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美国 FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）计划将为 CRISPR 和基因治疗产品申办人发布几篇关于平台技术和罕见病基因治疗产品加速审批的重要指南。CBER 主任 Peter Marks 在 4 月 23 日由更强 FDA 联盟主办的网络研讨会上提到了上述指南制定计划。 他表示，CRISPR-Case9 ...
欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）于 12 月 15 日宣布建议有条件批准 Vertex 药业和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血和严重镰状细胞病 ，将成为首个在欧洲获批的使用基于 CRISPR/Cas9 基因治疗技术的疗法。 Casgevy 在欧盟...
美国 FDA 于 12 月 8 日批准了两种治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法，包括 Bluebird Bio 的 Lyfgenia 和 Vertex 药业的 Casgevy，其中 Casgevy 是 FDA 批准的首个使用 CRISPR/Cas9 技术的疗法。 在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白分子粘在一起并使血细胞扭曲成新...
美国 FDA 将于 10 月 31 日召集外部专家会，讨论 Vertex 和 CRISPR 公司是否做了足够的工作来充分测量其潜在镰状细胞基因疗法 exa-cel 的脱靶改变。 Exa-cel 作为一次性输注剂，使用 CRISPR 基因编辑技术来修补镰状细胞病根源的遗传缺陷。根据 10 月 27 日发布的 FDA ...
美国 FDA 于 10 月 18 日允许了 Intellia Therapeutics 对其基于 CRISPR 的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法开展 III 期临床试验，这是在美国的首个体内基因编辑治疗产品的关键研究。 Intellia 的 ATTR 淀粉样变性疗法被称为 NTLA-2001，旨在作为一种一次...
