首页 > 资讯 > 【周末杂谈】药品疗效，是 FDA 还是医保说了算？

出自识林

2022-01-16

由政府的医保政策与FDA的加速审批相左而想起的 …

上期周末杂谈得到47个点赞。在网络时代的当今，几十个点赞实在是少得可怜，而且还是求来的。但对笔者而言，这已接近天文数字了，是莫大的鼓励。谢大家！

这周三美国联邦政府“老年医保”（Medicare）对渤健公司治疗阿尔茨海默药 Aduhelm 的医保报销做出了初步决定，将保险范围限于参与符合资格的随机临床试验的患者。这项重要决定对数百万渴望获得药疗的美国阿尔茨海默患者，及数亿为医保付费的美国纳税人的影响巨大，详情请阅【渤健阿尔茨海默药再遇挫：政府医保将覆盖范围限定在临床试验内】。这里只引用联邦医保首席医疗官Lee Fleisher的一句话：“我们首要的目标是证明患者在随机临床试验中的获益大于危害”。

众所周知，FDA审批新药的核心就是评估药品的获益与危害比。既然Aduhelm已经获得了FDA批准（尽管是加速批准）说明FDA已经得出了获益大于危害的结论。为何医保还要再评估？如此目中无人？

这里的关键是医保对FDA加速批准的不信任，具体讲就是质疑加速批准所用的替代终点“淀粉样蛋白”的临床效用：“截至本决定发布时完成的试验都没有令人信服地证明，使用抗淀粉样蛋白 mAb 可以显著改善阿尔茨海默患者的健康结局”。

关于此替代终点的讨论很复杂，各方都有各自的科学理由和证据。本文的关注点不在这，而在为何FDA的审批结论受到医保的质疑，及对药业的影响。当然，医保的质疑可以有多重动机，包括政治、法律和经济等。但公开质疑FDA的核心功能和专业水准，实属罕见。

不过，这也并非没有先例。去年12月，美国俄勒冈州政府的“穷人医保”（Medicaid）向联邦政府请示去掉（carve outs）对FDA加速批准药品的保险，理由是“很多加速批准的药品药费高，疗效证据不足”。该请示目前正处于征求俄勒冈州公民意见的阶段。

FDA用加速批准的机制来鼓励创新，自1992年创立以来的成就有目共睹。加速批准实为有条件批准，当条件一降再降，其利弊的平衡就可能发生转折了。FDA一直自视，也希望公众认可其为科学监管机构。其透明公开的行事准则也是有口皆碑的。但当FDA不顾其药品审批科学顾问委员会的一致反对而加速批准Aduhelm的时候，其所失恐怕大于所得。首当其冲的就是科学界对FDA的信任危机，及由此引发的媒体、公众及政府其它部门对FDA的信任危机。上面所举的两件近期发生的事，也许是纯属偶然，不足为怪。但若不是呢？会引起什么后果呢？

先来看一下这张图，显示的是过去4年FDA批准的新药中加速批准新药的占比。增长明显。

再来看一下加速批准主要用在哪些新药上。其实，猜也猜得出来，当然是肿瘤药。据美国罕见病全国组织（NORD）2021年的一份报告，2010-2020年间FDA加速批准的药品中，85%是肿瘤药。再来看一下，除肿瘤药外，还有哪类药受到加速批准的青睐。FDA在刚刚发布的新药审批总结报告中说，2021年度批准了24个治疗罕见病的孤儿药，其中9个（38%）是加速批准的。

你FDA尽管批你的，我医保只报销我认可的。长此以往，谁日子更难过？谁会没日子过了？

如果你企业药品研发的主攻方向是肿瘤药和孤儿药，若是政府医保开始对加速批准“另眼相看”了，你该如何应对？若是美国开始这么干了，其它国家还会远吗？毕竟医保费用飙升是令各国政府头疼的通病。

作者：榆木疙瘩
识林^®版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。