美国 FDA 于 12 月 21 日发布政策和程序手册《MaPP 5017.2 根据临床相关性建立杂质可接受标准作为 NDA、ANDA 和 BLA 质量标准的一部分》，提供了对于新药申请（NDA）、简化新药申请（ANDA）和生物制品许可申请（BLA）中的非致突变杂质根据临床相关性建立原料药和制剂杂质可接...

美国 FDA 于 12 月 22 日发布了《基于生物药剂学分类（BCS）的速释固体口服制剂体内生物利用度（BA）和生物等效性（BE）研究的豁免》定稿指南。 该指南定稿了 2015 年的指南草案，解释了有关速释固体口服制剂的研究用新药（IND）申办人和新药申请（NDA）、简化新药申请（ANDA）...

美国 FDA 于 12 月 19 日批准了用于治疗罕见、遗传性儿童和成人失明的基因药物，这是美国批准的首例直接给药的基因治疗药物。 FDA 对于 Spark Therapeutics 公司 Luxturna 的上市许可批准因其科学和财务原因而具有历史意义。Luxturna 是在美国获批的首例针对由特定基因突...

美国 FDA 于 12 月 15 日发布题为《按照 GUDFA 的信息请求和学科审评函》的行业指南草案，该草案将建立一种 FDA 向仿制药制造商发送的新型信函，以便为申请人提供关于简化新药申请（ANDA）可能存在的缺陷的初步想法。 根据仿制药使用者付费修正案（GDUFA II），FDA 将发布学科审评函...

美国 FDA 于12 月 15 日发布了《无已获批仿制药的专利到期、专营权到期药品清单》的更新。 该清单包括已获批的新药申请（NDA）药品，这些药品不再受到专利或专营权的保护，并且 FDA 尚未批准参照该 NDA 产品的简化新药申请（ANDA）。此版更新修订了编制第一版清单（发布于 201...

（选译自 FDA Voice https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/12/looking-ahead-some-of-fdas-major-policy-goals-for-2018/ “Looking ahead Some of FDA's major policy goals for 2018” 2017 年 12 月 14 日，作者：Scott Gottlieb，医学博士，...

（译自FDA Voice https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/12/fda-launches-predictive-toxicology-roadmap-to-enable-advances-in-toxicity-testing/ “FDA Launches Predictive Toxicology Roadmap to Enable Advances in Toxicity Testing” 2017 年 12 月...

12 月 12 日美国 FDA 发布了题为《立卷审查拒收：向 CDER 递交 NDA 和 BLA》的行业指南草案。该指南草案涵盖递交到 FDA 药品审评与研究中心（CDER）的 NDA 和 BLA。与可能导致 505(j) 申请（仿制药申请）拒绝接收（RTR）决定的一长串问题清单不同，该指南草案本质上更...

美国 FDA 于 12 月 11 日发布了题为《宣传标签和广告中产品名称位置、尺寸和突出显示》的行业指南，就广告中专利名称和确定名称的各个方面提供了最新的指导。 指南澄清了广告和宣传材料正文中专利名称和确定名称尺寸（非字号）之间的关系，确定名称必须至少是专利名称实际尺寸的一...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。 Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示，首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为...

ICH 专家工作组正在起草指南设定局部用药品元素杂质的每日允许暴露量（PDE）。有关元素杂质皮肤吸收数据的缺乏仅是工作组成员根据 ICH Q3D 指南制定 PDE 限度指南所面临的挑战之一。尽管如此，工作组正在努力前进，并计划于 2018 年 5 月准备好第 2 阶段文件向公众征求意见，计划于...

美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法，其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。 FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》，讨论了多臂多公司试验的关键特点，以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的...

（整理自FDA声明https//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm587547.htm "Statement by FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on FDA ushering in new era of 3D printing of medical products; provides guidance to manufacturers of medi...

美国 FDA 正在探索加速审批机制潜在地巨大扩展。在这一概念下，对临床终点显示出实质性、早期效果的产品（相对用于目前加速审批过程的替代终点）可能有资格获得新的加速路径。 FDA 局长 Scott Gottlieb 于 11 月 30 日在众议院能源和商业委员会卫生小组委员会的听证会上指出...

【编者按】审评员去企业现场交流互相学习本身非新举。但FDA这种事前向社会公开、给予所有企业知情参与机会的做法给人一种透明和公平感。其实，企业虽可随意报名，最终选谁不选谁还是FDA自定，好在选择的标准是公开的。 美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）向美国公众提供安全有效...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 关于药械组合仿制产品的讲话可能预示着，仿制药办公室（OGD）在一定程度上在允许仿制产品和创新产品之间的标签差异方面具有更大灵活性。 Gottlieb 在 11 月 28 日针对 FDA 科学家和研究人员的 FDA 内部活动“仿制药科学日”的讲话中，强调了 ...

美国 FDA 似乎坚定不移地要求申办人在每件提交的 ANDA 中列出所有相关生产设施。FDA 官员最近强调，即使申办人无法获得药物主文件（DMF）持有人的完整设施清单，这一要求也不会有任何例外。 在审评期间困扰仿制药申请的一个普遍问题是在申请内容深处未被申办人认定的生产中心的出现。...

在与利益攸关者就如何最好地为先进治疗产品规定 GMP 标准的长时间磋商之后，欧盟委员会最终于 11 月 22 日定稿了期待已久的关于创新细胞、基因和组织治疗 – 也称为先进治疗医药产品（ATMP）的药品生产质量管理规范（GMP）指南。行业现在正积极与欧盟检查员和主管部门合作对于最终...

欧美仿制药市场竞争与法规管理 授课老师：王建英 上课日期：11 月 30 日 - 12 月 1 日 上课地点：北大中关新园 老师简介 王建英女士现任上海安必生药政事务副总。曾任Teva加拿大分公司医药法规事务经理，主要从事美国上市的药品申报业务及加拿大、欧洲和其他地区...

【编者按】识林资讯常分享美国人如何看美国药业，涉及监管、法律、经济、社会和文化等多方面。今天是美国感恩节，识林与大家分享一篇 Bill Bryson 的幽默短文，轻松一下。在此感谢识林老友将此文译成优美中文。 作者：Bill Bryson 译者：识林-Kapok 如果我今天看上去...