首页
>
资讯
>
CGT 在2026年可能迎来的 FDA 指南
岗位必读建议：
- 细胞和基因治疗产品生产人员（CGT Manufacturing）：必须了解使用人源和动物源材料的相关风险和测试要求，确保生产过程符合FDA的指导原则。
- 质量保证专员（QA）：需监控人源和动物源材料的质量控制流程，确保所有材料均通过适当的测试和审查。
- 研究与开发人员（R&D）：在开发新疗法时，需考虑材料选择对产品安全性和一致性的影响。
- 法规事务专员（Regulatory Affairs）：负责确保提交给监管机构的文件包含所有必要的CMC信息，并且符合FDA的要求。
文件适用范围：
本文适用于细胞和基因治疗产品以及组织工程医疗产品（TEMPs）的生产，特别关注使用人源和动物源材料时的安全性、质量和身份验证。适用于在美国由FDA监管的生物制品，包括创新药和仿制药，原料药，不包括化学药、疫苗或中药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。
文件要点总结：
- 材料的安全性和质量控制：强调了人源和动物源材料在生产过程中可能引入的外来病原体风险，以及必须采取的质量管理措施。
- 风险管理流程：建议建立系统的风险管理流程，包括风险评估、控制、审查和沟通，以确保材料的安全性。
- 材料接受测试：CGMP规定要求对材料进行身份测试，建议在IND中提供材料的详细列表和质量描述，并在接收新材料时进行适当的测试。
- 特定材料的考虑：对于常用的人源材料如血小板裂解物（HPL）、人血清、人血清白蛋白（HSA）和培养基中的人源蛋白，提供了特别的考虑和建议。
- 与FDA的沟通：鼓励在产品开发早期与FDA的生物制品评估研究中心（CBER）进行沟通，以确保材料的安全性和质量得到适当的评估。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
- RA（注册专员）：必读。需了解FDA加速审批程序，以便为再生医学疗法产品注册策略提供合规性建议。
- R&D（研发部门）：必读。需掌握再生医学疗法产品开发中的快速通道、突破性疗法和RMAT指定标准，以指导产品研发。
- QA（质量保证部门）：必读。需确保产品质量控制符合FDA加速审批要求，特别是在临床研究早期阶段。
工作建议：
- RA：监控法规变化，为再生医学疗法产品注册提供策略建议，确保符合FDA加速审批路径要求。
- R&D：在产品开发过程中，考虑利用FDA提供的加速审批程序，如RMAT指定，以加快产品上市进程。
- QA：确保在加速审批路径下，产品质量控制和制造过程符合cGMP要求，特别是在早期临床研究阶段。
适用范围：
本文适用于美国FDA管辖的再生医学疗法产品，包括细胞疗法、组织工程产品、基因疗法等，针对严重或危及生命的疾病或条件。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。
要点总结：
FDA发布的《Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions》草案指南，提供了再生医学疗法产品开发和审查的推荐意见。再生医学疗法产品若用于治疗严重或危及生命的疾病，且满足特定标准，可被指定为RMAT，并享受快速通道、突破性疗法、优先审评和加速审批等加速程序。RMAT指定要求产品初步临床证据显示有潜力解决未满足的医疗需求。指南强调，即使在加速审批路径下，产品也必须满足安全性和有效性的批准标准。此外，指南讨论了临床试验设计的考虑因素，包括适应性设计、富集策略和新终点，并鼓励申办方与CBER审评人员早期沟通。对于获得RMAT指定的产品，FDA可能接受来自传统确认性临床试验之外的临床证据，以满足加速审批后的确认要求，包括真实世界数据。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
- 临床研发（Clinical）：应深入理解临床数据要求，确保疫苗开发符合FDA指南。
- 法规事务（Regulatory Affairs）：必须熟悉本指南，以指导BLA的提交和监管沟通。
- 质量保证（QA）：需确保临床试验和生产过程遵循指南规定。
文件适用范围：
本文适用于支持季节性灭活流感疫苗（包括非佐剂和佐剂型血凝素基疫苗）的生物制品许可申请（BLA）的临床开发方法。适用于美国境内的Biotech、大型药企、跨国药企等。
文件要点总结：
- BLA的传统批准：强调了新季节性灭活流感疫苗BLA批准所需的有效性和安全性数据，包括在临床效果研究中未包含的人群的额外研究。
- BLA的加速批准：提出了加速批准的条件，包括有效性、安全性和上市后确认性研究的要求。
- 临床数据支持：明确了支持季节性灭活流感疫苗许可的临床数据类型，包括对儿童群体的特别考虑。
- 疫苗类型多样性：指出了本指南涵盖的疫苗类型，包括裂解病毒、亚单位、全病毒灭活疫苗以及重组血凝素蛋白疫苗和DNA疫苗。
- 上市后评估：强调了上市后对疫苗进行持续评估的重要性，以确保长期安全性和有效性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读指南：
- QA：确保生产变更管理符合FDA指南要求，包括风险管理和稳定性研究。
- 研发：在产品开发过程中，对生产变更进行科学评估，并与QA紧密合作。
- 注册：了解生产变更对IND和BLA提交的影响，确保申报材料的合规性。
- 临床：评估生产变更对临床研究的潜在影响，并在必要时与FDA沟通调整研究方案。
文件适用范围：
本文适用于人类细胞和基因治疗产品（CGT），包括组织工程医疗产品（TEMPs），主要针对化学药品和生物制品。适用于美国FDA监管框架下的创新药和生物类似药，包括原料药。主要针对Biotech、大型药企和跨国药企。
文件要点总结：
- 生产变更管理：强调了基于生命周期方法对CGT产品生产变更的管理和报告，以及变更对产品质量影响的可比性研究。
- 风险评估：生产变更前应进行风险评估，以预测对产品质量的潜在影响，并根据风险等级设计相应的可比性研究。
- 稳定性和给药装置兼容性：生产变更可能影响产品的稳定性和与给药装置的兼容性，需要进行适当的评估。
- 非临床和临床研究：如果分析研究不足以证明可比性，可能需要进行非临床或临床研究来支持生产变更的安全性和有效性。
- 监管报告：对于IND和BLA产品，生产变更的监管报告要求，包括变更的类型、提交时机和所需信息量。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
- 细胞和基因治疗产品开发人员（研发）：应深入理解效力保证策略，并将其应用于产品设计和开发过程中。
- 质量保证专员（QA）：必须熟悉效力保证的法规要求，确保生产过程和产品质量符合标准。
- 生产部门：应根据效力保证策略设计和优化生产流程。
- 临床研究团队：需了解效力保证要求，以确保临床试验产品的质量与安全性。
文件适用范围：
本文适用于美国FDA监管下的细胞和基因治疗产品（CGT产品），包括生物制品法案351节所涵盖的产品。适用于创新药和仿制药，不包括疫苗、噬菌体产品、活生物治疗产品、粪便微生物移植产品和过敏原产品。
文件要点总结：
- 效力保证策略：强调基于科学和风险的方法，通过设计、控制生产过程以及材料控制来减少效力风险。
- 质量风险管理：在产品生命周期的各个阶段，应用质量风险管理来评估和降低效力风险。
- 生产过程设计：必须设计一致生产效力产品的生产过程，包括适应性步骤以补偿材料的变异性。
- 控制策略：包括对材料、过程参数、中间过程测试和批放行测试的控制，以降低效力风险。
- 效力测定和接受标准：强调效力测定的重要性，包括选择和设计测定方法、测定控制和变更管理，以及接受标准的设定。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
- RA（注册）：必读。确保注册文件中供者资格评估符合FDA最新建议。
- QA（质量管理）：必读。根据FDA建议更新质量管理体系，确保供者筛选流程符合规定。
- 研发：必读。在研发过程中，确保供者资格评估与FDA建议一致。
适用范围：
本文适用于生物制品领域，特别针对创新药和仿制药中的人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps），适用于美国境内的Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。
文件要点总结：
- 供者资格评估：明确了对HCT/Ps供者进行资格评估的必要性，强调了评估流程的严格性。
- 风险管理：特别强调了对供者进行风险评估的重要性，以预防潜在的传染病风险。
- 信息记录与透明度：规定了对供者信息的详细记录要求，以及在产品标签上提供透明度的必要性。
- 监管合规性：新增了对供者资格评估流程的监管合规性要求，以确保符合FDA的最新规定。
- 持续监督：鼓励对供者资格评估流程进行持续监督和更新，以适应监管环境的变化。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位：
- QA（质量保证）：确保血液采集、处理和储存系统符合FDA的指导原则。
- 注册（Regulatory Affairs）：负责与FDA沟通，确保产品注册和批准流程符合要求。
- 研发（R&D）：开发符合FDA指导原则的血液采集、处理和储存系统。
工作建议：
- QA：监控整个生产过程，确保所有操作符合FDA的指导原则。
- 注册：与FDA保持沟通，及时了解法规变化，确保产品注册和批准流程顺利进行。
- 研发：根据FDA的指导原则，设计和开发新的血液采集、处理和储存系统。
适用范围：
本文适用于使用白膜层法生产成分血的血液采集、处理和储存系统，包括化学药品和生物制品，主要针对美国境内的血液制品制造商。
要点总结：
- 监管路径明确：制造商应联系FDA以明确血液采集、处理和储存系统的适当监管路径，如NDA、PMA、510(k)、IND或IDE提交。
- 使用已批准的溶液：在开发包含抗凝剂或添加剂的系统时，应考虑使用FDA已批准的溶液。
- 生物相容性和毒理风险评估：进行生物相容性测试，包括提取物和可沥出物研究以及这些化学物质的毒理风险评估。
- 性能数据要求：提交的性能数据应支持系统的无菌性、最大货架寿命，并评估使用BC方法制备的血液成分的质量。
- 临床研究或数据提交：制造商应进行适当的临床研究或提交现有临床数据，以证明使用BC方法制备的血液成分的安全性和有效性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
- 血库（血站）管理人员
- 血液筛查实验室技术人员
- 血液供应和分配人员
- 法规事务专员
工作建议：
- 血库（血站）管理人员：更新献血者历史问卷，确保符合FDA最新指南要求，并监督实施选择性检测策略。
- 血液筛查实验室技术人员：使用FDA授权的NAT对来自疟疾风险献血者的血液样本进行检测，并遵循FDA指南进行结果报告。
- 血液供应和分配人员：对检测结果呈阳性的血液制品进行隔离，并根据FDA指南进行后续处理。
- 法规事务专员：解读FDA指南，确保血库操作符合最新法规要求，并提供必要的培训和指导。
适用范围：
本文适用于全血和血液成分的收集，不包括源浆。适用于美国境内的血液机构，包括大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等。
文件要点：
- 选择性检测策略：FDA推荐对有疟疾风险的献血者进行选择性检测，使用FDA授权的疟原虫核酸检测（NAT）。
- 风险评估：对有疟疾史、曾在疟疾流行国家居住或过去12个月内曾前往疟疾流行国家的献血者进行检测。
- 产品管理：对检测结果呈阳性的血液制品进行隔离，并通知相关方，对已分发的产品进行召回。
- 法规遵从：血库必须遵守21 CFR 610.40(a)(3)和610.40(b)的规定，对每份捐赠进行检测或实施替代检测程序。
- 信息更新：血库必须更新信息通报，包括所有进行的测试及其结果。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
- QA（质量管理）：必读。确保HCT/Ps的生产和处理流程符合FDA的最新建议，以降低脓毒症相关致病因子的传播风险。
- 研发（R&D）：必读。在HCT/Ps的研发过程中，考虑FDA的建议，以减少疾病传播风险。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。在HCT/Ps的注册文件中，包含FDA的建议，以确保合规性。
适用范围：
本文适用于涉及人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）的生物制品领域，针对创新药或仿制药，原料药等注册分类，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。
文件要点总结：
- 风险评估： 强调了对HCT/Ps进行风险评估的重要性，以识别和降低脓毒症相关致病因子的传播风险。
- 捐赠者筛查： 明确了对捐赠者进行筛查的要求，以排除可能携带致病因子的捐赠者。
- 产品测试： 规定了对HCT/Ps进行病原体测试的必要性，以确保产品的安全性。
- 处理和储存： 鼓励采用最佳实践来处理和储存HCT/Ps，以减少病原体的传播风险。
- 监管合规： 强调了遵守FDA监管要求的重要性，以确保HCT/Ps的安全性和有效性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
- QA（质量保证）：必读。确保所有HCT/Ps的生产和处理流程符合FDA降低HBV传播风险的推荐。
- 注册：必读。在产品注册过程中，应考虑FDA的推荐，确保产品符合相关要求。
- 研发：必读。在HCT/Ps的研发阶段，需遵循FDA的指导原则，以降低HBV传播风险。
适用范围：
本文适用于涉及人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）的生物制品，包括创新药和仿制药，适用于在美国进行注册和生产的Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。
文件要点总结：
- 风险评估与控制：强调了对HCT/Ps进行风险评估的重要性，并要求采取适当措施以降低HBV传播风险。
- 筛查与测试：明确了对供体进行HBV筛查和测试的要求，以确保产品安全。
- 捐赠者历史审查：规定了对捐赠者历史进行审查的必要性，以识别可能增加HBV传播风险的因素。
- 产品追溯：鼓励建立产品追溯系统，以便在发现HBV传播风险时能够迅速采取措施。
- 监管合作：强调了与监管机构合作的重要性，以确保HCT/Ps的安全性和有效性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议：
- QA（质量保证）：确保HCT/Ps的生产和检测流程符合FDA的最新指南，更新质量控制标准。
- 研发（R&D）：在HCT/Ps的研发过程中，考虑HCV的风险控制措施，优化产品设计。
- 注册（Regulatory Affairs）：跟踪FDA指南的更新，确保注册文件和申报材料符合新的要求。
适用范围：
本文适用于涉及人体细胞、组织及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）的生物制品，包括创新药和仿制药，发布机构为美国FDA，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。
文件要点总结：
- 风险评估与控制： 明确要求对HCT/Ps进行HCV风险评估，并采取相应的控制措施。
- 筛查与检测： 强调对供体进行HCV的筛查和检测，以降低传播风险。
- 追溯性要求： 规定了HCT/Ps的追溯性要求，确保产品来源和流向的透明性。
- 质量管理系统： 鼓励建立和维护一个全面的质量管理系统，以监控和减少HCV传播风险。
- 监管合作： 鼓励与监管机构合作，共享信息，以提高HCT/Ps的安全性和有效性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
- QA（质量保证）：必读。确保HCT/Ps的生产和处理流程符合FDA的最新指南，以降低HIV传播风险。
- 研发（R&D）：必读。在HCT/Ps的研发阶段，考虑并实施降低HIV传播风险的措施。
- 注册（RA）：必读。在注册HCT/Ps时，确保所有文件和程序符合FDA的推荐做法。
适用范围：
本文适用于涉及人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）的生物制品，包括创新药和仿制药，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。
文件要点总结：
- 风险评估与降低措施：明确指出需要对HCT/Ps进行风险评估，并采取相应的降低HIV传播风险的措施。
- 捐赠者筛查与测试：强调对捐赠者进行HIV筛查和测试的重要性，以确保HCT/Ps的安全性。
- 产品追溯与记录：规定了对HCT/Ps进行追溯和记录的要求，以便于在必要时进行风险控制和产品召回。
- 监管合规性：新增了对HCT/Ps生产和处理过程中监管合规性的要求，以符合FDA的最新指南。
- 信息通报与沟通：鼓励企业与FDA进行沟通，及时通报任何可能影响HCT/Ps安全性的信息。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
- 本文件“必读”岗位包括：Tissue Bank（组织库人员），QA（质量保证人员），Regulatory Affairs（法规事务人员）。组织库人员需根据文件更新筛查流程和标准；QA人员需确保所有操作符合FDA规定，监控合规性；法规事务人员需掌握文件内容，为公司提供合规指导。
适用范围：
本文适用于涉及人源细胞、组织以及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）的组织库、大型药企、跨国药企等。涉及的产品类型包括生物制品，不包括化学药、疫苗、中药等。发布机构为美国FDA。
要点总结：
本指南旨在降低结核分枝杆菌（Mtb）通过人源细胞、组织及基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）传播的风险。FDA强调了Mtb作为相关传染病病原体（RCDAD）的重要性，并提出了针对捐赠者筛查的具体建议，包括评估风险因素、临床证据和物理证据。由于目前尚无FDA批准的用于HCT/Ps捐赠者筛查的Mtb检测方法，FDA推荐使用其他FDA批准的检测方法，并采取额外的风险降低措施，如对特定HCT/Ps进行AFB培养测试。指南还强调了在没有批准的筛查测试时，组织库应如何通过现有手段降低Mtb传播风险，并指出一旦有合适的FDA许可的筛查测试可用，应立即使用。此外，指南提出了信息共享的要求，以确保其他组织库了解同一捐赠者材料的潜在污染风险。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
- 细胞治疗产品开发（研发）：应熟悉本指南，以确保在细胞扩增和产品制造过程中遵循适当的安全性测试。
- 质量保证（QA）：必须理解并实施指南中的建议，确保产品质量和安全性符合FDA要求。
- 注册事务（注册）：在准备IND或BLA时，需参考本指南确保提交文件包含所需细胞安全性测试信息。
- 生产部门（生产）：应根据指南推荐进行细胞库的安全性测试，以保证最终产品安全。
文件适用范围：
本文适用于由美国食品药品监督管理局（FDA）监管的异体细胞基础产品，包括化学药品、生物制品和基因治疗产品。适用于大型药企、生物科技公司（Biotech）、CRO和CDMO等企业类别，特别针对异体细胞扩增用于基于细胞的医疗产品。
文件要点总结：
- 细胞安全性测试推荐：强调基于风险分析的细胞安全性测试，考虑细胞扩增潜力、培养中使用的试剂和细胞医疗产品能够治疗的个体数量。
- 法规遵循：明确指出细胞产品必须遵守21 CFR 610.18(c)(1)和21 CFR 312.23(a)(7)等法规要求。
- 细胞库测试：对于高度扩增的细胞，建议对主细胞库（MCB）和工作细胞库（WCB）进行一系列安全性测试，包括无菌性、支原体、人类病原体PCR检测和体外病毒检测。
- 有限扩增潜力的细胞测试：对于有限扩增潜力的细胞，推荐使用简化的细胞安全性测试矩阵，包括无菌性、支原体、人类病原体PCR检测和体外病毒检测。
- 特定风险因素的测试：对于具有特定风险因素的细胞，如与动物或动物细胞接触，推荐进行体内病毒检测或高通量测序方法。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读指南：
- CBER监管事务专员：熟悉电子提交标准格式，确保上市申请内容符合FDA要求。
- 临床研究协调员：了解临床研究层面信息的电子提交要求，保证数据的准确性和完整性。
- 数据管理人员：掌握临床研究数据的电子提交流程，确保数据的及时性和标准化。
工作建议：
- 确保所有临床试验场所的信息准确无误，包括联系信息和地址。
- 明确赞助商转移或外包的临床研究相关活动的所有实体，并记录其职责。
- 提供完整的临床研究方案、修正案和注释的病例报告表，以支持检查和审查。
文件适用范围：
本文适用于支持生物制品许可申请（BLAs）和新药申请（NDAs）的临床研究数据的电子提交，由美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评估和研究中心（CBER）监管。适用于主要研究、某些新药研究申请（INDs）以及补充申请。
文件要点总结：
- 电子提交要求：强调了根据FD&C法案745A(a)节，FDA对电子提交格式的具体要求，以及24个月后必须遵循的电子提交格式。
- 临床研究层面信息：明确了包括所有参与临床研究的场所列表、转移或外包临床研究相关活动的实体列表，以及研究方案和修订案。
- 受试者层面数据：要求提供按临床场所分列的受试者层面数据，以便于在检查中核实关键研究数据。
- 总结层面临床场所数据集：提供了用于数据提交和跟踪的总结层面临床场所数据集的要求，以协助检查计划和场所选择。
- 提交流程：规定了临床研究层面信息、受试者层面数据和总结层面临床场所数据集的电子提交流程，包括使用FDA电子提交网关（ESG）。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
