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FDA 发布有关处方药标签适应症和使用部分的指南草案
出自识林
FDA 发布有关处方药标签适应症和使用部分的指南草案
2018-07-12
美国 FDA 于 7 月 6 日发布关于制药商应如何编写处方药和生物制品标签“适应症和使用”部分内容的指南草案 ，该指南旨在帮助申请人按照法规中对处方药和生物制品标签的内容和格式要求（21 CFR 201.57(c)(2) ）起草标签的‘适应症和使用’部分。
指南重申了法规中分列在两个子条款处的有关标签外适应症的相关要求。指南指出，未包含在标签 “适应症和使用”部分的适应症（即，标签外使用，FDA 在批准标签时并没有批准这些适应症），在标签的其它部分也不能暗示或提及这些适应症，但“如果该药普遍被处方用于某种疾病且此种使用与临床重大风险或危害相关，FDA 会要求在药品标签的‘警告和注意事项’部分中对未经批准的使用做出具体警告 ”。
指南的这种规定与 FDA 之前在 Intercept 制药公司的 Ocaliva（obeticholic acid）案例中的处理措施类似。当时发现在原发胆汁性胆管炎（PBC）治疗中过量给药导致 19 例死亡和严重肝损伤时，FDA 添加了关于肝脏失偿和衰竭的黑框警告，并明确 Ocaliva 的建议起始剂量是每周一次 5 毫克。
指南解释了适应症可以比支持产品批准的临床试验中所研究的适应症更广泛或更窄的情况 ，并明确指出制药商应在“适应症和使用”部分指明适应症的范围。FDA 表示，“在某些情况下，FDA 的专家审评员可以公正且负责任地根据他们的科学训练和经验得出结论 — 现有证据支持批准比精确人群研究更广泛或更窄范围的适应症。”
此外，指南讨论了产品的预期年龄群组可能比研究人群更广泛的情况 ，但 FDA 指出，由于《儿科研究公平法案》（PREA） 的法律要求，这种方法通常不适用于不同的儿科人群或成人和儿科人群之间。FDA 指出，“儿科患者可能与成人对药物的代谢不同（与年龄相关），易受不同安全风险的影响，并且即使在校正体重后经常也需要不同的给药方案。”
新指南草案是 FDA 在 2006 年医生标签规定发布后制定或正在制定的一系列指南中的一篇，医生标签规定旨在通过更清晰简洁的处方信息来增强处方产品的安全和有效使用。FDA 药品审评与研究中心（CDER）医疗政策办公室主任 Jacqueline Corrigan-Curay 在 7 月 6 日的声明 中表示，“FDA 批准的标签是向医学界提供药品安全有效使用信息的主要交流工具。我们相信这一指南将有助于医疗卫生提供者为患者确定合适的治疗方案。”
FDA 表示，该指南草案定稿后将适用于新药、新适应症或已获批药品标签修订时的适应症和使用部分。指南包含一系列给制药商的关于“适应症和用法”部分包含哪些内容的建议。例如，FDA 建议制药商考虑哪些信息对于清楚传达获批适应症是必要的，以及是否有必要提供其它信息。虽然制药商可以简单地通过陈述许多药物的疾病或症状来充分表述适应症，但在一个药品针对疾病不同方面的情况下，应该说明具体的获益。
对于作为辅助治疗获批的药品，指南表示制药商应审查是否有必要指定患者同时接受治疗的药物名称或类别，或者是否可以概括性的说明该适应症。例如，当药物对疾病整体的影响尚不清楚时，当不同药物对疾病的各种表现具有不同影响时，当临床试验仅评估一种或几种疾病表现时，或者当终点与典型的有效性标准不同时，制药商还可以考虑在标签适应症部分指明终点。
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参考资料
必读岗位：
RA（注册）：负责提交儿科研究评估，申请延期或豁免，以及处理标签变更。 QA（质量保证）：确保儿科研究的执行和报告符合法规要求。 研发：在药物开发过程中考虑儿科适用性，参与儿科研究的设计和执行。 临床：负责实施儿科临床研究，收集和报告数据。 工作建议：
RA：及时提交儿科研究评估，申请必要的延期或豁免，并处理任何标签变更。 QA：监督儿科研究的执行，确保所有活动符合法规要求。 研发：在药物设计阶段考虑儿科剂量和配方，与RA紧密合作以满足法规要求。 临床：设计和执行儿科临床研究，确保数据的准确性和完整性。 适用范围：
要点总结：
儿科研究要求： 规定了新药和生物制品在提交上市申请时必须附带儿科研究评估，以评估药物在不同儿科亚群中的安全性和有效性。数据外推： 在成人和儿童疾病进程及药物效应足够相似的情况下，可从成人研究中外推儿科疗效。延期和豁免： 在特定情况下，FDA可以推迟或豁免某些儿科研究要求，但需提供合理理由和计划。标签变更： 儿科研究结果必须在药物标签中反映，包括任何豁免信息。信息公开： 所有儿科研究评估、延期、豁免和标签变更信息需公开，以提高透明度。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
法规指南解读 适用岗位（必读） 注册专员 ：需了解标签内容和格式的法规要求，以确保药品注册资料符合FDA标准。市场准入 ：需明确药品的适应症和使用限制，以便制定市场策略。医学事务 ：需准确传达药品的适应症和使用限制，以支持临床研究和市场推广。工作建议： 注册专员 ：确保所有注册文件和标签信息遵循本指南，与FDA沟通时使用指南中的建议作为依据。市场准入 ：根据指南中的适应症和使用限制，评估市场机会和风险。医学事务 ：在所有医学交流和教育材料中，准确反映药品的适应症和使用限制。适用范围 本文适用于美国FDA监管下的人用处方药物和生物制品的标签适应症和使用部分的内容和格式。涵盖化学药、生物制品等药品类型，特别指出不适用于作为设备监管的生物制品。
文件要点总结 适应症范围 ：明确药品的适应症，包括适用人群和疾病状态，需基于充分和良好控制的研究。信息分布 ：在标签的不同部分中合理分配信息，确保适应症和使用部分简洁明了。更新适应症和使用部分 ：当新信息出现时，应及时更新标签，以保持信息的准确性。适应症撰写 ：包括疾病、条件或其表现，以及批准使用的必要其他信息。使用限制 ：在适当情况下，明确药品使用的局限性，以确保安全有效使用。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
