首页 > 资讯 > PDUFA VIII 谈判动态：资金需用于审评人员，“美国优先”存疑，PED 和罕见病终点

出自识林

2026-03-19

*截图自识林页面。会员可点击查阅最近更新的PDUFA VIII谈判会议纪要。

随着现行《处方药用户付费法案》（PDUFA VII）将于2027年9月到期，其下一迭代版本PDUFA VIII的重新授权谈判自2025年底启动以来，FDA与制药行业已通过一系列会议就多项关键议题进行了深入探讨。近期公布的系列会议纪要（2.5-2.17）揭示了双方在若干核心问题上的共识与分歧。

同期需迭代的《仿制药用户付费法案》（GDUFA IV）和《生物类似药用户付费法案》（BsUFA IV）也在谈判中。

行业特别关心资金用于审评人员

行业代表要求 FDA 对运营调整跟踪储备报告（ORA TRR）流程中的资金储备机制提供更多细节。该机制旨在监控人员薪酬与福利方面的支出不足情况，确保资金专用于审评人员。

FDA 详细解释了薪酬资金将如何被纳入运营储备，如何作为审评人员配备的专项预留资金进行管理。FDA还说明了其计划如何得出相关的薪酬支出数据（以与2024财年 PDUFA 薪酬基线进行比较）。FDA确认该专项储备仅可用于人员薪酬支出，且在政府停摆期间，这些储备资金可用于支付薪酬以维持运营（识林曾报道2025年10月美政府停摆）。

FDA 重申了其倾向于采用基于薪酬的方法来衡量人员配备目标的立场，并指出该方法将更易于规划、监控、追踪和解读。

“共享服务”有望节省费用支出

与此同时，用户付费收入也必须用于支付某些非审评职能人员的薪酬。目前FDA正在构建“共享服务”机制，行业与 FDA需要确定如何为这一由整个机构共享的部门提供部分资金。

FDA 表示，共享服务将“根据活动消耗量按比例计费”。如果划拨给共享服务的所有 PDUFA 资金未被完全使用，超出部分将被纳入上述运营储备。如果存在额外的储备，FDA很可能最终降低收费标准，“将这些用户付费资金返还给行业”。

行业担忧“美国优先”造成意外后果，且细节不明

FDA提出了一项经修订的费用激励提案，仍然旨在激励在美国境内开展I期临床开发的药品研发企业。

行业代表重申了其对这一机制的担忧，认为“PDUFA可能并非激励美国境内临床开发的最恰当工具”，并对该提案的可行性及“潜在的意外后果”表示担忧。行业就多个实施细节向 FDA 提出质询，包括如何确认企业的申请资格、费用差额的具体数额及计算方式，以及实施该费用差异机制是否需要对现行法律进行修订。

行业反对FDA限制孤儿药费用豁免

FDA希望堵住非孤儿适应症豁免费用的“漏洞”，行业拒绝FDA关于限制孤儿药费用豁免的提案。

根据会议纪要，FDA 拟对“在原始申请已被免除申请费之后提交的首个包含非孤儿适应症的补充申请”收取费用。该提案还意图将已获批非孤儿适应症的产品排除在项目费用豁免范围之外。

行业告知 FDA，在听取利益相关方反馈后，“无法接受 FDA 的提案”。行业重申，这一改变可能会“抑制公司探索药物更广泛治疗用途的积极性，特别是针对非孤儿药但患者群体有限的适应症”。FDA 同意在未来的会议上就相关问题作出回应。

患者体验数据相关表述修订取得进展

FDA 与行业就制定关于患者体验数据（PED）的承诺函草案语言进行了讨论。根据会议纪要，“行业对‘关于提高与PED相关的透明度和一致性’承诺函草案的语言提出了修订”。FDA 同意对行业的修订意见进行审评，并在未来的会议上提出修订后的承诺函草案语言。

行业的总体目标是推动 PED 在监管决策及药品说明书中得到更广泛的应用。PED 由患者、照护者、倡导团体及药企收集，旨在提供关于患者对特定疾病或状况体验的信息，用于支持更全面也更人性化的监管决策。

FDA拟在C类会上探讨罕见病新终点

FDA回应了行业对罕见病终点推进（RDEA）试点项目的反馈意见。FDA 表示，其与行业的总体目标保持一致，即自2030财年起，将RDEA项目向以RDEA为议题的C类会议过渡，申办者需在其 C类会议请求的封面信中明确表明其希望召开RDEA专题会议。

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