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罕见病患者团体在 FDA 总部前举行“葬礼”示威
出自识林
罕见病患者团体在 FDA 总部前举行“葬礼”示威
2026-03-20
3月18日，超过100名罕见病倡导者、患者家属及护理人员在华盛顿特区举行示威活动。他们首先将一具象征性的棺材运送至FDA总部，随后游行至国会山。此次活动旨在抗议FDA因监管延迟，导致黏多糖贮积症（MPS）患者可能失去治疗机会。
根据国家MPS协会发布的声明，当天的游行者身穿黑衣，在FDA外举行“葬礼”。他们要求监管机构和国会“停止用已被科学证明安全有效的治疗方法进行政治博弈”。
FDA多方支持罕见病药物，但患者要的还是新药
MPS疾病由细胞内分解糖链所需的酶缺乏引起。目前，尚无获批疗法用于治疗MPS III（也称为Sanfilippo综合征），而对于MPS I（Hurler综合征）或MPS II（Hunter综合征），市场上也缺乏能够穿透血脑屏障的疗法。
该组织此前曾就FDA拒绝Regenxbio公司设计的Hunter综合征基因疗法公开表达意见。Regenxbio的基因疗法RGX-121于2026年2月初被FDA拒绝批准，FDA的拒绝理由涉及多个技术问题，包括：对临床试验中患者群体的精确定义存在疑虑，使用自然病史队列作为对照组的适宜性，以及在所提交的唯一支持试验中，使用生物标志物作为替代终点。
示威者称，已有三种针对Hunter综合征开发的药物被FDA拒绝或延迟批准。他们认为，这些行动源于“FDA在意识形态上反对加速批准路径及使用生物标志物作为临床终点”。
示威者向FDA和国会提出了四项明确要求：
- 对于尚无获批疗法的极罕见疾病，应立即提供监管灵活性；
- FDA应愿意对MPS疾病使用加速批准路径和基于生物标志物的终点；
- 国会对FDA在无药可治的罕见病领域的决策过程进行监督。
然而，上述事件的背景，却是FDA近日频频采取政策行动支持罕见病药物药物开发，包括“罕见病证据原则”和“合理机制”。FDA在2025年批准的新药中罕见病药物占比达到一半。罕见儿科优先审评券也刚刚展期至2029。
罕见病拒批令FDA进入新一轮剧烈动荡，局长也遭国会严厉批评
此次示威发生之际，正值FDA在罕见病领域的审评决策争议持续升级。
近期，uniQure公司与FDA就亨廷顿舞蹈症基因疗法产生激烈交锋。在一份措辞严厉的简报中，一位当时匿名的FDA高级官员指责uniQure提交了“被扭曲”的数据，以掩盖其亨廷顿舞蹈症疗法“失败”的事实。该官员在随后与记者的电话会议中，为FDA要求uniQure对其基因疗法再进行一项 sham 对照试验的决定进行了辩护，并反驳了该公司关于双方过往沟通情况的描述。
该官员的身份随后被媒体披露，是时任生物制品审评与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad。之后数日，长期处于舆论漩涡中的Prasad确认离职。
但喧嚣并未因此终止。据Endpoints报道，FDA局长Marty Makary近期面临两党批评，共和党参议员Ron Johnson的办公室正在对FDA近期拒绝罕见病药物申请的情况展开调查；民主党众议员Jake Auchincloss公开支持此项调查，并呼吁罢免Makary的局长职务。
识林-实木
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