国际药政每周概要：欧盟药品监管数据质量框架；ICH 药品质量知识管理工作组信息征求；FDA 循环肿瘤 DNA 生物标志物指南，AMES 阳性药物后续测试指南，2025财年 GDUFA 研究重点，等
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国际药政每周概要：欧盟药品监管数据质量框架；ICH 药品质量知识管理工作组信息征求；FDA 循环肿瘤 DNA 生物标志物指南，AMES 阳性药物后续测试指南，2025财年 GDUFA 研究重点，等
笔记 2024-12-05 11.29 【EMA】欧盟药品监管数据质量框架：应用于真实世界数据 11.25 【ICH】药品质量知识管理（PQKM）工作组信息征求（RFI） 11.27 【FDA】指南定稿 循环肿瘤 DNA 在根治实体瘤药物研发中的应用 11.26 【FDA】指南草案 药物（活性成分）或代谢物 Ames 阳性情况下为支持健康受试者中首次人体临床试验而建议进行的后续检验 11.26 【FDA】指南草案 肿瘤药物研发过程中评估在绝经前成人中的卵巢毒性 11.27 【FDA】FDA 正在调查 Skysona（elivaldogene autotemcel）治疗后出现恶性血液病的严重风险 【监管综合】 11.29 【EMA】欧盟药品监管数据质量框架：应用于真实世界数据 文件描述了源自人用药品委员会（CHMP）批准的欧盟药品数据质量框架（Data Quality Framework ，DQF）的真实世界数据（RWD）的具体建议。DQF 列出了旨在广泛应用于药品监管用例中使用的数据集的原则、概念和定义，还提供了示例并深入阐明了监管背景下用于表征、评估和确保数据质量的已制定的框架要素。 DQF 阐明了 RWD 的特殊性，使监管机构能够评估用于监管评估的真实世界证据（RWE）数据的质量。它还为基于DQ指标以及支持数据的系统和过程的证据对此类数据与研究问题的相关性评估提供指导。 这些部分为评估RWD的DQ提供了可操作且重点突出的建议，目的是提高RWE对监管目的的有用性。 RW-DQF旨在供参与监管过程的利益相关者使用，主要针对欧洲药品监管网络（EMRN）的成员，以及参与此过程的其它参与者，例如数据分析和真实世界询问网络（DARWIN EU®）、制药行业、学术界、合同研究组织和数据持有人。 本文讨论的主题是：RWD质量关键考虑因素简介（第3章和第4章），关于表征数据支持的系统和过程的实用建议（第5章），一组评估数据质量（DQ）维度的指标（第6章），以及如何通过使用框架和说明性示例评估与研究问题相关的DQ的指南（第7章）（图1）。 11.25 【ICH】药品质量知识管理（PQKM）工作组信息征求（RFI） RFI 寻求有关实施“可扩展技术解决方案以促进安全的全球多监管机构协作审评”方法的反馈。预计如果实施该技术平台，最终的解决方案将为监管机构创建一个安全的全球协作平台，该平台可能有助于促进包括与申办人互动在内的协作审评过程。 工作组表示，该系统将由值得信赖的第三方而不是单一监管机构或申办人管理。这个值得信赖的第三方应该能够满足申办人和监管机构的需求，同时还要考虑利益相关者的广泛要求。 工作组已提出分阶段实施该系统。第零阶段涉及继续使用当前系统，该系统使用协作文件共享工具。在第一阶段，计划将该系统集中在一个管理机构之下，并建立正式的治理和技术能力。 第二阶段将“通过纳入 ICH 要求（例如，M4Q(R2) 和潜在的 SPQS），实施更强有力的技术，用于质量申报管理、流程跟踪、报告和改进的数据共享。” 一旦这些系统完全建立，就可以引入人工智能（AI）等先进技术，“以帮助缩短时间并提高质量，因为解决方案会逐渐进入成熟和扩展使用的后期阶段。”RFI 指出，“阶段之间的演变将由参与监管机构来指导和决定。” 参见资讯：ICH 探索实施上市后药学变更全球平台 11.29 【EMA】ICH E6(R3) 药物临床试验质量管理规范 – 附件2 11.29 【EMA】ICH M15 模型引导药物研发的一般原则 11.29 【WHO】新报告强调需对感染预防和控制计划持续投入 11.29 【WHO】全球感染预防和控制报告（2024） 11.28 【EMA】欧洲短缺监测平台能够更好地监测欧盟的短缺情况 11.28 【EU】欧盟卫生应急准备和响应机构（HERA）启动利益相关者中心，用以加强合作，在欧盟建立有弹性的药品供应链 11.26 【FDA】医疗保健提供者使用简明的总结为哺乳期患者开处方 11.26 【FDA】FDA 综述：2024年11月26日 【注册、审评、审批】 12.01 【PMDA】医疗器械 审评报告 新增 Toraymyxin 12.01 【PMDA】药品 审评报告 新增 Rexulti 11.29 【MHRA】MHRA 发出最后期限通知，从2025年1月起需遵守温莎框架关于药品的要求 11.27 【EMA】SmPC 建议的科学指南 11.27 【FDA】监管行动依据概要 - AUCATZYL 11.26 【EDQM】无菌物质的注册文件内容 11.25 【HMA】EMA/CMDh 关于变更申请表（仅人用药）的说明 11.25 【FDA】FDA 批准用于治疗由转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心脏病的药物 【研发与临床】 11.27 【FDA】指南定稿 循环肿瘤 DNA 在根治实体瘤药物研发中的应用 指南旨在帮助申办人计划在研究性新药申请（IND）下进行的癌症临床试验中使用循环游离细胞血浆衍生肿瘤DNA（ctDNA）作为生物标志物，和/或支持药品和生物制品的上市批准，用于治疗早期（治愈性）实体瘤恶性肿瘤。指南反映了FDA目前对药物开发和临床试验设计问题的思考，这些问题涉及在治愈意图的实体瘤恶性肿瘤临床试验中使用ctDNA作为生物标志物。还将讨论ctDNA分析方法和方法的标准化和协调，特别关注评估分子残留疾病（MRD）时的分析考虑因素。有兴趣开发用于临床的实体瘤特异性MRD检测方法的生产商应咨询医疗器械与放射健康中心（CDRH）的体外诊断办公室。 ctDNA是源自肿瘤的片段化DNA，流入患者血液中，与细胞无关。 检测血液中的ctDNA为获取患者癌症信息提供了一种微创方法。 ctDNA作为一种生物标志物，在早期阶段具有许多潜在的监管和临床用途，可能有助于和加快药物开发。 在早期癌症背景下，ctDNA可用于检测某种可靶向的改变，富集试验中研究的高风险或低风险人群，反映患者对治疗的反应，或可能作为疗效的早期生物标志物。 11.26 【FDA】指南草案 药物（活性成分）或代谢物 Ames 阳性情况下为支持健康受试者中首次人体临床试验而建议进行的后续检验 指南详细说明了其关于如何以及何时可以对具有致突变潜力的药物进行首次人体试验（FIH）的想法。 如果之前的测试显示对健康试验对象的风险很小，FDA 将采取基于风险的方法，允许开发某些致突变产品。FDA 建议申办人对 Ames 阳性药物活性成分进行后续体外和体内致突变试验。 FDA 将基因毒性测试定义为体外和体内测试，旨在识别诱导基因损伤（致突变性或致染色体断裂性）的化合物。这些测试可以帮助利益相关者了解药物造成 DNA 损伤及其固定的可能性。 指南指导申办人应如何分析他们的 Ames 测试数据，并在测试结果为阳性时进行后续测试。指南还详细介绍了对 Ames 阳性药物或代谢物进行证据权重 (WoE) 评估。FDA 绘制了一棵决策树，申办人在考虑对健康试验对象使用 Ames 阳性产品时进行 WoE 评估时可以使用。 11.26 【FDA】指南草案 肿瘤药物研发过程中评估在绝经前成人中的卵巢毒性 指南建议申办人收集可能因药物而患不孕症的绝经前成人的临床测量和生物标志物数据。FDA 表示，抗癌药物可能与不孕症和某些其它疾病有关，包括早期绝经和早发性心血管疾病，而且缺乏可能在治疗后影响患者的数据。 指南指出，卵巢毒性应被视为包括绝经前成人在内的试验的安全终点，并且当药物用于绝经前患者时，应成为药物开发的一部分。 如果申办人计划招募可能具有高存活率的成年绝经前试验对象，指南建议申办人尽早与药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）的审评人员沟通。除了评估此类试验中的卵巢毒性外，指南还建议申办人收集妇科病史数据，例如月经史、妊娠和活产数据。指南还建议收集生物标志物数据，例如血清抗缪勒管激素（anti-Mullerian hormone，AMH）、血清促卵泡激素 (follicle stimulating hormone，FSH) 和血清雌二醇 (estradiol，E2) 水平，最好是在月经周期卵泡期的第 3-5 天收集这些数据。 参见资讯：FDA 指南草案建议在抗癌药试验中收集卵巢毒性数据 11.27 【FDA】药物试验快照：EBGLYSS 【安全性】 11.27 【FDA】FDA 正在调查 Skysona（elivaldogene autotemcel）治疗后出现恶性血液病的严重风险 FDA 表示，报告的病例“似乎与 Skysona 治疗有关”，并且来自临床试验中的患者。FDA 表示，骨髓增生异常综合症和急性髓系白细胞的报告，包括“危及生命的病例”，是在治疗后 14 至 92 个月诊断出来的。 Bluebird 的一名发言人表示，FDA 的更新“并非由任何新的恶性肿瘤病例或其它安全更新所引发的。”发言人补充表示，公司“自首次发现这一风险以来，就一直与 FDA 就这一风险进行接触。” 监管机构表示，正在调查“已知风险”并评估潜在的“进一步监管行动”。“考虑到血液系统恶性肿瘤的风险，在决定用 Skysona 治疗儿童之前，医务人员应仔细考虑替代疗法，包括对有合适、愿意且可用的人类白细胞抗原（HLA）匹配供体的患者进行同种异体造血干细胞移植。” 参见资讯：FDA 正在调查患者接受 Bluebird 基因治疗后的血癌风险 【GxP 与检查】 11.27 【FDA】483 意大利 Patheon Italia S.p.A. 11.27 【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 SHENGHUI FINE CHEMICAL LTD 11.26 【FDA】进口禁令 66-40 新增印度 AKRON FORMULATIONS INDIA PRIVATE LIMITED 11.26 【FDA】483 印度 Apicore Pharmaceuticals Private Ltd 11.26 【FDA】警告信 南非 Catwalk Cosmetic Laboratories Pty Ltd. 11.26 【FDA】警告信 意大利 Eurosirel S.P.A 11.26 【FDA】警告信 新西兰 Adept Medical Ltd. 11.26 【FDA】警告信 中国 杭州慧吉生物科技有限公司 【仿制药和生物类似药】 11.27 【FDA】2025财年仿制药使用者付费法案（GDUFA）科学和研究优先事项 FDA 根据公众反馈意见、公开研讨会的讨论确定了将在 2024 财年支持的八个优先研究领域。 这八个领域涵盖了仿制药行业和 FDA 仿制药计划认为在未来几年内具有重大意义的科学挑战，也代表了科学进步的机遇，以加速复杂产品的仿制药获取，并使仿制药的开发更有效率和全球协调。这些领域的科学进步将最大限度地利用仿制药程序来供应所需的药物，实现仿制药项目的现代化，以在申请审评中利用数据科学和模型的进步。 这八个研究领域与去年基本一致，分别为： 2. 提高复杂活性成分等效性方法的效率 3. 提高复杂剂型和配方的 BE 方法的效率 4. 提高复杂递送途径的 BE 方法的效率 5. 提高复杂药械组合产品等效性方法的效率 6. 提高口服和注射用仿制药产品的 BE 方法的效率 7. 促进模型集成证据（MIE）的效用以支持 BE 证明 8. 扩展人工智能（AI）和机器学习（ML）工具的使用 11.28 【WHO】新增 恩曲他滨/富马酸替诺福韦二吡呋酯 BE 指南 11.26 【WHO】更新5篇 BE 指南 【药典】 11.25 【EDQM】经药典讨论小组协调的元素杂质通则（G-07） 【医疗器械】 11/25 【FDA】指南定稿 III 类器械环氧乙烷灭菌设施变更的过渡执行政策 识林®版权所有，未经许可不得转载 必读岗位及工作建议：
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