AML 定稿指南最初于两年前发布草案，概述了 FDA 对支持此类产品的 AML 药物开发计划和临床试验设计的想法，包括个体治疗阶段的适应症。FDA 指出，“新的药物类别正在作为 AML 标准细胞毒性药物的替代品而开发。下列因素大大增加了此类新药临床开发计划的复杂性：治疗意图的扩大、预期人群的扩大以及作为细胞毒性药物替代品的广泛新药类别的开发。”
指南中考虑了这些问题，并包含了 FDA 对有效性终点、探索性和确证性试验考虑以及 AML 监管申报等主题的看法。
FDA 表示，定稿指南已根据收到的反馈意见进行了更新。包括几处编辑更改，澄清骨髓取样和外周血检查以建立完全缓解的时间框架，将标记阴性患者纳入靶向治疗研究以及安全性停止规则的推荐操作特征。
