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FDA 批准创新 T 细胞受体免疫疗法治疗罕见软组织癌
出自识林
FDA 批准创新 T 细胞受体免疫疗法治疗罕见软组织癌
2024-08-05
美国 FDA 于 8 月 2 日宣布批准一款突破性的 T 细胞受体免疫疗法 Tecelra（afami-cel） ，用于治疗人体软组织中的罕见癌症。这一批准决定标志着免疫疗法在实体瘤治疗领域的新篇章。
Tecelra 由 Adaptimmune Therapeutics 研发，是 FDA 批准的首个 T 细胞受体（TCR）基因疗法 。这种疗法与 CAR-T 疗法有相似之处，CAR-T 疗法大大改善了某些血癌的治疗但对实体瘤却经常束手无策，而 TCR 疗法可以针对 CAR-T 一直难以攻克的实体瘤。Tecelra 的定价为 727,000 美元，分析师预测其销售峰值有望超过 1.5 亿美元。
FDA 通过加速审批 程序批准 Tecelra 用于治疗滑膜肉瘤患者。滑膜肉瘤是一种罕见癌症，可形成于全身的肌肉和韧带中。据估计，美国每年约有 1,000 至 1,300 人被诊断出患有此病，通常在 20 至 30 岁年龄段发病。滑膜肉瘤的治疗手段包括手术、放疗和化疗，但一旦癌症转移，往往无法治愈。
尽管近年来科学家在免疫疗法治疗不同癌症方面取得了显著进展，但肉瘤的治疗依然充满挑战。滑膜肉瘤尤其被认为是“免疫冷”肿瘤，意味着肿瘤部位周围缺乏足够的免疫细胞来对抗癌细胞。
TCR 疗法提供了一种新的策略。当 T 细胞在体内巡逻时，其受体能够识别遇到的任何物质，判断是否为外来入侵者。但癌细胞可以逃避这种识别。然而，肿瘤细胞表面有一些蛋白质片段，这些蛋白质片段反映了细胞内的一些蛋白质。TCR 疗法的核心思想是提取患者的 T 细胞，通过工程手段赋予它们识别这些蛋白质片段（抗原）的能力，并将这些细胞重新输送回患者体内，以攻击肿瘤。
进行这种治疗需要先收集患者的细胞，然后通过工程设计使其能够识别癌症抗原，然后将改造后的细胞重新输送回患者体内。Adaptimmune 需要四到六周的时间为每位患者制定个体化治疗方案。
Tecelra 的关键临床试验招募了至少接受过一线化疗的患者，结果显示约 40% 的患者对治疗有反应，即肿瘤体积缩小了。这一应答率率远高于在晚期治疗中使用化疗的应答率，而且 afami-cel 还显示出更长的应答持续时间。
要符合 Tecelra 的治疗条件，患者的肿瘤必须表达该疗法的靶点 —— 一种名为 MAGE-A4 的蛋白质，以及特定的 HLA 复合物，这是免疫系统识别细胞身份的关键。一个人的 HLA 复合物取决于其基因组。
肉瘤联盟主席 Philip Leider 表示，Tecelra 为患者提供另一种减缓疾病进展的治疗选择。他还指出，这种药物的获批可能标志着肉瘤免疫疗法取得更多进展的开始，“虽然并不能治愈疾病，但它是真正开展这一整套研究的第一步。”
作者：识林-蓝杉
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