究的设计和实施指南，但现实情况是，该术语普遍用于涵盖所有使用常规健康记录的非随机研究。一个主要问题是，此类研究的数据可用作常规管理人群的效果证据，而无需明确提及其方法学质量。”

研究人员表示，尽管美国和欧洲越来越多地呼吁在监管决策中使用来自电子健康记录、保险索赔数据库或疾病登记的 RWD，但尚未对已获批的抗癌药现有 RWD 的质量进行系统评估。

回顾性队列研究包括所有已发表的 RWD 研究，这些研究报告了 2010 年 1 月 1 日至 2015 年 12 月 31 日期间美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）批准的新癌症疗法的有效性。分析仅限于抗肿瘤和用于非治疗环境中的实体瘤的免疫调节剂。研究人员特别关注研究的质量，以及 RWD 与其关键随机临床试验之间的生存结局在多大程度上具有可比性。

从 2010 年到 2015 年，EMA 和 FDA 批准了涉及 57 个实体瘤适应症的 50 种癌症药物。最终的研究队列包括 293 项 RWD 研究，涵盖了这 57 个适应症中的 45 个。几乎所有（98%）的 RWD 研究都是病例系列。只有六项研究（2%）使用了来自国家癌症登记库的数据。研究人员表示这一趋势令人担忧，他们指出，“与来自单个或选定中心的数据相比，注册登记数据的一个主要优势是非常大的样本量和符合条件的患者的覆盖范围，尤其是单一付款人系统中。”

在使用纽卡斯尔-渥太华量表（Newcastle Ottawa Scale）评估研究质量时，研究人员发现近 80%（230 项）研究被评为“低”质量，22% 的研究被评为“中等”质量，没有研究被评为“高”质量。当研究人员按资金来源细分研究质量时，他们发现，由制药行业资助的研究（约 27%）在质量上的得分高于没有行业资助的研究。

研究人员还分析了每种药物的关键临床试验与 RWD 报告之间的生存结局差异。总体而言，他们发现 37% 的研究比关键试验的生存结局更好，而 63% 的研究表明生存率更差。与关键研究相比，较低质量的 RWD 研究更有可能显示出更好的生存结局。研究人员表示，这两项研究结果表明，试验中的生存率获益可能不会延续到真实世界的患者身上，与此同时，低质量的研究有可能夸大新癌症药物的获益。

研究人员提出了一些可能有助于提高真实世界证据质量的建议，包括建议出版商要求作者在提交研究之前完成方法学检查清单，以确保透明度，或让同行审评人员完成对方法的关键评估。此外，作者指出了确保有足够的资金开发高质量研究项目的重要性。研究人员表示，“癌症药物的 RWD 研究标准需要在常规使用之前进行改进并更加一致，以支持临床实践和政策变化。”

[1] Boyle, J. M., Hegarty, G., Frampton, C., Harvey-Jones, E., Dodkins, J., Beyer, K., ... & Aggarwal, A. (2021). Real-world outcomes associated with new cancer medicines approved by the Food and Drug Administration and European Medicines Agency: A retrospective cohort study. European Journal of Cancer, 155, 136-144.

作者：识林-Acorn
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