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出自识林

2017-08-09

为中国患者开发新药，选Me-too/Me-better，还是First-in-class/Best-in-class？
— “上海昊锐医药杯”第一期IPEM学员知识辩论赛小记

IPEM课程教育，不只是知识的海洋，更是思想的殿堂。2017级IPEM学员组织的 “上海昊锐医药杯”第一期IPEM学员知识辩论赛正是这样的一场思想盛宴。

7月份的课程结束后，学员们齐聚中关新园1898咖啡馆，正反双方辩手围绕“为中国患者开发新药，是做Me-too/Me-better，还是做First-in-class/Best-in-class”这一辩题展开了激烈的辩论。郑强老师和吴晓明老师分别担当正反双方的导师，对本队辩手的观点进行指导和点评。

场上正反双方辩手侃侃而谈，妙语迭出，引得场下吃瓜群众掌声不断。在奇袭环节，双方辩友更是唇枪舌剑你来我往，刀光剑影中，频频上演直捣黄龙的精彩戏码。在自由辩论环节，吃瓜群众各抒己见，从新颖的角度发表对论点的看法，贡献出自己的智慧，将热烈的气氛一次次推向高潮。

请大家跟着小编再次回顾双方那些精彩的观点，一起铭记那个美好的夜晚。

正方观点：Me-too/Me-better更合适。主要观点如下：

• 国内各个关键产业的发展都揭示了一个历史规律，产业如同人的成长，婴儿先爬行后走路，然后学会跑步。目前国内医药产业集中度不高，新药开发经验和资源力量不足，在药化、药理、临床等各方面与欧美发达水平有较大差距。临床研究的风险保障体系尚待完善，跟随型创新策略，有利于降低临床研究安全性风险 ；
• 国内靶点的原创性不足，Me-too/Me-better的模式是在相应靶点得到临床研究验证后快速跟进的手段，在当前医药研发和支付现状下，这是平衡患者成本收益和企业成本收益的最佳模式。
• 跨国企业的某些产品重点也许并不在中国市场，加上一些地域性差异，欧美新药上市后，中国的患者总是要等上很长一段时间才有可能获得相应药物。Me-too/Me-better是在现有基础上的突破和改良，开发更快，成本更低，安全性和有效性有很好的保障。且这种模式相对于原创药，降低了开发成本，加快了药物开发上市的进度，有利于降低医疗成本。目前国内已有几家企业的Me-too/Me-better走了出来，为其它企业树立了学习榜样。
• 因此应鼓励国内企业做跟随性创新，尽早开发出有利于解决中国患者医药可及性问题的药品。

反方观点：First-in-class/Best-in-class更合适。主要观点如下：

• 通过基础医学和临床医学的转化来解决患者需求是医药人的终极目标。根据文献调研显示，可能有治疗效果的靶点过千种，人类基因组工程以来，未开发的靶点远多于已开发的靶点，做F/B-in-class机会更多。当前临床尚未被满足的治疗需求巨大，以孤儿病为例，目前仍有几千种疾病亟待新靶点的探索和应用去解决。
• 本题的要求是考虑如何为中国患者开发新药，从药物开发的规律来说，立足全球市场的研发企业单独为中国患者来定制新药不会是主流，西方药物的开发大多基于西方患者的需求和医疗实践，美国人不会优先为中国人开发新药。
• 治疗性药物是药物，预防性药物也是药物，治未病是保障全民健康水平的重要方式。不同区域群体的病原体和机体特征不同，在疫苗开发中，只有立足于中国，开发适用中国人的独特F/B-in-class产品，才有可能推动中国人健康改善的巨大进步。
• 中国的监管和医疗支付环境在快速调整完善，而CFDA加入ICH标志着法规环境与欧美全面接轨已经有实质性的进展，这为中国企业在与世界接轨的环境下参与F/B-in-class竞争提供了前所未有的机会。目前正是做F/B-in-class的最佳时机。反过来看，法规、监管全面与国际接轨，也就意味着国外技术资源以及竞争者会大量涌入中国市场，不去挑战F/B-in-class产品，就没有赢得竞争的希望。
• 目前大量的海归与海外人才与技术资源涌入中国，国内企业已经初步具备做一些突破性事情的条件，如果没有攻坚克难的自信和勇气，不去尝试，永远不会成功。
• 因此中国要成为一个制药强国，需要从中国医疗实践出发来挑战F/B-in-class原创性药物来解决中国患者自己的问题。从这个角度来说，中国需要自己的F/B-in-class。

自由辩论结束后，双方导师和吃瓜群众提出了更多的观点和想法。主要观点如下：

• 首先，观点本身没有对与错，但本辩题是围绕“为中国患者开发新药”，客观上更有利于正方，因为如果从中国患者的角度来说，尽快解决药品可及性和降低医疗成本是当务之急；然而从国家鼓励创新的战略层面来说，反方的观点更容易找到支撑。
• 基因研究对于药物靶点的作用毋庸置疑，但人类基因组计划对于药物发现本身的贡献是值得商榷的。海归的引入未必是原创性创新的有利条件，相当一部分回来的海归，在国外本身也是跟随跨国企业的做法在工作，原创性源头型人才常常是稀缺的。
• 根据对上市药物靶点的统计数据，一个靶点从首次发现到概念验证需要的中位时间是25年，到批准上市的中位时间是36年，如果全行业都集中在原创性靶点的开发，会导致患者药物可及性问题更加严重。
• 数据显示，1999-2013年的15年间，FDA批准上市的所有药物中，First-in-class的产品共计113个，每年仅有7.5个；而FDA每年批准的新药大约在30个左右。可见，即使在最发达的美国市场，F/B-in-class也不是解决患者医疗需求的主流。
• 统计数据显示上述113个药物中，78个是通过明确的target-based途径开发，基于靶点的开发是当前最佳的药物开发实践方式。但有统计数据显示，相对2014年，2016年靶点增加627个，而成药靶点只增加了9个；原创性靶点开发之旅风险之大，可见一斑。从企业的角度看，国内医药行业集中度小，企业抗风险能力弱，如此长战线的原创开发，失去跟随型产品的利润支持为基础，行业难以为续，最终受损的是患者。
• 从为患者解决医疗需求的角度来考虑，现有靶点药物的新特点，新适应症的发现，可以为中国患者问题的解决提供独特的机会，并且更快速有效。比如，中国以及部分亚洲国家的肝癌和胃癌高发，西方则是罕见病，而中国企业在VEGFR靶点药物上的改良，为胃癌治疗提供了更好的药物选择。日本在该靶点上的改良，为肝癌研究提供了更优的药物选择。从这个意义上来说，解决中国患者独特的医疗需求，并不一定要原创性靶点。
• 在当前药政监管和国外接轨的情况下，专利链接制度的完善，使得仿制药上市难度和开发周期比以往更长，制剂改良型产品同样面临原研产品各种非制剂专利的限制。
• 从投资者的角度来看，股东追求稳定的投资回报，而非单纯追求高精尖，因此从医药企业角度出发，为创新而创新可能是一个障碍。对于医疗健康体系、对于患者、对于投资者，快都是首要因素，而站在巨人肩膀上，是快走的最佳途径。

吃瓜群众总结：

• 吃瓜群众认为，跟随型创新不仅仅是简单的模仿，更可以基于对靶点的新理解、新改良，更好的满足西方研发者不会重点考虑的中国患者的需求，是更快、更好解决患者医疗需求的全球最佳实践，是行业发展的基础和主流。
• F/B-in-class是制药强国的标志，是新药研发皇冠上的明珠，铸造好皇冠本身，自然会有明珠存在的基础。

最后，吃瓜群众用脚站队，选出了辩论赛胜利方：正方，Me-too/Me-better；并用棒棒糖做选票，选出了本场最佳辩手：反方3号辩手邵曙光。评选完毕，每一位辩手都兴奋的从IPEM系列专业书籍中挑选了一本心仪的佳作，郑强老师为最佳辩手邵曙光颁发由他亲笔签名的专业书籍并合影留念。

郑强老师和吴晓明老师为正方辩手颁奖。

郑强老师和吴晓明老师为反方辩手颁奖。

郑强老师为本场最佳辩手邵曙光颁奖。

作为IPEM学员，我们虽然分散在医药行业的不同岗位，但都坚守着做好药，做安心药，为患者谋福利，为社会谋价值的初心。“路漫漫其修远兮 吾将上下而求索”。辩论赛上思维的激烈碰撞体现了IPEM办学10年来一直倡导的“Critical Thinking”,必将摩擦出灿烂的火花，点燃学员们手中探索的火炬，照亮通往理想与远方之路。

本次辩论赛及学员活动承蒙IPEM2017班学员、上海昊锐医药生物科技有限公司总经理陈牧同学热心支持，在此特别致谢。

活动支持方简介：上海昊锐医药生物科技有限公司是一家成立于2010年的科技型成长企业。公司位于上海张江高科技园区，并在海门生物医药科技创业园建有中试基地，拥有超过4000平米的研发场地和国际一流的先进研发设施。主要分为2个事业部：CMO化学合成与生产部门，制剂分析与临床注册申报部门。主要客户包括：药明康德、康龙化成、诺华制药、横店集团、复星医药及正大天晴等。

文：李胜男（IPEM2017级学员），赵树雍（IPEM2017级学员）
图：王波（IPEM2017级学员）