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罕见病圆桌会上，FDA 新领导层重申科学审评原则
出自识林
罕见病圆桌会上，FDA 新领导层重申科学审评原则
2026-06-23
FDA于6月18日发布与罕见病行业代表圆桌会议的经验总结。这场由FDA代理局长Kyle Diamantis主持的高规格会议，重申医疗产品决策必须植根于严格的科学，由FDA职业科学家和审评人员的专业知识驱动。
前期FDA的重大人事变动——包括前局长Martin Makary和中心主任的离职——与罕见病药物审评风波有关，此次会议可谓FDA正本清源之举。
与此同时，多位前FDA幕僚长在DIA年会上分享了企业应对FDA领导层变动的经验，强调专注科学、建立良好关系的企业更能应对不确定性。
不同声音结合起来看，共同指向是：FDA的决策根基是科学，而非商业或政治——企业与监管机构建立基于科学的长期信任关系，比试图通过政治渠道或采取短期策略更为可靠。理解这一逻辑，有助于企业在药物开发中回归科学本质，制定更务实的监管沟通策略。
FDA审评态度：不降标准、保持一致，不看商业影响
FDA在经验总结中对罕见病社区重申了自己的承诺。FDA澄清，所谓"监管灵活性"等术语有时被理解为愿意降低标准，但针对罕见病药物的监管方法是"量身定制"而非"降低门槛"——利用创新的试验设计、真实世界证据和生物标志物，在解决罕见病独特性质的同时保持安全性和有效性标准。
FDA也强调一致性的重要性。虽然各中心审评不同类型的医疗产品，但罕见病患者无论产品是新药、生物制品还是基因治疗，都应得到一致的反馈。FDA正在积极努力确保各医疗产品中心采取统一透明的方法。
此外，FDA认识到，单一会议无法解决所有问题。FDA致力于与罕见病社区持续透明的对话，这对于建立信任和跟上罕见病领域快速发展至关重要。
针对外界批评的"商业影响"，DIA年会上，前FDA幕僚长Elizabeth Jungman表示，她对政客们断言FDA受制于行业感到惊讶，"我认为你不应该预期FDA人员会考虑其科学决策的商业影响......这不是他们的工作。"另一位前幕僚长Kalah Auchincloss也指出："带着某个决定将花费你XX美元的论点去中心（沟通）通常不会成功，因为这不是法规的设定方式，不是审评人员思考问题的方式。"
回顾2016年，前CDER主任Janet Woodcock在决定加速批准杜氏肌营养不良症药物Exondys 51（eteplirsen）时考虑Sarepta公司的财务健康状况，当时就引起了外界的特别关注。
建议企业：专注科学而非政治、建立良好关系、别耍小聪明
面对FDA领导层的频繁变动，前FDA官员分享了企业应对策略的建议。
Jungman表示，尽管FDA领导层在过去18个月中发生了重大转变，但一些公司继续像"往常一样运作——继续与各个处室、与审评人员一起处理我们的科学问题，就像我们总是在科学基础上所做的那样"。另一方面，她说，"我认为那些选择了更政治化路线的公司……目前正处于更加不确定的时期。"她认为，对于企业来说，"应对当前局面的最佳方式是真正从根本上专注于基本要素。"
这个基本要素，从官员们的表述看，可以理解为基于科学的信任，和基于信任的长期良好关系。
Auchincloss表示，成功的客户是那些由科学领导、真正尝试在科学范围内提出创造性论点并适当推动边界扩展的公司。这些公司专注于与审评部门保持关系，"而不是试图跳过审评团队直接去找领导层，特别是政治领导层。"尽管同为"关系"，但其基础截然不同。
企业在FDA的声誉对科学审评很重要。"你在随时间建立声誉。大多数情况下，公司会跟FDA打多次交道，"Jungman说。"FDA人员知道哪些申办者始终如一、坦率和值得信赖，哪些需要他们再次审视或持怀疑态度。"
"在药物开发过程中，事情会出错，如果你要与FDA开展对话，最好是顺风而行（with the wind at your back），"Jungman说，意即与FDA内部保持良好的互信关系。反之，如果企业"试图耍小聪明（pull a fast one）"，效果将截然不同。
作者：识林-实木
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