美国 FDA 正在准备根据其在最近授权的《处方药使用者付费法案》（PDUFA VI）中的承诺在决策制定中推进结构化获益-风险评估，FDA 官员于 9 月 18 日向申办人介绍了关键考量。 背景 2009 年，FDA 开始开展一种结构化的方法来执行获益-风险评估，作为使其监管决策更加清晰和...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 自担任职务以来一直在快速行动。我们在上次的资讯中提到，他表示 FDA 即将计划“开始发布等仿制药公司询问 FDA 他们是否应能够获得生产仿制药所必需的品牌药样品时 FDA 发送给品牌药公司的信函。”【FDA 再提公开 ANDA 缺陷信 - 2017/09/1...

8 月 28 日，美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 宣布了 FDA 对监管干细胞治疗和其它类型再生医学方式的重大转变。详细公告内容我们已于上周五翻译并发布【FDA 局长关于确保对干细胞治疗和再生医学适当监督的新政策措施和执法努力的声明】，主要关注两个平行的优先事项：创建一个新...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 称肿瘤药申办人使用的阶段联合研究或“无缝试验（seamless trials）”表明该方法可以在癌症药物研发领域之外得到更广泛的应用。Gottlieb 于 9 月 11 日在监管事务专家协会监管融合会议上的演讲指出，无缝试验是 FDA 降低临床阶段药物研发成本的...

ICH 已完成期待已久的 Q11 问答文件，关于企业应如何选择和论证其用于生产原料药的起始物料。问答文件旨在解决自 2012 年 5 月已经实施的 ICH 关于原料药研发和制造的现有 Q11 指南。 ICH 表示，在全球范围内实施 Q11 指南的经验“引发了与起始物料选择和论证有关的澄清...

FDA Statement 2017 年 8 月 28 日 FDA 局长 Scott Gottlieb 医学博士 原文请见：https//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm573443.htm Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on the FDA's new policy steps and enforcemen...

1984 年，美国国会颁布药品价格竞争和专利权补偿法案（即Hatch-Waxman法案），在药物创新和可及性之间取得平衡，既推动了研发创新，也规范了仿制药产业的发展。但是，这种赋予原研药企业一定时期的垄断地位、然后推动市场进入激烈竞争的微妙平衡在近年被打破了。 美国的药品价格难题...

昨天我们介绍了美国 FDA 对于地高辛生物等效性（BE）指南的修订以及与 BE 相关的公民请愿的回复【FDA 修订地高辛 BE 指南草案并回复相应公民请愿】，在 8 月 30 日对地高辛公民请愿的回复均匀性要求。这三个请愿获得部分批准部分拒绝，在 3 年 Hatch-Waxman 专营权的问题上，...

想要生产自 18 世纪以来一直存在且近年来药价上涨超过 600% 的心脏病药物地高辛的生产商将需要根据美国 FDA 于 8 月 30 日修订的生物等效性指南草案开展研究工作。修订的指南与 Concordia 制药（地高辛的授权仿制药制造商）提交的公民请愿相协调。在 2015 年 12 月提交的请愿中，C...

美国 FDA 于 8 月 30 日公布了一项历史性行动，首例基因治疗药物得以在美国获批，从而对于癌症以及其它严重和危及生命的疾病有了新的治疗方法。FDA 批准诺华公司的 Kymriah（tisagenlecleucel）用于治疗某些儿童和青少年患者的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 FDA 局长 Scott Gott...

美国 FDA 公布了 GDUFA II 期第一年的仿制药使用者收费费率。GDUFA II 收费结构相对于 GDUFA I 有两个根本区别。首先，GDUFA I 建立在仿制药办公室（OGD）每年接收约 750 件 ANDA 的基础之上。在过去 5 年的 GDUFA I 期间收到的 ANDA 平均数量超过 1000 件。因此，FDA...

美国 FDA 和仿制药企业可能需要提高宣传努力，使药物主文件（DMF）持有人充分利用现有资源来讨论其申请中的问题。 行业代表在 6 月 29 日关于仿制药使用者付费（GDUFA）重新授权实施的季度会议期间向 FDA 官员抱怨关于一些 DMF 缺陷是不合适的，并且减缓了药物主文件的审查。...

药物质量分析 & 分析方法建立 授课老师：肖柏明 上课日期：9 月 9 - 12 日 上课地点：北大中关新园 老师简介 肖柏明博士现任南京柏贤总经理、江苏先声药物研究院技术顾问。先后在美国强生、百时美施贵宝从事分析和项目管理工作。在恩地卡韦、埃博霉素研发中作为项...

8 月 15 日发表在美国医学会杂志（JAMA）上的两篇论文以及由前美国 FDA 局长 Robert Califf 为这两篇文章撰写的评论都提到了加速进入市场的没有充分初步证据证明其有效的新药和医疗器械的风险和临床试验设计问题。 1. Naci H, Smalley KR, Kesselheim AS. Characteristics of Pre...

BioPhorum Operations Group（BPOG）发布了一份战略路线图，帮助生物制药在未来十年内大幅降低成本。路线图旨在帮助行业合作和共享技术战略，以解决所有企业共同的制造和业务挑战。想法是生物制造商和供应商不能孤立地开发技术，而应该相互学习。 《生物制药行业技术路线图》第一版本...

随着固体口服制剂重新包装成单位剂量包装的需求增加，美国 FDA 于 8 月 8日发布了一份修订指南草案《行业指南 - 固体口服制剂单位剂量重新包装产品有效期》，描述了关于重新包装产品需要的稳定性研究，FDA 不计划采取行动的条件，以及在这些条件下分配的有效期。 对于那些已经...

为中国患者开发新药，选Me-too/Me-better，还是First-in-class/Best-in-class？ — “上海昊锐医药杯”第一期IPEM学员知识辩论赛小记 IPEM课程教育，不只是知识的海洋，更是思想的殿堂。2017级IPEM学员组织的 “上海昊锐医药杯”第一期IPEM学员知识辩论赛正是这样的一场...

【编者按】若是这项计划真正得以实施，烟草对美国人民健康的危害将得到本质上、永久性地扼制，尽管烟草本身仍不是禁品。考虑到烟草业对那些支持现届政府的州县和全国蓝领白人选民的重要性，新任 FDA 局长的这项举动恐怕是顶着巨大的政治和社会压力的。但在保障人民健康的路上迈出了一巨...

美国参议院于 8 月 3 日以 94-1 投票通过了《2017 FDA 重新授权法案》（FDARA），与之前众议院通过的版本相比没有变化，意味着将直接呈交总统签署而不需要进一步的国会谈判。FDARA 是参议院通过的一系列制药相关法案之一，其它法案还包括充满争议的“尝试权（right-to-try）”...

欧洲药品管理局（EMA）已经更新了其关于药品申办人应采用哪些策略来识别和减轻首次人体（FIH）试验风险的指南，提供了关于剂量问题和综合方案使用等方面的补充建议。修订后的指南将于 2018 年 2 月起实施。 修订指南将取代 EMA 自 2007年实施的关于研究用药品（IMP） FIH 临床...