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应对“药滞”，日本优先审评急需境外药品，更新附条件批准规则
出自识林
应对“药滞”，日本优先审评急需境外药品，更新附条件批准规则
2026-03-13
日本厚生劳动省（MHLW）药品审查管理部门于2月27日发布两项通知，对《关于确保药品和医疗器械等产品的质量、功效和安全的法案》（PMD法案）的部分实施细则进行了修订，引入了针对部分境外新药的优先审评通道，并进一步明确了附条件批准的申请标准。相关制度将于5月1日起正式实施。
这是日本应对“药物滞后”（Drug Loss）严峻态势的又一新行动，此前行动包括开设PMDA海外分支，试点英文申报，原则上豁免特定新药日本人群I期数据等等。尽管准入成本较高，但日本仍为全球主要药品市场（尤其是创新药），我国药企可密切关注并利用日本药品新政。
另外，我国药监也在着力推动新药全球同步上市。2025年9月，国际组织监管科学创新中心（CIRS）首次将我国纳入评估体系，展示美欧日等市场已上市新药在我国的获批情况，可供扩展阅读参考。
优先审评通道瞄准药品供应短缺问题
为解决日本国内部分高需求药品的短缺问题，MHLW设立了针对特定境外药品的优先审评通道，加速已在主要海外国家获批的药品进入日本市场。
根据MHLW的通知，该优先审评通道的适用对象仅限于当其他方法被认为不足以解决该医药品短缺问题的情况。申请该优先审评需满足三项核心标准：
- 申请药品的有效成分、剂型、功效及给药方法必须与日本国内已获批的药品具有一致性；
- 该药品必须已在美国、英国、加拿大、德国或法国获得上市批准；
- 该药品在日本国内必须存在高需求，且已获批产品无法满足此需求。
申请人需在与MHLW药品审查管理部门进行咨询后方可提交申请。咨询阶段需提交一系列材料，包括药品在国外的批准情况、供应状况与包含风险分析的供应预测、显示该产品对市场影响的市场份额及竞争情况分析、支持批准（或适应症扩展）申请资料的概要，以及联系人信息。
也许是出于鼓励，或是短缺迫在眉睫，MHLW在通知中表示，对于可能面临供应短缺风险的高需求药品，可在制度正式实施前接受申请咨询。
附条件批准通道的具体要求进一步细化
除优先审评制度外，此次修订还对2020年版附条件批准通道的申请要求进行了细化。
根据另一份通知，附条件批准申请需满足更为具体的临床价值和数据要求。申请药品的临床意义需通过孤儿药、先驱疗法（Sakigake）认定、儿科疾病或抗菌药物特殊用途认定等计划获得认可。如未获得上述认定，申请人亦可证明该药品针对尚无标准治疗的严重疾病或症状，在日本市场存在高需求。
在数据和证据方面，申请人需通过探索性研究证明药品具有一定水平的安全性。同时，申请人需能够通过替代终点等方式，合理预测药品的有效性。
附条件批准后，申请人需按要求开展上市后研究，以在实际使用中证明药品的有效性、安全性和质量。要求提交的资料包括研究品目概要、批准条件、批准后至研究申请时的变更经过、使用情况、实施过的试验及研究概要、有效性和安全性相关讨论、以及综合评价等内容。
识林-实木
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【文件概要】
该文件由日本药品医疗器械管理局（PMDA）制定，针对早期临床开发在日本境外先行进行的药物，在启动包含日本在内的多区域临床试验（MRCT）前，提出在日本人群中开展I期研究的基本原则。文件明确，在一般情况下，若基于现有数据可评估日本受试者在MRCT中的安全性和耐受性，则无需强制进行额外的日本人群I期研究；但对于高风险药物（如抗癌药）或存在显著种族差异的情况，需谨慎评估必要性。文件列举了三类决策示例：高未满足医疗需求的药物（如罕见病用药）可直接参与MRCT；其他药物需基于药代动力学（PK）和安全性数据评估风险；高风险药物需更严格审查。文件强调，无论是否开展日本人群I期研究，均需在MRCT中收集日本受试者的PK/PD数据，并可能需设置额外安全措施。此外，文件修订了2007年、2012年和2014年发布的全球临床试验基本原则，删除了部分参考案例，并整合了新的科学考量。 【适用范围】
本文适用于由海外新兴生物制药公司主导早期开发、日本未参与早期临床阶段的创新药物，涉及化学药和生物制品。发布机构为日本PMDA，适用企业包括跨国药企、Biotech公司及计划在日本开展MRCT的CRO/CDMO。 【影响评估】
本文简化了日本参与MRCT的流程，尤其利好海外主导开发的创新药企业，加速其在日本的上市进程。但对高风险药物（如窄治疗窗药物）仍保留严格审查要求，可能增加部分项目的临床开发成本或时间。企业需权衡早期数据充分性与开发效率。 【实施建议】 - 临床团队（必读）：评估现有非日本人群数据是否支持跳过日本I期研究；设计MRCT时纳入日本人群PK/PD数据收集计划。
- 注册团队（必读）：与PMDA提前沟通高风险药物的开发策略；确保MRCT方案符合修订后的全球临床试验原则。
- 研发团队：针对代谢酶或转运体遗传差异的药物，在早期研究中纳入基因检测。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 【文件概要】
该文件基于日本《医药品、医疗器械等品质、有效性及安全性确保等相关法律》修订案（令和7年法律第37号），针对医疗用药品供应短缺情形下的优先审评及调查程序作出规定。文件明确优先审评的适用条件为：需满足与已获批药品在有效成分、规格、用法用量及疗效上具有同一性，且在美、英、加、德、法五国之一获批；同时要求已获批药品存在显著需求缺口且无其他医疗替代方案。流程上，申请人需通过厚生劳动省审查管理课事前咨询，提交海外批准状态、供应短缺证据及申请资料概要。获批产品将公示于官网，并允许例外情况下以附加文件替代包装标识，但需确保对医疗从业者的信息透明。该机制自令和8年5月1日生效，但允许提前咨询。 【适用范围】
本文适用于日本境内面临供应短缺风险的医疗用化学药及生物制品，涵盖创新药、仿制药及生物类似药。适用企业包括在日本运营的制药企业（含跨国药企）、CRO及CDMO。优先审评范围限定于美国、英国、加拿大、德国或法国已批准的替代产品。 【影响评估】
本文为面临供应短缺的日本药企提供了加速审批路径，缩短海外替代品上市时间，但需承担更严格的合规义务（如咨询论证、信息公示及包装标识例外管理）。跨国药企需协调全球供应链以满足五国批准条件，中小型企业可能面临咨询流程的资源压力。 【实施建议】 - 注册（必读）：主导优先审评咨询流程，整合海外批准证明、供应缺口数据及替代方案分析；提前与PMDA沟通申请资料要求。
- 供应链（必读）：监控原料药及成品库存，触发短缺预警时联动注册部门启动优先审评程序。
- QA：确保例外包装标识符合附加文件披露要求，制定过渡期包装切换计划。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 【文件概要】
该文件规定了日本有条件批准药品在上市后质量、有效性及安全性调查中需提交的资料要求。文件明确调查申请资料需包含试验设计、实施结果及综合评估三部分，具体涵盖药品风险管理计划实施情况、使用注意事项修订记录、国内外安全性/有效性数据汇总（含特定患者群体信息）、外国监管措施报告等核心内容。资料需采用结构化模板（如别纸样式1-9）提交，并附临床试验报告、引用文献等原始文件。文件替代2020年旧版通知，新增对《药品医疗器械法》修订条款的衔接要求，强化对有条件批准药品全生命周期监管的数据完整性标准，要求企业同步提交非条件性试验的补充数据以支持综合评估。 【适用范围】
本文适用于在日本获得有条件批准的化学药、生物制品及先进疗法药品（ATMPs）的上市后调查，涉及创新药及新增适应症/剂型的变更申请。适用企业包括在日本开展业务的制药企业（含跨国药企及本土企业），监管机构为PMDA及厚生劳动省。 【影响评估】
本文对依赖有条件批准路径的日本市场准入企业影响显著，要求系统性整合上市后数据并标准化提交格式。企业需加强跨部门协作以确保风险管理计划、临床试验与监管申报的一致性，未合规可能导致审批延迟或条件撤销。 【实施建议】 - 注册（RA）：必读。需对照新旧通知差异，更新申报策略；确保资料符合样式模板要求，协调PMDA事前咨询。
- 临床运营：必读。梳理有条件批准相关的上市后试验（PMS/PASS）数据，按1.4-1.6节要求汇总有效性/安全性结果。
- 药物安全（PV）：必读。完善风险管理计划（RMP）实施记录（样式3），分析安全性信号（样式8），跟踪外国监管措施（样式9）。
- 质量（QA）：审核生产变更记录是否需纳入1.3.1章节。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
