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【识林新解读】FDA 会议避免审评缺陷；欧盟 ATMP 临床指南业界反馈；持续稳定性考察；麻精药品立项表单；贝叶斯定理等
出自识林
【识林新解读】FDA 会议避免审评缺陷；欧盟 ATMP 临床指南业界反馈；持续稳定性考察；麻精药品立项表单；贝叶斯定理等
2024-06-15
在官方法规指南之外，识林或原创、或整理了大量对比解读、案例解析等内容，作为识林用户的参考资料，提供更多视角，与岗位实务联系更为紧密。
这类资料，全部收录在专门为此开发的“对比解读案例解析”数据库内，通过“业务标签”和“知识标签”的交叉索引，用户可迅速查阅学习本岗位最相关的内容。
以下是近期由识林向导老师和识林会员企业分享的解读案例类学习资料。
*注：解读和案例内容仅供识林企业会员用户阅读。
【案例】充分利用监管沟通机会，避免 NDA/BLA 中缺陷重现 – 以微生物缺陷为例
作者：识林
申办者在EOP2的会议上与FDA确认了无法充分的对内毒素进行检测的问题，但是在Pre-BLA会议上未做进一步的讨论，导致了CRL中的17条微生物相关缺陷。在CMC问题的解决方面，可以充分利用好与FDA进行沟通交流的机会，尽量避免在审评过程中因为这些本可以事先解决的问题而导致获批时间推迟。
本文要点包括：
1.充分利用监管沟通机会，避免NDA/BLA中缺陷重现
2.明确不同会议阶段的沟通重点，如Pre-IND、EOP2、Pre-NDA/BLA等
3.PDUFA VII新增Type D和INTERACT会议，关注小范围主题和早期研发建议
4.CMC Development and Readiness Pilot (CDRP)项目，加速药品批准
5.以微生物缺陷为例，强调生产工艺中生物负荷控制的重要性
【解读】业界意见与监管反馈的分析：欧盟 ATMP 临床试验申请指南（制剂质量部分）
作者：向导@寒星苍梧；审校：向导@圣人有点冷
EMA在2018年发布了Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials的草案，之后收到了诸多企业和行业组织的意见建议。据此EMA在2024.03.25公布了第二版的草案，以及一份评论概述。从这份概述中可以看到企业和协会组织们对指南的意见和EMA的相应回复，我们可以从中学习国外的企业和行业组织是如何对待监管指南的起草修订的，也可窥见一些EMA的监管思路。
该指南涵盖质量（药学研究）、非临床研究、临床研究三大部分，内容较多。因此会分多篇进行摘录分析。本篇摘取的内容来源于制剂的质量部分。
【解读】持续稳定性考察简化设计思路
作者：向导@沐清风；审校：向导@奇士
结合法规和指南对于持续稳定性的相关要求，对比分析各法规和指南对于持续稳定性考察目的、持续稳定性考察方案设计的相关要求，评估和论述持续稳定性考察简化设计的思路。
持续稳定性考察的目的是在有效期/复检期内监控药品的质量，确定药品能够在标示的贮存条件下，符合质量标准的各项要求
【解读】NMPA 办事大厅表单填写之【麻精药品研制立项】
作者：向导@Y_乐知；审校：向导@大橙子
麻精药品是麻醉药品和精神药品的简称。通常来说，麻醉药品是指在连续用药后，易成瘾，身体对其有依赖性的药品；精神药品是指作用于中枢神经，能产生兴奋或抑制作用且连续用药后易产生精神依赖性的药品。
麻精立项表单如何填？作者采用了问答形式的说明，简明扼要，且便于实操：
1. 什么是麻精药品立项？
2. 为什么要填这个表单？
3. 什么时候填这个表单？
4. 这个表单在哪里？
5. 这个表单长什么样子？
6. 表单填写时要注意什么？
7. 表单填写后的跟进事项
8. 其他特殊说明事项
【解读】应用贝叶斯定理评估产品污染概率
作者：识林向导@吹口琴的猫；审校：识林向导@寒星苍梧
贝叶斯的思想基于逆概率问题，即在已知某些事件结果的情况下，如何推断原始概率的问题。
在制药和生物技术行业中，产品的无菌性是至关重要的。为了确保产品的无菌性，通常会对产品进行抽样检验。然而，在面对抽样结果时，如何科学地评估整个产品批次的污染概率是一个挑战。贝叶斯定理提供了一种强有力的工具，通过结合先验知识和观测数据，能够有效地更新和评估这种概率。
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【解读】沟通交流及加快注册上市路径
【解读】处方药销售与广告 - 法律合规关注要点解析
【解读】中美日欧药典溶解度对比
【解读】CDE 申请人之窗表单填写之【申请/推荐其他药品作为参比制剂】
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岗位必读建议： - QA（质量保证）：确保药品生产过程和产品质量符合EMA的指南要求。
- 研发（R&D）：在开发过程中遵循指南，确保产品安全性和有效性。
- 临床（Clinical）：设计和执行临床试验时，考虑指南中的非临床和临床要求。
- 注册（Regulatory Affairs）：在准备和提交临床试验申请时，确保所有要求得到满足。
工作建议： - QA应密切监控生产和质量控制流程，确保符合EMA的高标准。
- 研发团队需要在产品设计和测试中考虑指南中的所有质量、非临床和临床要求。
- 临床团队应设计临床试验以满足指南中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学目标。
- 注册部门需确保所有提交的文件和资料都遵循本指南，并在必要时提供合理化建议。
文件适用范围：
本文适用于处于临床试验阶段的先进疗法药品（ATMPs），包括基因治疗药品、细胞治疗药品和组织工程药品。适用于欧盟（EMA）发布的指南，针对Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 质量要求：强调了临床试验申请中ATMPs的结构和数据要求，包括开发、生产和质量控制。
- 非临床和临床开发：描述了探索性试验（包括人体首次试验）和确证性试验的要求，并提供了市场授权申请（MAA）的视角。
- 风险基础方法：在ATMP开发过程中应用风险基础方法，以适应识别风险的质量、非临床和临床数据的范围。
- 长期安全性和有效性跟踪：强调了对接受ATMP治疗的患者进行长期跟踪的重要性，以收集足够的数据支持市场授权申请。
- 法规遵从性：确保所有ATMPs的临床试验申请符合EMA的指南要求，以及相关的GMP和GCP标准。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 法规指南解读 必读岗位及工作建议： - QA：确保质量管理体系与最新指南保持一致，监控生产过程中的微生物控制。
- 注册：熟悉会议类型和沟通策略，准备充分的注册文件以避免缺陷。
- 研发：在产品开发阶段考虑微生物控制策略，确保工艺和产品质量符合要求。
- 临床：了解CMC问题对临床试验的影响，确保数据的科学性和完整性。
文件适用范围：
本文适用于生物制品的NDA/BLA注册过程，特别针对微生物控制和沟通策略。适用于跨国药企和Biotech公司，由美国FDA发布。 文件要点总结： 沟通会议的重要性：强调了与FDA进行有效沟通的重要性，特别是在Pre-IND、EOP2和Pre-NDA/BLA会议中，以预防审批过程中的缺陷。 CMC问题解决：明确了在不同会议阶段应讨论的CMC问题，如质量标准、杂质控制、稳定性数据等。 微生物控制策略：特别指出了微生物控制策略在生物制品生产中的重要性，尤其是在无法检测内毒素的情况下。 监管沟通的深化：新增的Type D和INTERACT会议类型，为申办者提供了更多与监管机构沟通的机会。 CDRP项目：介绍了CMC Development and Readiness Pilot (CDRP)项目，旨在加速药品的批准流程。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
