首页 > 资讯 > FDA 对罕见病药物儿科研究申办人发出临床数据可靠性警告信

出自识林

2024-12-05

美国 FDA 于上周拒绝了 Applied Therapeutics 的用于治疗一种罕见病经典半乳糖血症的实验性药物之后，FDA 于 12 月 3 日公布了其签发给该公司关于药物儿科研究的警告信。

半乳糖血症（Galactosemia）是一种遗传性代谢疾病，病患不能正常代谢半乳糖，但病患具有可以将乳糖分解成半乳糖与葡萄糖的酶。这种疾病主要在婴儿中被诊断出来。新生儿患有半乳糖血症的致死率高达75%。

公司表示，警告信与公司之前在 47 名儿童研究中的数据处理问题有关。FDA 对 Applied 研究的审查“发现了与电子数据采集相关的问题，公司认为这些问题已在之前与 FDA 的沟通中得到解决，包括提供详细的纸质和视频记录。”

但 FDA 在警告信中称，3 月份（即 FDA 预先宣布对其中一个临床场地进行检查的两天后）， Applied Therapeutics 签约的第三方供应商“删除了 Q-global 中的电子数据，包括所有xx临床场地中所有 47 名受试者的xx相关审计追踪。因此，在申办人检查期间，FDA 无法访问、复制和验证与研究相关的记录和报告。”Q-global 是 Applied 使用的一个基于网络的管理系统，用于获取某些为衡量主要和次要有效性终点而执行的电子临床结果评估（eCOA）。

Applied 表示，FDA 的警告信“提到了研究剂量递增阶段的剂量错误，导致有限数量患者的药物水平略低于目标水平，这一错误在达到维持剂量之前得到了纠正。”Applied 表示，该信息已与 FDA 共享。

但 FDA 在警告信中指出，Applied“在提交申请时未能提供足够的信息，使 FDA 无法就剂量错误事件对研究数据的影响做出明智的决定。”

FDA 在警告信中指出，“虽然我们承认 Applied 的回应，以及 Applied 已采取和计划采取的纠正和预防措施，但你们的回应是不充分的，因为没有提供足够的细节来说明你们的纠正措施计划。例如，你们没有提供足够的细节来说明正在实施的程序，以防止将来发生类似的违规行为。”

识林-椒

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