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IPEM课程 创新药 IND 药学变更、临床研究与审评、案例解析与专利策略
出自识林
IPEM课程 创新药 IND 药学变更、临床研究与审评、案例解析与专利策略
2024-04-01
以下文章来源于IPEM ，作者IPEM
教师简介
霍秀敏女士，曾任国家药品监督管理局药品审评中心高级审评员、主任药师，主要从事化学药品CMC审评工作。负责参加起草《化学药物质量标准建立的规范化过程技术指导原则》、《化学药物原料药制备和结构确证研究技术指导原则》、《化学药品申报资料撰写格式与内容技术指导原则》、《化学药品注射剂与塑料包装材料相容性研究技术指导原则》、《化学药品注射剂与药用玻璃包装容器相容性研究技术指导原则》、《化学药品与弹性体密封件相容性研究技术指导原则》、《化学（原料药和制剂）稳定性研究技术指导原则》、《创新药（化学药）Ⅲ期临床试验药学研究信息指南》等多项技术指导原则，及《化学药品注射剂和多组分生化药注射剂基本技术要求》- 多组分生化药注射剂基本技术要求等。ICH Q3D专家组成员，WHO预认证项目外部审评员。入职CDE前，曾在军事医学科学院毒物药物研究所从事药物研发工作。曾获南开大学化学系理学学士和硕士。
课程介绍
创新药药学研究具有渐进性、阶段性和不确定性特点，其研究的广度和深度伴随着临床试验的进展不断地推进；同时，创新药的研发周期长、风险高，不同研究阶段药学研究的目的不同，由此决定了创新药研究进程中必然伴随着大量的药学变更。
课程基于创新药的研发规律及创新药药学研究的特点，介绍创新药药学研究的思路与内容，重点讲述IND期间药学变更的事项、存在的质量风险，以及相关的研究与结果评估要点；通过案例讨论解析创新药IND期间的药学变更与上市后的药学变更研究的异同，以及创新药IND期间的药学变更在临床样品中引入的质量风险与解决方案。
课程大纲
- 创新药IND期间药学变更的事项、变更研究与结果评估
学员获益
- 了解创新药药学研究的特点，及其与非临床研究、临床研究的关系
- 熟知IND期间药学变更的事项，掌握药学变更研究与结果评估要点
教师简介
陈晓媛博士，清华大学医学院教授、北京清华长庚医院临床机构办公室主任。曾于2002年加入国家药品监督管理局药品审评中心，先后担任抗感染药物、妇科、放射、血液、抗肿瘤药物的临床审评员。2005年开始作为抗肿瘤药物项目负责人。期间作为课题组负责人，组织起草了《抗肿瘤药物临床研究技术指导原则》、《抗肿瘤药物临床试验终点指标的指导原则》、《已上市抗肿瘤药物增加新适应症的指导原则》、《抗肿瘤药物上市申请临床数据的相关要求》、《化学药物制剂人体生物等效性和生物利用度研究技术指导原则》等。曾获上海交通大学医学院药理学博士。
何如意医学博士，荣昌生物首席医学官，国投创新医疗健康首席科学家，原国家食品药品监督管理总局药品审评中心首席科学家。在美国FDA新药临床审评方面有着17年的一线审评和管理经验，曾任FDA消化系统疾病产品及罕见病产品审评部代理副主任。负责并参与起草FDA多个工业指南，获得FDA卓越领导奖等多项大奖。拥有美国多个州内科医师执照。2016年回国担任国家食品药品监督管理总局药品审评中心首席科学家。作为我国药品注册审评审批制度改革的主要参与者之一。曾获中国医科大学医学学士和硕士，美国Howard 大学医学院医学博士。
4月25日
临床研发是新药开发过程中最重要的阶段，提供了支持新药上市的最终判据，周期长，风险高，是企业投入最多、最为审慎的环节，也是监管部门新药审评的重点环节。课程将系统介绍新药的临床试验设计与审评，临床研发一般规律与临床试验设计基本原则，临床申请（IND）和上市申请（NDA）的程序和审评考虑要点，研发和审评中的沟通交流，特殊审评审批政策等，同时结合不同适应症具体的案例分析，使学员全面了解临床研发过程和关键阶段的衔接推进。
4月26日
鉴于国内创新药市场回报不如预期，许多企业开始对标国际市场，美国FDA的新药审批要求，临床试验设计理念，以及临床试验风险控制要点将是新药研发人员必须了解掌握的。课程将系统介绍美国新药505b1及505b2的异同点，审批要求，临床试验设计与审评标准要求，确证性临床试验设计的常见问题与风险控制。临床试验的最终目的是通过FDA的审批，产品上市，其中最重要的一个环节就是与FDA沟通交流，课程将系统介绍美国FDA新药沟通交流的要点与注意事项，同时结合不同适应症具体的案例分析，使学员全面了解临床研发过程和关键阶段的多部门协同衔接与FDA达成最佳的沟通交流结果，有序推进产品研发。
教师简介
何公欣博士，上海柯君医药董事长兼总经理，重点研发抗病毒创新药物。曾任上海吉利德首席代表、总经理，负责美国吉利德在中国的全球原料药生产以及包括早期研究，临床开发，商业生产的供应链建立和管理，负责联系和管理150多家在中国的CROs和CMOs；参与和领导了吉利德的艾滋药物，乙肝药物，丙肝药物，包括替诺福韦和索磷布韦在中国供应链的建立和管理。曾在美国吉利德任药物化学部研究员、高级研究员、药物化学总监、制剂与工艺开发部总监，期间负责替诺福韦前药在体外细胞中和体内临床一期和二期抗艾滋病毒活性研究，系替诺福韦新一代前药TAF* 主要发明人和研发项目负责人。曾获华东理工大学学士，日本九州大学合成化学博士，美国加州大学化学系博士后。
刘桂明先生，国家知识产权局专利局二级巡视员，专利审查研究员。1991年进入国家知识产权局，对药品知识产权和品牌制药公司知识产权保护策略有深入研究，担任《国家知识产权战略：药品知识产权》战略研究专家组成员。2012年被评选为国家知识产权局首批领军人才；参加多个国家药品知识产权政策制定研究；多次参加中美药品知识产权谈判和国际多边谈判磋商；从2010年起担任北京大学工学院国际药物工程管理项目“药业专利策略”课程任课教师和研究生导师。曾获北京大学化学系获得理学士，中国协和医科大学理学硕士，美国约翰·马歇尔法学院知识产权法硕士。近年来发表研究论文十余篇，参加指导多项国家级和局级重大课题研究。
4月27日
往期课程回顾：“吉利德故事之一：抗流感病毒的神药 -- 达菲（磷酸奥司他韦）的发明”和“吉利德故事之二：抗艾滋病毒和乙肝病毒的重磅大药 -- 替诺福韦酯(TDF)和丙酚替诺福韦(TAF)”。
本次全新内容：“吉利德故事之三：抗丙肝病毒神药 -- 索磷布韦，使用抗病毒药物战胜丙肝病毒的共同努力”，将介绍抗丙肝病毒神药索磷布韦和其他抗丙肝病毒药物的研究和开发过程中的科学和商务故事。和其他重磅药物一样，索磷布韦的发明和成功开发是一个优秀的科学研究和正确的商业决策再加完美时机的综合结果。索磷布韦和其他抗丙肝病毒药物的科学研究，临床开发及市场和销售组成了一个曲折和神奇的故事。特别是索磷布韦为主的多个抗丙肝病毒药物的联合使用，使得人类第一次可以完全治愈一种病毒感染引起的疾病，以此人类也开始了在地球上最终将彻底消灭丙肝病毒的辉煌征程。索磷布韦和其他抗丙肝病毒药物的研究和开发过程可以为现在中国许多创新药公司的科学研究和项目运营提供了一个很好的参考榜样，也为日后人类控制住其他病毒的流行提供了一定的启发。
4月28日
结合案例实践，使学员全面了解药物专利申请、专利布局、创新规避以及如何应对专利诉讼，品牌制药公司专利保护策略，以及药业知识产权最新法规修订及其对药物创新与仿制的影响。
- - 专利保护的必要性
- - 新药研发专利申请时机与布局
- - 进攻性专利策略
- - 防御性专利策略
- - 药物化合物规避创新
- - 药物晶型规避创新
- - 药物制剂规避创新
- - 药物化合物制备方法规避创新
- - 药品专利补偿期和专利链接
- - 《专利法实施细则》相关修改
- - 《专利审查指南》相关修改
- - EGFR系列药物专利规避、侵权与无效诉讼
- - BTK抑制剂专利侵权诉讼案例分析
报名方式
点击“链接”或扫描下方二维码报名
电话：010-64926390
邮箱：register@ipem-prog.org
岗位必读建议： - 研发（R&D）：应深入理解药动学参数在仿制药开发中的重要性，确保研究设计符合指导原则。
- 临床研究（Clinical）：必须遵循生物等效性研究的实施细节，确保试验的准确性和合规性。
- 质量管理（QA）：需监控生物等效性研究的全过程，确保研究质量和数据的可靠性。
- 注册（Regulatory Affairs）：应熟悉生物等效性研究的要求，以支持药品注册申报。
文件适用范围：
本文适用于化学药物仿制药的生物等效性研究，包括口服及部分非口服给药制剂。适用于化学药，不包括生物制品、疫苗或中药。主要针对创新药或仿制药的注册分类，由特定发布机构制定，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 要点总结： - 药动学研究重点：强调使用药代动力学参数Cmax和AUC作为生物等效性评价的主要终点指标。
- 研究设计选择：推荐两制剂、单次给药、交叉试验设计，并对高变异药物的等效性评价标准进行适当调整。
- 受试者与参比制剂选择：明确受试者选择的标准和参比制剂应选择原研产品。
- 生物等效性试验要求：包括餐后生物等效性研究的重要性，以及对特殊剂型（如调释制剂）的具体要求。
- 数据统计与分析：详述生物等效性试验的数据统计分析要求，包括置信区间的计算和生物等效性的标准。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议- 研发：深入理解药学研究要求，确保Ⅲ期临床试验药品的药学信息符合指南规定。
- QA：监督药品生产和质量控制过程，确保所有操作符合药学研究信息指南。
- 注册：在提交临床试验申请时，确保包含所有必要的药学研究信息。
文件适用范围本文适用于化学药创新药的Ⅲ期临床试验药学研究信息，包括原料药和制剂的生产、特性鉴定、质量控制、稳定性研究等方面。适用于中国药企，包括Biotech、大型药企、跨国药企等。 文件要点总结原料药药学研究要求- 生产信息：明确列出所有生产厂商及其职责，详细描述生产工艺和过程控制。
- 特性鉴定：提供原料药结构及其他特性的确证信息，包括杂质分析。
制剂药学研究要求- 剂型及产品组成：详细列出Ⅲ期临床样品的处方组成，包括辅料的名称、用量和功能。
- 生产工艺和控制：描述Ⅲ期临床样品的生产工艺流程及控制措施，特别是无菌制剂的灭菌工艺。
质量控制- 质量标准：提供制剂的放行标准及货架期标准，包括检测项目、方法和限度。
稳定性研究- 稳定性数据：提供支持Ⅲ期临床试验的稳定性研究结果，包括贮存条件、有效期和有效期延长计划。
安慰剂与对照药- 特定要求：如临床试验中使用安慰剂或对照药，需提供相应的生产、质量控制和稳定性研究信息。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA（质量保证）：负责确保密封件的质量符合药品包装要求。
- R&D（研发）：在药品研发阶段评估密封件与药品的相容性。
- Production（生产）：了解密封件的生产工艺，确保生产过程符合规定。
- Regulatory Affairs（注册）：掌握法规要求，负责药品与密封件相容性的注册申报。
文件适用范围：
本文适用于化学药品的密封件相容性研究，包括橡胶类和热塑性弹性体密封件，主要针对注射剂、吸入制剂等高风险药品，由中国相关药品监管机构发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 密封件分类与用途：明确了橡胶类和热塑性弹性体密封件的分类、用途及制造过程。
- 相容性风险分级：根据药品剂型、给药途径及与密封件的相互作用可能性进行风险分级。
- 相容性研究要点：强调了药品与密封件相互作用的评估，包括密封件组分的法规符合性和质量标准。
- 可提取物与浸出物研究：详细描述了提取介质选择、提取方式、检测方法及安全性评估。
- 安全性评估方法：介绍了PDE法和SCT或QT法在浸出物安全性评估中的应用。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：确保药品生产过程中的包装材料符合指导原则要求。
- 注册：在药品注册过程中，需参考本指导原则以确保申报材料的完整性和合规性。
- 研发：在药品研发阶段，应根据本指导原则选择合适的药用玻璃包装容器。
文件适用范围：
本文适用于化学药品注射剂，特别针对与药用玻璃包装容器的相容性研究，由中国国家食品药品监督管理总局发布，适用于中国境内的Biotech、大型药企、跨国药企等各类药品研发和生产企业。 文件要点总结： - 玻璃分类与特性：明确了硼硅玻璃和钠钙玻璃的分类，及其化学成分和生产工艺对相容性研究的影响。
- 相互作用研究：强调了注射剂与玻璃包装容器可能发生的物理化学反应，以及对药品质量和安全性的潜在影响。
- 相容性研究步骤：规定了从确定包装组件到安全性评估的六个关键步骤，确保系统性地进行相容性研究。
- 模拟试验与分析方法：提出了模拟试验的目的、条件和分析方法，以及如何通过模拟试验预测玻璃容器的脱片可能性。
- 安全性评估：要求对试验结果进行综合评估，以确定包装系统是否适用于药品，确保药品的安全性和质量。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议- 研发（R&D）：应深入理解原料药制备和结构确证的全过程，确保研发流程符合指导原则。
- 质量保证（QA）：必须熟悉原料药的质量控制要求，确保生产过程和产品质量符合规定。
- 生产（Production）：应掌握原料药的生产工艺，保证工艺的稳定和可行性。
- 注册（Regulatory Affairs）：需了解原料药的制备和结构确证要求，以符合注册申报的法规标准。
文件适用范围本文适用于化学药物原料药的制备和结构确证研究，包括新药、进口药和已有国家标准的药物。适用于化学全合成、半合成、微生物发酵及动植物提取的药物。发布机构为中国，企业类别包括Biotech、大型药企、跨国药企等。 文件要点总结原料药制备研究要点- 工艺全过程控制：强调了对工艺过程控制的重要性，确保生产工艺稳定、可行。
- 起始原料和试剂要求：明确了对起始原料和试剂的质量要求，包括内控标准和杂质控制。
结构确证研究要点- 研究方案制订：根据不同药物的结构特点，制订合理的结构确证方案。
- 测试样品要求：确保测试样品的纯度，以获得准确的结构信息。
- 综合解析：通过综合不同测试方法的结果，全面分析药物的结构。
其他要点- 晶型研究：对于多晶型药物，进行晶型研究以确定药物的生物利用度和生物活性。
- 特殊结构药物：针对含有金属离子、F、P等元素的药物，进行特殊结构的确证。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议- QA（质量保证）：应熟悉本指导原则，确保公司质量标准与指导原则相符。
- 研发：在药物研发过程中，依据本指导原则进行质量研究和标准制定。
- 注册：在药品注册过程中，参照本指导原则准备相关文件和资料。
文件适用范围本文适用于化学药品的质量标准建立，包括新药、进口药和已有国家标准的药品，主要针对原料药及制剂的各个研发阶段。 文件要点总结质量研究与标准制定的规范化- 强调了药物研发过程中质量研究和质量标准制定的重要性，以及阶段性和规范化过程的必要性。
方法学研究的重要性- 明确了方法学研究在选择和验证试验方法中的核心作用，以及专属性、灵敏度和准确性的要求。
质量标准项目的确定- 指出了质量标准项目应全面反映产品特性及质量变化，同时需考虑安全性、有效性和生产工艺的实际情况。
质量标准限度的科学确定- 强调了限度确定应基于安全性、有效性，并考虑工业化生产规模产品与研究样品质量的一致性。
质量标准的持续修订- 提出了随着研发进程、技术发展和数据积累，质量标准应不断修订和完善的要求。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - QA（质量保证）
- 注册（药品注册）
- 研发（药物研发）
- 临床（临床研究）
工作建议： - QA：确保稳定性研究符合指导原则要求，监督稳定性试验的执行和数据审核。
- 注册：在药品注册文件中准确反映稳定性研究数据，确保注册资料的合规性。
- 研发：设计合理的稳定性试验方案，选择代表性样品，确保数据的科学性和准确性。
- 临床：在临床试验设计中考虑稳定性数据，确保试验用药的质量和安全性。
适用范围：
本文适用于化学药物（原料药和制剂）的稳定性研究，包括新原料药、新制剂及仿制药，适用于全球多气候带的药品注册，涉及Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点： - 稳定性研究重要性：强调了稳定性研究对于确定药品处方、工艺、包装、贮藏条件和有效期的重要性。
- 试验设计要求：明确了稳定性试验包括影响因素试验、加速试验和长期试验，并对试验设计提出了具体要求。
- 样品代表性：规定了稳定性试验样品应具有代表性，注册稳定性试验应采用至少中试规模批次的样品。
- 考察项目设置：提出了稳定性试验的考察项目应能反映产品质量的变化情况，包括物理、化学、生物学和微生物学特性。
- 稳定性承诺：规定了在不同情况下，注册申报时对稳定性数据的承诺要求，以确保药品上市后的稳定性研究持续进行。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 研发(R&D)：应关注临床研究要求，确保新适应症的临床研究设计符合指导原则。
- 临床(Clinical)：需了解临床研究数据来源和要求，确保研究质量和数据的可靠性。
- 注册(Regulatory Affairs, RA)：必须掌握新适应症申请的流程和所需材料，以符合监管要求。
- 市场(Marketing)：了解新适应症可能带来的市场机会和挑战，为市场策略提供信息支持。
文件适用范围：
本文适用于已上市的抗肿瘤化学药物和生物制品，旨在指导增加国内外未批准的新肿瘤领域适应症的申请。适用于进行补充申请的制药企业，包括Biotech和大型药企。 文件要点总结： - 新适应症申请目的：明确指出增加新适应症的目的是为了更客观、科学地反映药物的处方信息。
- 临床研究要求：强调了根据新适应症的具体情况，进行随机对照研究或单臂临床研究的必要性。
- 安全性资料简化：如果新适应症的用药人群、给药方案等未出现重大变更，可以简化安全性资料。
- 新适应症申请类型：包括增加新瘤种、新给药方案、早期或晚期用药、不同线用药、单药或联合用药、儿童或成人用药等。
- 临床研究数据来源：认可研究者发起的临床研究（IIT）数据作为新适应症申请的支持材料，但需满足特定要求。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究岗位（Clinical）：深入理解临床试验各阶段的设计和执行要求，确保临床试验方案的科学性和合规性。
- 药物警戒岗位（PV）：关注临床试验中的安全性观察和评价，确保及时收集和报告不良反应事件。
- 注册岗位（Regulatory Affairs）：掌握上市许可的要求，准备和提交临床研究报告，确保符合监管机构的规定。
- 研发岗位（R&D）：了解新药开发过程中的临床试验要求，指导药物研发策略的制定。
文件适用范围：
本文适用于抗肿瘤新化合物和部分抗肿瘤生物制品的临床研究，主要针对细胞毒类和非细胞毒类抗肿瘤药物，包括化学药和生物制品，不包括中药制剂。适用于中国国家食品药品监督管理局（SFDA）监管的大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。 要点总结： - 临床研究分期与目的：明确Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验的不同目标和设计要求，强调Ⅲ期临床试验对药物上市许可的重要性。
- 受试人群选择：指出不同临床试验阶段受试人群的选择标准，注重伦理和科学性。
- 给药方案探索：强调在临床试验中对不同给药方案的探索，以及对药物疗效和安全性的影响。
- 疗效与安全性评价：提出在临床试验中对药物疗效和安全性的观察、评价方法，以及对特殊人群的考量。
- 风险-效益评估：在上市许可要求中，强调对药物风险和效益的综合评估，以及对特殊审批程序的说明。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
