首页 > 资讯 > FDA 发布全球肿瘤学25年发展的思考

出自识林

2025-07-22

*FDA肿瘤卓越中心主任Pazdur

7月17日，FDA发布一篇访谈文章《关于全球肿瘤学25年发展的思考》（Reflections on 25 Years of Global Oncology），肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence，OCE）主任，也是FDA肿瘤产品审评审批最核心的技术领导人Richard Pazdur在访谈中回顾了其26年FDA职业生涯中推动国际癌症治疗产品开发的历程。

识林读者对Pazdur其人并不陌生，他刚在5月份的专家咨询委员会（AC会）上批评罗氏Columvi临床试验美国人群代表性不足，其观点正与3年前礼来/信达的PD-1被拒时一脉相承。在卫生部长小肯尼迪、新FDA局长Makary、新生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vasad陆续上台后，众多任职多年的FDA技术领导纷纷出走，而他地位稳固，似乎从未受影响。

此次访谈话里话外，他重申了自己一直以来的观点。访谈虽名为“全球”，但“美国领先”乃至“美国优先”的意味明显，而Pazdur对于中国临床数据仍然抱有不完全信任的态度。

Pazdur指出，自20世纪70年代末其职业生涯起步时，肿瘤学试验主要在美国进行，但随着时间推移，欧洲和亚洲的试验数量逐渐增加。他强调，FDA需要在全球监管机构间发挥领导作用，促进对话。为此，FDA开创了“集群通话”（cluster calls）机制，与其他监管机构讨论正在进行的申请，以理解不同监管决策的差异。这些通话最初仅限于欧洲药品管理局（EMA），后来扩展至加拿大、澳大利亚、瑞士和日本。

从这个电话会议机制中，2019年，FDA启动了Project Orbis项目，旨在解决国际监管提交延迟问题。Pazdur解释称，许多重要药物申请首先在美国提交，而加拿大和澳大利亚等较小监管机构往往面临数月甚至数年的申请延迟，这使得全球临床试验难以采用美国批准的最新治疗方案作为对照组。Project Orbis通过鼓励药企在向FDA提交申请的同时向其他国家提交申请，以实现更快速的药品审批。该项目首先与澳大利亚和加拿大合作，随后新加坡、瑞士、巴西、英国和以色列也陆续加入。截至访谈时，已涵盖633份申请，涉及79种产品。Pazdur称，药企和监管机构普遍认为这一项目是重大进步，并有扩展至其他治疗领域的意向。

此外，Pazdur还介绍了Project Nozomi（据他介绍，在日文里Nozomi意味着“希望”）项目，该项目旨在加强与日本监管机构的合作。他提到，在日本，药物申请提交存在显著延迟，甚至有时不会提交。Project Nozomi计划邀请日本监管人员到FDA与肿瘤学工作人员直接互动，以促进提交和审评工作。

读到“集群通话”、Orbis、Nozomi这些词汇，笔者联想到前不久OCE发布的2024年报，集中展示各类监管项目（Project）和计划（Program）达数十种之多。在FDA众多中心和办公室中，Pazdur很积极也很善于开展此类活动。

当被问及仅在中国进行的肿瘤药临床试验越来越多时，Pazdur的回复是：

“这就是我们强调开展多区域临床试验重要性的原因之一。目前，仅在中国开展，或者有大量中国患者参与的试验数量不断增加。我们必须对这些试验的结果有信心（We must have confidence in the results of these trials.）。从FDA的角度来看，我们对一些中国试验场地的经验有限。因此，中国试验场地参与真正的（truly）多区域临床试验，将可能为我们提供这种经验，并使我们能够将来自中国的数据与其他试验场地（包括美国和其他已建立的试验场地）的数据进行比较分析。”

可以看出，比起临床人群代表性的科学问题，Pazdur似乎更在意的是中国临床试验场地数据本身的可信度问题。

当谈及多区域肿瘤学试验中的美国参与者比例仅为20%时，在Pazdur看来：

“原因有很多。例如，结构性原因，涉及与各个临床试验点进行合同谈判，这在美国往往需要更长时间。如果存在多个机构审查委员会（IRBs），多个IRB会对试验方案进行审查，这可能导致延误。此外，由于新药更早进入美国市场，如果对照组不能代表当前标准治疗方案，则研究者可能缺乏让患者参与试验的积极性（Also, since newer drugs come on the market earlier in the United States, investigators may have less interest in putting patients on a trial if the control arm does not represent the current standard.）。”

除了归因于FDA之外的因素，Pazdur的观点是，研究者（临床医生）期望在美国开展的肿瘤药临床必须与最新疗法进行头对头对比，否则兴趣缺缺。这似乎是在暗示许多药企避重就轻。

识林-实木

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