新科学机会以及制造和商业进步为美国 FDA 提供了新的途径来推进我们保护和促进公共卫生的使命。利用这些机遇需要我们对监管科学进行投资，以减少对于创新者的不确定性，刺激新型产业的投资并为新技术的安全和有效开发提供指导原则。这些进步也为我们提供了新方法支持更广泛的仿制药的可及性和使用，以此作为促进价格竞争和患者获取的途径。
为实现这些目标，政府新近发布的预算请求为 FDA 提供了资源，继续为我们目前的项目提供稳定水平的资金。预算请求将允许 FDA 继续支持核心公共卫生使命，包括保护食品安全。预算请求还包括约 4 亿美元的额外资金用于推进计划中的举措，以进一步促进创新和竞争，并提高美国家庭的健康和安全。
投资这些举措将有助于 FDA 推进我们共同的目标：改善患者的治疗和诊断选择；降低医疗成本；带动更多美国就业的新产业的发展；以及更加可靠、成本更低和高品质的制造进步。
以下是我们计划执行的一些举措和投资的详细信息：
促进国内制造：通过高效监管路径的开发推进现代药品和生物制品制造技术
FDA 认识到，对于小分子药和生物制品（包括细胞治疗和疫苗），美国制药和生物技术产业正在向连续制造等先进制造技术发展，以改善制造工艺的敏捷性、灵活性、成本和稳健性。这些技术具有巨大潜力，可以加速新的更有针对性的治疗，提高产品质量并增强美国药品供应的稳定性，以满足国内和全球需求。这些新制造平台在个性化医药和创新技术的开发中尤为重要，包括诸如细胞和基因疗法以及疫苗。通过连续制造平台，疫苗供应可以在紧急情况下更容易的增加产量，而疫苗本身也可以在更短的时间内适应传染性疾病，例如流感。这种技术在疫苗生产中的应用长期以来一直是美国军队的战略重点，通过对这些先进制造技术的要求和影响的深入科学理解，FDA 可以帮助工业界对这些新技术进行投资并扩大机会。通过开发基于科学的框架工作，该框架工作包括关于如何评估这些系统中所研发产品的监管工具和指南，以及通过资助对这些技术的研究、研发和测试，FDA 可以帮助降低应用这些新制造平台的成本和不确定性。FDA 将引导利益攸关方，制定明确的科学标准、政策和指南，以支持对着新制造平台（包括制造平台所需的新检测方法）的有效和高效应用。
FDA 提议创立一个“外包配药设施卓越中心”并扩大 FDA 与外包设施和各州的合作，以帮助药房外包业的发展满足其预期功能，并坚持更高的质量标准以保护患者健康。符合 GMP 标准的可靠的配药药品更广泛的可及性可以促进有需求的患者对配药药品的获取。这些新的外包设施很大程度上将是国内企业。
卓越中心将确定并提出对市场壁垒的解决方案，以降低药房成为外包设施的成本。中心将提供急需的教育和培训，以提高产品质量、安全性和购买者信心，并帮助 FDA 调整其监管监督，以更好地与单个配药药房的生产范围相匹配。FDA 将与业界合作，改善生产实践，创立与所要求的方法设计和稳定性研究方案审查相关的新项目，与州合作伙伴共同努力减少与州监管多样性相关的挑战并支持对药房的各州监督。
将医药科技制造带回家：提高医疗器械制造和质量
FDA 将为器械制造商建立一个自愿项目，制造商可以获得满足目标制造和产品质量标准的认证。这将使在医疗器械制造方面引入创新的过程更加高效和可预测。该项目将鼓励器械制造商投资重新装备其制造工艺，以促进制造创新、鼓励对新生产方法和材料的投资并最终生产出更好的医药产品。
FDA 将推动真实世界经验的使用，以更好地指导患者医治，提供更高效稳健且潜在成本更低的方法来开发能够指导产品审评和促进创新的临床数据。FDA 将建立包括数据和分析工具开发在内的新能力，以在各种美国医疗机构中近千万人的个人电子健康记录层面开展近实时证据评估。
为达到这些目的，将开发对于提交到 FDA 的信息评估的自然语言处理的扩大使用，以显著加快对新出现的安全性问题的认识和补救。这项努力将涵盖广泛的医疗产品，包括药品、生物制品和医疗器械。将精心挑选医疗环境，以涵盖现有系统目前尚未能轻易评估的 FDA 监管产品在哨兵系统和国家卫生技术评估系统（NEST）中的数据差距。
扩展 FDA 利用真实世界证据评估医疗产品上市前和上市后安全性和有效性的能力，可以改善监管流程的效率，更好地向患者和医疗服务提供者提供上市前和上市后的安全性信息，减轻一些将有益创新推向市场所需的时间和成本负担，并解决可能使产品实际使用方面的某些重要安全性和有效性信息难以收集和评估的障碍。FDA 已经利用真实世界数据的使用来减少临床证据开发的时间和成本，从而导致更及时和信息丰富的上市后数据收集，以及更及时高效的新器械和已上市药品与器械的扩展适应症的批准，包括药物洗脱支架、起搏导线、伴随诊断、脊髓刺激器和儿科心室辅助装置。在经导管心脏瓣膜的案例中，利用真实世界证据已经使业界成本节约超过 400%，改善了上市后监督，并在某些情况下使美国的救生技术从第 42 位上升至世界首位。
通过将法规转变为高效新颖的可靠上市后监督框架促进数字医疗技术产业的发展并推动产业转型
FDA 正在与行业、患者和医疗服务提供者合作，建立数字医疗技术的新模式，在该模式下，如果公司事前获得对于从事高质量软件设计和测试（验证）及持续维护的第三方认证，则公司可以在没有 FDA 上市前审评的情况下上市销售低风险产品，并在简化的 FDA 上市前审评后销售高风险产品。这种监管模型会得到充分证明，并从目前的试点状态扩展到更广泛的项目。对于低风险产品，FDA 不会在产品进入市场之前评估每种数字医疗产品，而是将资源集中在验证公司软件设计的质量以及公司认证其底层软件性能的质量和可靠性的方法上。FDA 将进一步减少数字医疗技术进入市场的时间和成本，同时依赖上市后收集的真实世界数据支持新的和不断发展的产品功能，确保恰当的患者保护。
为更好地跟上药物研发方面的快速科学进步，FDA 将建立知识管理系统和门户网站，以获取有关药物研发和既往监管决策的现有和发展中的信息。该内容管理平台将极大地改善工作流程和审评项目效率并促进更多合作。该平台将使 FDA 能够在不断发展的信息和决策的基础上发展，识别监管政策和路径中的差距，从而能够快速、一致地响应监管问题，并防止对药物研发创新的回应延迟。
作为该平台的一部分，FDA 还将利用实验室研究或其它适当的方法扩展其快速评估新监管问题的能力。通过额外的资金，肿瘤卓越中心还将推出基于团队的产品审评新模式，促进跨 FDA 医疗产品中心的协作，提高审评效率并加速可以改善癌症患者生活的新科学的研发。
FDA 将创建一个新的审评平台，通过结构化的提交和 FDA 评估，将仿制药审评从基于文本的评估显著地现代化为基于数据的评估。这种更加自动化的系统将有助于通过改善对仿制药申办人的清晰度，使初步审评更加高效并降低拒绝接收函的风险，增加首轮批准率以及大大提高整体效率，来支持仿制药的及时研发和审评。
作为 FDA 确保患者及其提供者能够获得最新信息来指导临床决策的努力的一部分，这一投资还将支持更新仿制药标签的工作，其最初的重点是肿瘤产品。如果更多仿制药拥有反映最新治疗信息的最新产品标签，则会鼓励人们更广泛地应用仿制药。
结论
正如我以前讲的那样，我们在 FDA 的工作正处在科学和政策的转折点。历史上从未有过像现在这么好的时刻让我们参与到公共卫生中，并利用 FDA 的能力支持新的投资和产品创新。
美国生命科学领域代表着我国伟大的现代成就之一。这里是丰富的知识产权、高薪工作和改善世界各地人们生活的产品的源泉。我们比过去任何时候都拥有更多的机会实现科学承诺，并使用新的工具和医疗进步来改变疾病的轨迹。我们对于政府对这些举措的支持表示感谢，并相信这些对 FDA 使命的新投资将最终带来美国家庭更好的健康结果和更大的美国经济发展。
，在美国总统特朗普的 2019 财年预算请求中，FDA 将获得 58 亿美元的预算，比 2018 财年持续解决方案资金中的年化水平增加了 6.63 亿美元。总体资金增长将近 13%，远高于近年来的增幅，与特朗普在其 2018 财年预算审评中的资金战略相比出现大幅逆转。