首页 > 资讯 > 仅完成一例审查，FDA 终止基因疗法全球审评试点项目

出自识林

2026-09-28

*题图仅做示意用

9月23日，FDA表示，其与EMA于2024年启动的“基因治疗全球合作”试点项目（Collaboration on Gene Therapies Global Pilot，CoGenT）已结束。该项目原计划借鉴FDA肿瘤卓越中心“Orbis计划”的协作模式，推动罕见病基因治疗产品在美欧同步申报和并行审评，但最终仅完成1项产品审评。

唯一纳入试点并获批的产品为Fondazione Telethon ETS开发的Waskyra（etuvetidigene autotemcel），用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。FDA于2025年12月9日批准该产品；EMA人用药品委员会（CHMP）于2025年11月13日给出积极意见，EMA于2026年1月9日授予上市许可。Waskyra也是FDA批准的首个由非营利机构作为申办者的细胞和基因治疗产品。

FDA细胞与基因治疗办公室基因治疗一处主任Andrew Byrnes近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）政策峰会上表示，CoGenT是一项探索性试点，并非FDA根据PDUFA作出的监管承诺。FDA内部起初并不完全清楚该机制的具体运作方式，但在实际推进中逐步形成了工作方法，最终整体体验“相当不错”（pretty good）。

Byrnes称，FDA审评团队认可在审评期间与欧洲监管机构直接讨论问题的价值。在条件允许时，双方可尽量协调监管要求，例如避免针对同一产品形成“完全不同的一套放行标准”（specifications for release）。同时，该机制增加的资源负担有限，主要是增加了部分会议，但FDA认为其具有实际价值。

不过，CoGenT短期内不太可能发展为FDA正式、常态化的并行审评机制。Byrnes表示，还不清楚该项目未来的规划，如未来有公司存在类似需求，或可就具体项目提出相应建议，FDA将视情况评估可提供的支持。

信息共享是此类跨区域协作的主要限制。Byrnes指出，即使FDA已与其他监管机构签订保密协议，未经申办者许可，FDA仍不能共享商业保密信息。对于涉及化学、生产和控制（CMC）资料的深入讨论，FDA必须获得企业明确授权，才能与其他监管机构交流具体问题。

EMA表示，CoGenT有助于检验针对超罕见病基因治疗开展平行评估的可行性，并获得Fondazione Telethon的积极反馈。EMA表示，愿继续探索加强与其他监管机构监管交流的途径，包括通过监管机构专题集中会议（cluster meetings）和OPEN框架等既有渠道开展协作。

目前，FDA与EMA的并行科学咨询（Parallel Scientific Advice，PSA）仍可使用，然而实际采用有限。Byrnes认为，部分原因在于申办方和开发者往往更关注短期效率，不愿在研发早期为面向美欧市场的并行科学咨询投入额外准备工作。FDA在PDUFA框架下对相关程序的要求，以及函件、会议纪要等沟通节奏，与EMA并不完全一致；在两套程序之间进行协调会增加PSA的整体耗时，因而不适合需要快速反馈的项目。不过，他同时指出，已投入资源完成该流程的企业普遍认为其具有价值。

CoGenT并非EMA首次探索跨机构并行审评。EMA于2020年启动OPEN框架，允许与EMA签有保密安排的非欧盟监管机构参与某些新药近乎同步的审评，并在保持各方独立决策的前提下交流审评意见和报告。该框架最初聚焦新冠疫苗和治疗药物，后扩展至抗菌药物及面向高未满足医疗需求或公共卫生紧急情况的产品。但OPEN参与度始终有限：截至2025年5月，启动四年多来仅收到4项上市申请。药企普遍担心不同监管机构的审评标准难以协调，并认为同步申报流程较为复杂；此外，该框架覆盖范围长期以传染病产品为主，也限制了其吸引力。

除OPEN框架外，国际监管协作中还存在多种互认协议（MRA）机制。例如，FDA主导的“Orbis计划”建立了与其他国家和地区监管机构协同审评肿瘤药物的渠道；澳大利亚、加拿大、新加坡、瑞士和英国组成的ACCESS联盟设立“优先审评试点通道”（ACCESS-Promise Pilot Pathway），用于协调成员间的优先审评流程；英国的“国际认可程序”（IRP）则允许申请人基于其他国际监管机构已作出的批准决定申请英国上市许可。此外，国际药品监管机构联盟（ICMRA）也正探索协调药品上市后变更审评。

识林-栾木

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