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出自识林

2025-10-23

*仅作示意用

艾伯维研究团队在9月份发表综述文章《真实世界证据时代的去中心化临床试验：近期经验的批判性评估》，该研究基于2010年1月至2024年3月期间的23项实际案例，对去中心化临床试验（DCT）的设计、实施、数据分析和结果解释进行了全面评估。

研究团队根据DCT的实施目的将其分为五类：别无选择、运营效益、解决独特科学问题、终点验证以及DCT平台验证。同时，研究采用ICH E9（R1）的估计目标框架，从目标人群、治疗、终点、伴发事件和汇总统计量五个方面，评估了各项试验的设计与实施过程。

对DCT应用感兴趣的读者可细读原文并深入了解相关案例，现编译主要内容如下，仅供参考。

别无选择

DCT的灵活性在疫情等特殊时期展现出无可替代的价值，申办者也可以说是别无选择。在新冠疫情期间，两项大规模新冠疫苗试验（NCT04368728和NCT04470427）采用了混合式去中心化设计。通过远程医疗和电子日记等方式成功完成，并为疫苗的紧急使用授权提供了关键数据。例如，NCT04368728研究在2020年7月底启动后几周内激活了全球150个试验点，并在2020年12月获得了FDA的紧急使用授权。

运营效益

DCT通过去中心化设计，降低了成本并提高了数据收集效率。例如，针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的3期试验NCT05633602，通过简化数据收集流程，主要关注总生存期（OS），显著降低了研究成本。而针对罕见病血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）的3期试验NCT05432466采用完全去中心化设计，患者可在家参与，极大提升了便利性。

解决独特科学问题

DCT以患者为中心的设计使其能够解决传统临床试验难以涉及的独特科学问题。例如，2期试验NCT05340309通过远程医疗和家庭注射的方式，评估了皮下注射阿替利珠单抗在NSCLC患者中的安全性和可行性；TOPAZ试验（NCT03924414）则通过远程与家庭护理模式，研究了唑来膦酸预防帕金森患者骨折的效果。

终点验证

部分DCT可用于验证远程终点或比较远程与现场评估的效果。例如，AT-HOME PD研究（NCT03538262）通过互联网收集了帕金森病患者的临床评估数据，验证了远程视频评估与现场评估的一致性。此外，MIRAI研究（NCT04770285）通过移动应用程序评估了两种数字疗法对抑郁症的疗效，验证了远程评估的可行性和有效性。

DCT平台验证

部分DCT的设计和实施是为了评估对比DCT与传统临床试验的性能。例如，2011年的REMOTE研究（NCT01302938）作为首个被记录的DCT，通过完全基于网络的方法，验证了托特罗定缓释剂在治疗膀胱过度活动症中的效果。此外，RADIAL研究（NCT05780151）是一项泛欧洲试点研究，旨在比较传统、混合和完全远程的临床试验模型的科学和运营质量，为DCT的广泛应用提供了重要参考。

尽管DCT展现出诸多优势，但研究者也指出其在设计、实施、数据分析和结果解释方面仍有诸多问题有待解决。例如，不同患者群体对数字技术的熟悉程度和接受度不同，可能导致参与度不足、样本代表性下降或数据缺失。多样化的数据收集方式也可能增加结果变异，在技术故障时尤为明显，等等。

为此，研究者提出的策略包括：DCT设计应包含详细的患者培训计划、技术故障应对机制及数据质量监测方案；同时，需在试验设计阶段预设伴发事件的处理策略，并通过试点研究或导入期对技术平台进行充分测试，以尽早发现并解决潜在问题。

识林-梓

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