首页 > 资讯 > 应对基因和细胞治疗审评的巨大挑战，FDA的OTAT办公室的改革思路

出自识林

2022-06-21

近年来，基因和细胞治疗研究性新药申请和相关会议的爆炸性增长大大超过了CBER属下的组织和先进疗法办公室（Office of Tissues and Advanced Therapies，OTAT）人员的增幅，由于资源限制，OTAT不得不拒绝许多申办者的会议请求。

*图片来自网络

为了满足领域快速发展带来的需求，提高自己与利益相关者的沟通效率，OTAT正在试行一系列措施，包括更好地利用OTAT的网站来改善申办者与OTAT的合作方式，标准化申办者与OTAT会后澄清问题的流程，与科贸组织合作以促进一系列科学主题的相互学习等。作为办公室“成长计划”的一部分，OTAT主任Wilson Bryan在美国基因和细胞治疗学会最近的年会上做了阐述。

“成长计划”分三个阶段，收集想法、优先考虑目标和试点解决方案、完善及实施。在初期调研了来自ASGCT、其他组织和个人申办方对于OTAT更好地沟通和改善运营的意见后，OTAT确定了四个关键目标，正在试行解决方案。具体如下：

1. 创建工具帮助申办人有效参与OTAT

Bryan说，一个关键行动是修订OTAT的网站，初期的重点是会议，还有一个计划是整合与细胞和基因疗法相关的资源，包括OTAT Learn的录音和指导文件。

2. 重新设计核心运营实践以提高效率和透明度，促进协作

试行的解决方案包括将申办者与OTAT会后澄清问题的流程标准化，特别是以书面形式答复问题。虽然申办方认为书面形式的互动讨论可能意味着花费更多的时间，但Bryan认为这种形式不应消失，它只是需要变得更好。“有些问题特别复杂，需要讨论。有些问题非常直截了当，可以以书面形式回答这些问题。是批准电话会议还是书面答复会议取决于所提出的具体问题。”他说，“产品越复杂、越创新，问题越有挑战性，就越有可能开会。”

OTAT还希望与申办方就原始IND提交和修订的状态能有更多沟通。尽管技术可以在这方面有所帮助，但“这种方式成本很高，这对我们来说是一个巨大的挑战”。

3. 增加对外和对内的科学交流的频率

对于这个目标，OTAT咨询了科贸组织，在64个科学问题中，有32个主题被优先关注：1个需要白皮书，5个需要研讨会，1个将被咨询委员会讨论，6个在网络研讨会上重点关注以及13个需要制定指南文件。但Bryan没有透露更多细节。

4. 提升员工数量、管理能力和可持续性

虽然《处方药用户费用法案》的第七次迭代预计会带来额外的资源来雇用更多的员工，但OTAT也需要调整其结构，早些时候，OTAT完成了部分重组，但机构改革不会止步于此，因为OTAT将继续考虑如何优化组织，Bryan说。

“每个审评人都希望每个IND都能成功，”他说，“我们都在努力帮助患者，90%以上的申请是针对严重和危及生命的疾病，约50%是针对罕见疾病。正是这种巨大的需求和细胞和基因疗法的快速发展带来了挑战。我乐观地认为，这种快速增长将继续下去，并且可能会变得更快。”

鉴于提高沟通效率是双方共同的诉求，Intellia Therapeutics, Inc.全球监管事务高级副总裁Aron Stein表示，申办方也需要做好功课，比如仔细阅读OTAT发布的指南来确认自己的问题是否已得到解答，这是他与OTAT早期互动中总结的“DO's and DON'Ts”列表上的最佳实践之一。同样在“DO's”列表上的是申办人应准备一个全面的简报来支持自己的立场，事先花时间和领域专家进行协商及练习来确保重点简洁突出。

申办方还需考虑如何充分利用会议时间。在“DON'Ts”列表上有一些建议：会议期间，避免花时间做过于冗长的介绍，申办方应提出具体、有针对性的问题，而不是笼统、没有重点的问题。申办方不应提出未包含在会议请求中的问题，也不该提供任何未包含在会议简报中的数据。此外，申办方应向FDA展示自己的决策和理由，而不是让FDA帮自己做出决定。

作者：识林-白蜡

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