美国 FDA 正在准备根据其在最近授权的《处方药使用者付费法案》（PDUFA VI）中的承诺在决策制定中推进结构化获益-风险评估，FDA 官员于 9 月 18 日向申办人介绍了关键考量。
背景
2009 年，FDA 开始开展一种结构化的方法来执行获益-风险评估，作为使其监管决策更加清晰和一致的努力的一部分。根据 PDUFA V，FDA 承诺制定一项为期五年的计划，在其审评流程中实施结构化获益-风险评估，2013 年 FDA 发布了一份实施计划草案介绍该方法。
一般来说，结构化获益-风险评估查看有关药品治疗情况、当前可用治疗方案、获益、风险和风险管理的信息。然后 FDA 权衡每个领域的证据和不确定性，以指导其结论和监管决策背后的理由。实施计划还讨论了定量获益-风险评估，其中包括为获益和风险分配数值权重，并使用定量建模来指导决策。
虽然 FDA 承认量化分析当与定性方法配合使用时是其审评过程的一个重要方面，但是 FDA 表达了对全面量化方法的怀疑。“在这种定量决策建模中不可避免地包含主观判断和假设，对于那些希望了解 FDA 思想的人来说就不那么透明了，如果或不是隐晦的话。”
定量获益-风险模型的考量
FDA 药品审评与研究中心（CDER）科学运营副主任 Richard Moscicki 在 FDA 获益-风险框架的实施公开会议上表示，正式的定量和半定量获益-风险评估方法“可能为 FDA 最具挑战性的监管决策增添价值。”
生物制品审评与研究中心（CBER）生物统计学和流行病学办公室研究副主任 Richard Forshee 表示 FDA 将需要确保这些模型“准确传达体系的不确定性和变异性。”他表示，“如果数据质量不好，将无法获得可信赖的或有用的模型。”为了解决全面量化方法可能使监管决策变得隐晦的担忧， Forshee 补充指出，“没有人认为定量获益-风险评估将取代风险管理和作出这些非常困难的决策所必需的判断。”
但 Forshee 表示，“当然有可能考虑更多的量化方法，尤其是现在 ICH 指南已经发布”，并提到 ICH M4E(R2) 已于去年六月采纳。具体来说，M4E(R2) 指南表示，有多种方法可用于执行获益-风险评估，而描述性方法“通常是充分的，申请人可以选择在评估中使用定量表达潜在判断和不确定性的方法。”
