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第二批局长国家优先审评券发放，FDA 局长进一步介入药价
出自识林
第二批局长国家优先审评券发放，FDA 局长进一步介入药价
2025-11-10
11月6日，FDA公布 了第二批“局长国家优先审评券 ”（Commissioner's National Priority Voucher，CNPV）入选名单，6个药物覆盖了从癌症到罕见病的多个治疗领域，但与第一轮入选的9个药品 类似，大多曾获批上市。与此同时，CNPV的发起者FDA局长Marty Makary不断利用FDA监管职权介入药价，引发业界广泛关注。
哪6个药物可能在未来获得1-2月的审评时限？
勃林格殷格翰的zongertinib（宗艾替尼）是一种针对HER2突变非小细胞肺癌（mNSCLC）的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），曾于2023年8月获得FDA加速批准，商品名为Hernexeos，适用于先前接受过系统治疗的患者。NMPA已批。
强生的bedaquiline（贝达喹啉）是一种用于治疗耐药性 结核病的药物，商品名为Sirturo。该分子是老药，其作为复方的一部分于2024年获得批准，适用于5岁及以上、体重至少15公斤的儿童和成人，用于治疗对利福平和异烟肼耐药的肺结核。NMPA曾批准其单药。
葛兰素史克的dostarlimab是一种单克隆抗体 ，商品名为Jemperli，于2023年7月获得FDA批准用于治疗子宫内膜癌。NMPA已许可开展临床。
Vertex和CRISPR Therapeutics联合开发的Casgevy是一种用于治疗镰状细胞贫血的基因疗法 。该药物于2023年12月获得FDA批准 ，标志着基因治疗在罕见病领域的重大突破，但价格高达数百万美元。
礼来的orforglipron是一种口服GLP-1类药物，目前正在进行临床试验 ，拟用于治疗2型糖尿病和肥胖症。这是这一批CNPV中唯一尚未被批准过的药物。
诺和诺德的semaglutide（司美格鲁肽），商品名Wegovy，是业界耳熟能详的重磅炸弹，于2017年首次获得FDA批准，用于治疗肥胖症，最近还成为第一个获得代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）适应症 批准的GLP-1药物。NMPA已批准。
Makary的优先审评券更多考虑的不是创新，而是药价和“回流”等政策
在近期举办的Milken 2025年健康未来峰会上，Makary重申了其对FDA局长角色的新定位，提出了一系列突破传统界限的举措，涉及药品审评、机构运营以及药品定价等多个关键领域。
尽管FDA声称没有法定权力调查或控制已上市药品的价格，但Makary通过CNPV计划绕开了这一限制。该计划明确表示 ，FDA将优先选择那些能够降低美国药品价格或符合“最惠国”定价原则的药物，或者那些能够减少下游医疗资源利用、从而降低整体医疗成本的药物。
Makary还强调自己不满足于药品价格1%或2%的微小降幅，而是追求大幅降价（We're not interested in 1% or 2% reductions in drug prices. We're interested in massive reductions）。
上述第二批6张CNPV，正是在白宫宣布减肥药物价格削减的活动中宣布的。
11月6日，礼来与诺和诺德与白宫达成降价协议，将旗下减肥药在美国的售价大幅下调。根据协议，医保患者每月仅需支付50美元即可获得注射型减肥药。礼来方案甚至还提前囊括了尚未获批的口服减肥药orforglipron。与辉瑞等与特朗普达成的协议 类似，作为交换条件两家企业将获得三年关税豁免。美卫生部长小肯尼迪措辞颇为引人注目，他称这些降价的减肥药将使美国民众“明年减重1.25亿磅”（约合5670万公斤）。
该峰会上Makary关于审评的一些言论见今日主文 。
识林-实木
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