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PMDA 发文展示多项举措促进创新药进入日本
出自识林
PMDA 发文展示多项举措促进创新药进入日本
2025-09-03
近日，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）在Clinical Pharmacology & Therapeutics上发表文章，系统性介绍一系列举措，以应对日本当前面临的“药品滞后（Drug Loss）”问题，即海外已获批新药在日本未能及时申报或上市的现象。日本虽被我国赶超，但仍位列全球第三大药品消费市场，我国新药近年来也频频在日本上市 。以下内容供旨在走向全球的创新药企参考。
文章指出，自2004年成立以来，PMDA已显著缩短新药审评时间。2005年中位总审评时间超过600天，至2023年已降至333天（按CIRS报告 ，2024年进一步缩减至290天），已达到与FDA等国际监管机构相当的水平。然而，日本在欧美地区多中心临床试验 （MRCT）中的参与率仅约57%，在美国获批的新分子实体（NME） 中有65%未在日本上市。
PMDA认为，一个主要原因是药物研发 主体的变化。近年来，新兴生物制药公司（Emerging Bio-pharmaceutical Companies, EBP）逐渐成为创新药研发的主力。据统计，未进入日本的新药中近半数由EBP开发。
针对这一挑战，PMDA与厚生劳动省（MHLW）协同推出多项措施，其中六项关键措施如下：
设立儿科与罕见病药物研发咨询中心（Consultation Center for Pediatric and Orphan Drug Development, CCPODD），为制药企业与学术机构提供科学建议与法规支持，并对相关咨询实施费用减免。该中心通过发布最新技术指南与监管要求，促进儿科与罕见病药物 的高效开发。
积极发布技术指南与早期考量（Early Consideration）文件。早期考量文件并非正式指南，而是类似欧盟思考性文件（Reflection Paper）的参考文件，旨在为尚未成熟的技术领域提供前瞻性科学观点。2024财年已发布多个早期考量文件，涵盖肿瘤学I期临床试验统计设计、药物-药物相互作用 生物标志物 应用、以及肺动脉高压药物开发等方面。
发布新指南明确在日本开展MRCT前是否需进行I期临床试验 。2024年10月指南进一步说明，罕见病药物在某些情况下可豁免日本临床试验数据提交。PMDA还与指定临床试验机构合作，提高试验效率并降低成本。
推进真实世界数据（RWD）与证据（RWE）支持药物审评，尤其适用于难以实施随机对照试验的罕见病领域。PMDA近期发布关于外部对照（External Control）的早期考量文件，系统阐述RWD/RWE 在研究设计、分析与解释各环节的关键考量。
开设海外办事处。PMDA于2024年7月在泰国曼谷设立首个亚洲办事处 ，并于同年11月在美国华盛顿设立办事处 。亚洲办事处致力于推动与亚洲监管机构的协调与合作，支持包括ARISE（东南亚与东亚学术研究组织联盟）和ATLAS（亚洲癌症临床试验网络）在内的多项区域临床试验 倡议。美国办事处则重点支持EBP了解日本法规并提供开发策略咨询。
PMDA还通过ICH，PIC/S，国际药品监管机构联盟（ICMRA）等多边机制，加强与全球监管机构的协作。其亚洲培训中心（PMDA-ATC）自2016年起已为65个国家超过3100名监管人员提供培训，提升亚洲地区监管能力。
除上述措施外，PMDA的其他措施还包括：（1）日本优先审评路径（Sakigake）和附条件批准等加速审批 途径；（2）近年来，关于工程化病毒载体的《卡塔赫纳议定书》（Cartagena Protocol）实际审查也得到了显著改进；（3）创建了一个英文的网页 ，以帮助外国公司更好地了解日本的法规。
此外PMDA还提及中央伦理审查委员会（Central IRB）的应用，针对创新药物的定价优惠与税收抵免措施，以及2025年2月内阁批准的第三期医疗五年计划明确支持科技创新与药物研发。
文章最后，PMDA表示自己的大门将总是向全球创新药企敞开（doors are always open）。
识林-实木
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