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CGT 儿科研究两难：成人数据非必须但风险高企
出自识林
CGT 儿科研究两难：成人数据非必须但风险高企
2026-05-06
4月9日，FDA与再生医学联盟联合举办专题研讨会 ，探讨细胞 和基因治疗 （CGT）儿科患者临床试验 的科学和伦理复杂性。研讨会揭示了两难处境：对于某些仅在儿童中发病的遗传疾病，FDA并不强求必须先有成人数据才能启动儿童研究，但让儿童——尤其是无症状儿童——成为首批临床试验受试者 ，仍面临巨大的科学不确定性和伦理风险。
但更深层的两难，还在于业界和监管之间基于市场和风险的微妙博弈。
FDA并不强求成人数据，但伦理困局依旧
FDA 2022年9月《涉及儿童的医疗产品临床研究的伦理考虑》草案指南 明确指出，确定儿科患者存在直接获益前景所需的确定性水平并不等同于确定有效性的严格标准。也就是说，FDA并不要求申办者必须先在成人中确立有效性，然后才开始儿童研究。指南也认识到，对于仅在儿童中表现的疾病，相关动物或体外模型中获得的非临床数据通常是支持人体获益唯一信息来源。
相关技术也在不断发展。FDA官员指出，早期检测进展，包括新生儿筛查和基因检测，现在使得在儿童显示任何临床症状或体征之前识别许多遗传疾病成为可能。某些遗传疾病，干预的生物窗口可能非常窄，而在症状开始和不可逆损伤发生之前，是有更佳机会进行治疗的。这也从根本上改变了传统临床试验的伦理前提。意味着临床试验参与者的风险-收益计算被重塑。
然而，招募看似健康的儿童入组试验总是存在重大伦理考虑。要求看似健康且可能在数月或数年内不会出现症状的儿童入组，对于父母来说必然是重大挑战。此外，对于一次性CGT，临床研究 和治疗之间的界限是模糊的。相对于小分子，其早期试验参与者面临关于安全性和有效性的不确定性最大。
业界期待FDA更主动，但也理解审评员的难处
与会业界人士认为，FDA应该更尽可能清楚、尽早地说明是否需要成人研究，以及应该如何入组儿科患者，从而提供更强的监管确定性。
一大原因在于，申办者顾虑重重，不愿意主动跟FDA问及儿科研究问题。因为一旦FDA说“不”，那将影响他们筹集资金的能力。因此大家建议FDA索性主动提出儿科研究要求。
也有业界人士换位思考，尝试理解监管部门的难处。其中的关键问题，就是儿科研究一旦出事，其造成的社会舆论风险绝非一般临床试验可比。因而有人呼吁FDA领导层应该给予审评员底气和保护措施，从而敢于决定让CGT首先在儿科患者中开展研究。
"（FDA应当）为他们的审评员提供最高层的保护，这样他们不会暴露在外，不会在发生不良事件 时被推出来当替罪羊。"
作者：识林-实木
责任编辑：识林-木姜子
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