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FDA 首次允许体内基因编辑治疗产品开展关键试验
出自识林
2023-10-19
美国 FDA 于 10 月 18 日允许了 Intellia Therapeutics 对其基于 CRISPR 的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法开展 III 期临床试验 ，这是在美国的首个体内基因编辑治疗产品的关键研究。
Intellia 的 ATTR 淀粉样变性疗法被称为 NTLA-2001，旨在作为一种一次性治疗方法治疗该疾病，这种疾病是在体内形成错误折叠的蛋白质团块，当蛋白质在心脏中积聚时，会导致类似于心力衰竭的症状，例如肿胀、呼吸困难和心率失常。基因编辑产品通过输注输送到患者体内并进入肝脏，在那里敲除负责制造转甲状腺素蛋白的基因，降低蛋白质水平。
FDA 允许 NTLA-2001 进入 III 期临床试验可以说是基因编辑领域的一项重大监管举措。在监管直接编辑患者体内 DNA 的疗法的研究方面，FDA 比其它地区的监管机构更加谨慎。
根据 Endpoints News 报道，Intellia 预计将在今年年底前启动 III 期研究。总部位于麻萨诸塞州的 Intellia 由 2020 年诺贝尔化学奖获得者 Jennifer Doudna 共同创立，目前尚未在美国开展研究。根据 ClinicalTrial.org 的数据，Intellia 在英国、法国、新西兰和瑞典招募了 72 名患者参加 ATTR 淀粉样变性治疗的早期试验。
根据 Intellia 去年公布的 I 期研究的 12 名患者的数据，基于 CRISPR 的疗法在治疗一个月后，患者血液中转甲状腺素蛋白的水平降低了 90% 以上。Intellia 还在测试这种影响人神经的疾病的另一种表现形式的疗法，并计划在今年年底前分享更多早期研究数据。
Intellia 在关于 FDA 批准临床试验的声明中并没有提供有关 NTLA-2001 III 期试验设计的细节，Intellia 首席执行官 John Leonard 表示预计 III 期试验将与 Alnylam 的 Amvuttra 试验类似，Amvuttra 是针对同一种疾病的 RNA 疗法，其研究在全球范围内招募了 655 名患者，正在测量接受治疗与安慰剂 的患者因心力衰竭导致的死亡和住院等事件（主要终点）。Leonard 表示将在美国入组大部分患者。
Intellia 与再生元（Regeneron）合作开展这一项目，两家公司最近将其体内基因编辑合作协议扩展到神经和肌肉疾病。对于仍处于临床前测试的基因编辑项目，Leonard 表示，公司将根据“具体情况”决定在哪里进行早期研究。
作者：识林-蓝杉
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