首页 > 资讯 > 真实世界证据支持申请批准的时代已经到来？

出自识林

2019-05-20

美国 FDA 于 5 月 8 日发布指南草案《向 FDA 提交使用真实世界数据和真实世界证据的药品和生物制品文件》，表示将跟踪在研究用新药申请（IND）、新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）下或在批准后提交的真实世界证据（RWE）申报材料，希望申办人使用简单、统一的格式来识别真实世界数据（RWD）来源以及在申报资料中由这些数据生成的证据。

指南适用于与具体产品相关的 RWD/RWE 申报材料，用于支持有关安全性或有效性的监管决策。指南描述了 FDA 将如何在申报资料中接收 RWD 和 RWE，及其潜在用途，但没有解决行业有关如何最好地与 FDA 就 RWE 的开发和适用性进行沟通以支持监管决策的问题。

指南是 FDA 根据《21 世纪医药法案》发展 RWE 计划的基石之一。FDA 首席副局长 Amy Abernethy 医学博士在随指南发布的声明中表示，“今天的指南草案是 FDA 专注于扩大临床证据产生从而使研究结果最大限度地适用于现实世界人群的不断扩大的工作中的一部分。”

指南还提供了有关概念的背景信息，及如何使用 RWD 和 RWE 的示例，讨论了 RWE 作为监管申报的一部分的目的，可用于生成数据的研究设计，以及可用于生成 RWE 的 RWD。指南草案的附录还提供了在申报资料的封面函中提交 RWE 的格式。

仿制药界资深人士 Bob Pollock 表示，“在我看来，行业对于依赖 RWD 和 RWE 来支持初始申请批准仍路途尚远，但对于批准后标签变更、新患者人群以及满足一些批准后承诺可能非常有用处。也许由于多年来 FDA 的灌输，我对于真实世界证据的实用性有些悲观。但这份指南确实为行业提供了一些承诺。……对于这类监管申报数据而言，这可能是一个新时代，但我们必须等待，看看这对我们的影响以及概念的实用性。”

重点内容

申办人应在随申报资料提交的封面函中确认该申报包含 RWE，可以在封面函中突出显示该信息，或者将信息作为表格包含在其中。指南草案附录包含了可以在封面函中使用的样表。这种方法将允许药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）识别和跟踪 RWE 提交，监测结果，并确保安排合适的相关审评专家。指南还指出，将帮助为《21 世纪医药法案》下的 RWE 计划提供信息，并帮助 FDA 了解 RWE 的范围和用途，以支持关于产品有效性和安全性的监管决策。

指南中使用 RWD 和 RWE 申报的示例包括提交到现有 IND 的新方案，提交到 NDA 或 BLA 补充申请的最终研究报告，或者讨论 RWE 使用的会议材料。相关申报材料可能包括支持以下类型研究目标的 RWE：

• 使用 RWE 来捕获临床结果或安全性数据的随机临床试验的 IND 申报资料，包括实用性和大型简单试验；
• 使用 RWE 作为外部控制的单臂试验的新方案；
• 生成 RWE 的观察性研究，旨在帮助支持有效性补充申请；
• 使用 RWE 的临床试验或观察性研究，以满足进一步评估安全性或有效性并支持监管决策的上市后要求。

申办人应列出使用 RWE 的目的，例如，支持新产品的有效性或安全性，已获批产品的标签变更，或作为上市后要求。作为申报材料的一部分，应列出包含有 RWE 的临床研究设计（例如，随机试验、单臂试验或观察性研究）。此外，FDA 要求申报人列出所有用来生成证据的 RWD 来源，包括电子健康记录、医疗或报销账单数据、疾病登记数据和通过移动技术收集的数据。

与具体产品无关或未被用于支持安全性或有效性监管决策的 RWD/RWE 申报资料将不会被跟踪，不在指南规定范围内。不被认为含有 RWE 的申报资料示例包括：

• 用于开发临床结果评估或生物标志物的自然史研究；
• 使用 RWE 的可行性研究；
• 使用 RWD 进行探索性分析和生成假设的研究。

指南指出，“FDA 鼓励申办人和申请人咨询相应审评部门，询问是否应将具体申报内容确定为包含 RWE。”

整理：识林-椒
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参考资料
[1] Real World Data and Evidence Coming to an Application Near You? Lachman Consultants.
[2] Real-World Evidence Should Be Flagged In US Drug And Biologic Applications. Pink sheet