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又有“加快”路径，平台技术认定指南即将发布
出自识林
2024-01-26
FDA即将发布平台技术认定计划（Platform technology designation program）的指南，澄清业界对该计划的许多疑问，并正式确立现有的平台技术获批途径。业界对FDA的指南寄予厚望，希望它能解答一些问题，比如需要多少产品才能认定为平台技术，这个计划是否必要，以及提交什么样的文件材料。
什么是平台技术认定计划？
2022年底，拜登总统签署了《2023年综合拨款法案》(Consolidated Appropriations Act，2023)，这项1.7万亿美元的全面拨款法案将为联邦政府2023财年的工作提供资助。在这份4126页的法案中，包含了一系列美国食品药品监督管理局(FDA)“附加条款”，被称为《食品和药品全面改革法案》(Food and Drug Omnibus Reform Act)，即“FDORA”。其中大部分内容原本计划纳入重新授权FDA用户费法案(UFA)的法案草案中，用于处方药、医疗设备、仿制药 及生物仿制药。
法案第2503节规定了平台技术认定计划。平台技术需要满足以下条件才有资格获得FDA认定:
已被批准上市的药品或生物制品 中使用或整合了该技术；
初步证据表明，在不对质量、制造或安全产生不良影响的情况下，该技术可被多种药品采用；
该技术很可能显著提高药品研发 、制造流程及审评流程的效率。
如果FDA认定一个平台技术为指定平台技术，它可以加速采用或整合该平台技术的后续药品申请的开发和审评。申请人 还可以在一定条件下，参考或依赖之前整合了相同平台技术的药品或生物制品申请中提交的数据材料。法案还要求FDA发布相关指南。
多少个品种才构成一个平台？没有“神奇数字”
在近日一次学术会议上，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）法规顾问Phillip Kurs回复了业界关注的三个问题。
Genentech的人士询问获得平台技术认定的好处，因为制药商已经可以要求FDA采用某种平台技术。FDA的Phillip Kurs回应说，从更高层面看，这不仅是利用先前知识的更正式的方式，也为未来流程提供了更可预测的可能性。
来自学界的专家问及需要多少产品才有资格获得认定。Kurs回应称不会有一个神奇数字，这可能取决于想要做什么。平台技术可以应用于多个产品，但到底需要多少产品才能获得认定，FDA指南中可能不会给出一个具体数字，而是根据具体情况进行判断。
药企人士还就认定申请所需的支持文件提出疑问，申请人是否可以简单引用先前申请中使用的某些技术或者需要提供更深入的数据。Kurs表示最终申请人有责任证明其符合平台技术认定计划的资格，需要提供更广泛的数据支持认定。也就是说，简单引用之前技术文档的内容是不够的，需要提供更详尽的平台技术数据以支持认定申请。
利用FDA的各种认定计划
用Designation（认定）作为关键词搜索识林，可以看到FDA其他的认定计划 ，下面是其中一些示例：
快速通道开发计划认定(Fast Track Development Programs Designation)：用于治疗严重或危及生命疾病的新药，获得认定可获得FDA的密切指导和加速开发审批。
儿科用药 优先评审 资格认定(Pediatric Priority Review Voucher Designation)：奖励开发新的儿科药物，经FDA批准上市的新儿科药可获得FDA加快评价其他药品的凭证。
孤儿药 认定(Orphan Drug Designation)：用于治疗某些罕见疾病人群的药品，符合条件的可获得FDA在开发和商业独占等方面的支持。
国内创新药企几乎都会以中美两个市场为主要目标，也越来越多地利用FDA的认定计划，尤其是“突破性疗法认定”和“孤儿药认定”，频繁见诸企业宣传材料。如何更有效利用FDA的这些官方“开绿灯”，为自己的品种争取更早上市以及更大利益，这将是我国药品创新走向全球的必修课。
识林-实木
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