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合成细胞疗法已在路上，FDA需做好监管准备
出自识林
2022-08-03
发展新的医疗手段需要推动或者打破目前的治疗定义边界，其中一个边界就是对细胞的定义。目前为止，细胞都是一种纯天然的存在（beings），我们用活细胞来繁殖活细胞。但随着合成生物学家及工程师正在不断学习和创造合成细胞（非活细胞），有朝一日合成细胞可能会改变一系列疾病的治疗方式。
合成细胞是由无生命体构成的膜封闭系统，这些构成部分包含工程基因组、人工细胞器和复杂的酶途径（enzyme pathways）。作为微观生物反应器，它们将有机会设计和提供与个人DNA和疾病特征完全匹配的药物。
与自然细胞疗法相比，合成细胞的治疗优势是什么？
尽管科学和生物医学已经取得了巨大的进步，但目前为止还没有创造活细胞的方法，也没有人完全了解细胞是如何工作的，所以很难预测活细胞对不同环境的反应，以及当它们被用作治疗时，它们和宿主将如何反应。因此自然细胞疗法很难应用于个性化精准治疗，而合成的非活细胞比自然细胞疗法更有优势的原因在于：
合成细胞更容易设计和操作，更易针对独特的DNA序列。它们拥有更简单的生化结构和人为选择的生物材料，使它们能够更准确地瞄准细胞、组织和病原体。合成细胞的独特的动态解剖学允许开发人员挑选必要的成分，并清除可能引发身体不良生化反应的细胞碎片，创造出每个部分都有一个规定功能的精确工具。因此它们也许能更好地满足精准医疗的需求。
合成细胞的基因组简单，更容易改造。这可能允许为较小的患者群体甚至个人生产按需小剂量的定制药物。有了合成细胞，科学家们就可以制造出按需接种的疫苗来保护人们免受病毒侵害，研制出治疗罕见疾病的独特药物感染，甚至设计出专门针对癌症患者本人的确切基因组的药物。
合成细胞足够复杂，可以用于精确治疗，却也足够简单而不会导致脱靶效应。可以说，合成细胞结合了活细胞疗法(如骨髓移植和CAR-T细胞)与单一组份生物制剂和小分子药物的优势。
合成细胞相对易于使用和室温储藏，使即时应用成为可能，使在难以维持冷链的地方部署尖端疗法成为可能。
如何解决合成细胞的监管空白？
虽然合成细胞有一天可能成为推进医疗保健的有力工具，但目前尚未立法专门规范这项技术，与此同时，全球的研究人员都在推进对合成细胞的理解、开发和使用。
合成细胞疗法的开发者可以通过借鉴制药公司之前在类似的工程生物产品上使用的做法来主动解决当前的监管空白。
例如CAR-T细胞疗法在2017年首次获得了FDA的批准，这代表了人工细胞药物(尽管是活细胞)开发的一个里程碑。当时开发者通过与CBER的专家召开会议，寻求对安全性评估、临床试验设计和应对生产挑战的深入见解，解决了这一知识鸿沟。因此合成细胞疗法的开发人员需要遵循同样的战略方法：尽早与FDA接触，并开始主动为测试和生产的每一步制定计划。
截至目前，FDA以及其他监管机构尚未开始制定人工细胞技术的监管框架。对于可能成为下一个医学前沿的新技术，缺乏监管领域的准备，可能会在很大程度上延误这些治疗方法的发展。
那么该如何为FDA批准合成细胞疗法铺平道路？
FDA的批准通常取决于：这个产品有需求吗？它的潜在好处是否大于风险？因此解决这两个问题尤其重要。
潜在优势：合成细胞技术为个性化医疗提供了活细胞无法承受的几个可能的优势，例如提供个性化的可编程性，可以减少有害的副作用，增加全球治疗的可获得性，并降低成本。
列举需求：推进合成细胞疗法的一个手段是专注于它们治疗罕见疾病的潜力。1983年的《孤儿药物法案》将影响美国人不到20万人的疾病归为罕见疾病。该法案为开发治疗这些疾病的药物的公司提供财政激励。而合成细胞将是治疗罕见疾病的一个很好的候选，可以利用这种孤儿药的优势，推进FDA的审评与批准。
合成细胞疗法将面临的挑战
发展挑战：合成细胞疗法的发展需要与未来FDA批准和安全性的关注同步进行。在首个合成细胞疗法进入人体试验之前，应该制定出克服目前FDA批准通道限制的计划和策略。如果没有这些监管工作同步开展，这些革命性疗法的未来可能会停滞不前，甚至脱轨。
安全挑战：合成细胞工程社区正在努力成为一个开放的全球网络，它允许世界各地的科学家和非科学家参与合成生物学，以更快创新。这意味着所有的知识、研究、创新和工程资源都在开放获取的数字平台上在线共享，所以必须考虑长期安全风险，防止可能有人利用这项技术制造出用于邪恶目的的有机体或病原体。
识林-冬青
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