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FDA 授予首批9张“局长国家优先审评券”，将实践1-2月审评
出自识林
FDA 授予首批9张“局长国家优先审评券”，将实践1-2月审评
2025-10-20
FDA于10月16日发布新闻稿，宣布首批“局长国家优先审评券”（CNPV）授予9个药品，包括：
- Pergoveris：由EMD Serono（默克雪兰诺）开发，用于不孕不育治疗，是两个老药的组合，已在全球74个国家获批（以商品名贝果乐在我国粤港澳大湾区上市）。
- Teplizumab：由Sanofi（赛诺菲）开发的单克隆抗体，用于1型糖尿病。该药物有望成为首个预防1型糖尿病的疗法。
- Cytisinicline：由Achieve Life Sciences开发的植物基（plant-based）药物，用于尼古丁电子烟成瘾。该公司于2025年9月提交申请用于成年人尼古丁依赖，原审评截止日期为2026年6月20日。
- DB-OTO：由Regeneron（再生元）公司开发的基因疗法，用于一种罕见耳聋。该公司近期在《新英格兰医学杂志》上发表数据显示12名患者中有9人听力改善，其中3人恢复至正常听力。
- Cenegermin-bkbj：由Dompé开发，用于治疗失明。该药物此前已获批用于神经营养性角膜炎。
- RMC-6236：由Revolution Medicines开发，用于胰腺癌治疗。该公司于2024年发布了其1期研究的新闻稿。
- Bitopertin：由Disc Medicine开发，用于治疗卟啉症，这是一种罕见疾病，患者对光极度敏感。该公司已于2025年9月提交加速批准申请。
- Ketamine：由Phlow开发的全身麻醉剂仿制药氯胺酮，将在美国本土生产。
- Augmentin XR：由US Antibiotics开发的抗生素仿制药阿莫西林钠克拉维酸钾，将在美国本土生产。
FDA似乎刻意挑选“轻车熟路”
业界人士分析发现，9个药品大多不那么“新”。一个比较典型的是EMD Serono的Pergoveris。在与白宫达成的“最惠国价格”（MFN）协议中（继辉瑞和阿斯利康之后），该公司同意为其现有不孕不育治疗药物提供大幅折扣，将在2026年初通过白宫的TrumpRx平台提供，预计可将体外受精治疗周期的成本降低42%至79%。公司还承诺未来开发的所有药物均以MFN出售，作为交换，其药品将豁免药品关税，此外就是获得这张CNPV。值得一提的是，CVS Caremark和Express Scripts也同意降低处理EMD Serono不孕不育药物的相关费用，这是MFN计划首次纳入药品福利管理公司（PBM）。PBM作为“中间商”，往往被认为是利益受损较大的一方。
Ketamine和Augmentin XR，均作为面临短缺风险、将在美国本土生产的仿制药获得优先审评的机会。FDA前不久还专门为这类本土仿制药ANDA提供另一项优先审评计划。
除了DB-OTO和RMC-6236，其他几个药品或者曾获批，或者已申报，可谓“轻车熟路”。
FDA新闻稿称，这些药品不仅来自药企申请。FDA内部各药品审评部门也被要求提名一个可能符合CNPV标准的候选药品。近期FDA还将宣布第二批。
FDA于2025年6月宣布了CNPV项目，强调了1至2个月的药品审评时间表以及与FDA审评团队增强沟通等优势。项目入选公司的标准较为模糊，且此前计划第一年选择不超过5个药品。
1-2个月“会审”决策，新范式有待实践检验
但FDA局长Makary同时也强调，FDA将客观审评所选药物，获得CNPV并不保证批准。“我们不知道这些药物的审评结果会如何，我们将快速做出决定，但这并不意味着快速获得批准。”
FDA将通过一个专门的多学科团队对候选药物进行快速审评。该团队由医生和科学家组成，将采用团队审评的方式，与申办者频繁互动以澄清问题。当各部门完成各自审评工作后，FDA将召集团队进行为期一天的“肿瘤委员会风格”（tumor board style，类似于肿瘤医生讨论复杂患者的会诊）的会议，集中讨论审评结果。
并且如果申请不完整、存在生产违规行为或“认为有必要”，FDA仍可延迟审评。
FDA目前提供三种优先审评券，分别为针对被忽视的热带疾病、公共卫生紧急事件以及罕见儿科疾病（于2024年到期，正在展期流程中）的公司加速药品决策。除了承诺六个月内完成审评外，这些券还可以高价出售给其他公司。其目标是在经济激励不足的疾病领域促进开发。CNPV则不可出售。
有业界人士担心，CNPV的模糊性可能会诱发滥用或政治偏袒。他们还质疑，FDA因裁员和辞职已失去超过3500名员工，可能难以平衡资源需求。
换个角度看，即使首批9个CNPV药品的审评看起来并不那么具有挑战性，但这种基于实时沟通和“会审”的机制如果得到实践经验的支持，也可能为长期形成的传统审评范式带来变革。
识林-实木
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