WHO 计划很快发布白皮书，提出针对细胞和基因疗法的统一监管框架，促进中低收入国家的患者获得这些产品并增加商业可行性。美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 最近在由 PDA 主办的有关先进治疗药物产品的网络研讨会上如是表示。
Marks 在会上还讨论了将细胞和基因疗法推向市场的一些全球性监管问题，以及这些产品在高、中、低收入国家/地区的一些不断发展的监管要求。
Marks 是通过监管趋同来增加获得新治疗药物的支持者，他表示，“高收入国家的监管机构有责任帮助中低收入国家的监管机构制定必要的框架，使其中一些产品在他们的国家推出，并且既合适又安全。”正如他在 11 月的细胞和基因疗法政策会议上所解释的那样，希望高收入国家之间的监管趋同可以帮助促进商业可及性，并为中低收入国家基因疗法的使用铺平道路。他进一步建议，中低收入国家采取类似于 WHO 疫苗预认证程序的措施。
Marks 表示，在高收入和中等收入国家，细胞和基因疗法的监管框架处于不断变化的状态，缺乏统一的监管框架。在监管者国际会议上，所有人都认同的一件事就是“现有框架不是永久性的”，某些市场“监管不足”，而另一些市场“监管过度”。他在前段时间的 DIA 会议上也表示了对于基因疗法缺乏明确的监管框架。【基因治疗产品开发瓶颈：缺乏明确灵活的监管框架 2020/06/23】
Marks 是 WHO 制定细胞和基因疗法监管趋同白皮书（统一监管方案）工作组中的一员。他表示，希望白皮书将“为这一领域带来一些秩序”。团队在 COVID-19 爆发之前就已经取得了很大进展，预期 WHO 将在“不太遥远的将来”发布该白皮书。Marks 表示，监管趋同的一些领域可能包括毒理学研究临床前研究要求，环境评价，制造信息，临床结局和检查要求。白皮书的想法最初于 2018 年 9 月在爱尔兰都柏林召开的国际药品监管机构（ICDRA）会议上提出。ICDRA 关于这次会议的新闻稿称，WHO 将与成员国一起制定“最新文件，以确定经验丰富的监管机构之间达成一致的领域，并指出尚待协调的领域，记录现有不确定性领域；涵盖的领域可能包括定义、质量属性、标准和临床开发路径。”
Marks 表示，这些产品的全球监管趋同将有助于确保细胞和基因疗法的市场足够大，从而具有商业可行性。许多超罕见疾病基因疗法针对的是小型患者群体，每年最多招募 100 名患者。一个国家可能没有足够的罕见病患者供企业在产品上实现商业可行性。但是，Marks 指出，“如果可以在多个国家/地区销售，则可以实现这种商业可行性。”
在 PDA 网络研讨会上，Marks鼓励申办人通过邀请其他监管机构参加与 FDA 进行的 INTERACT（INitial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER producTs，针对CBER产品的监管建议的初始目标参与计划）会议，以促进监管趋同。CBER 于 2018 年 6 月宣布实施 INTERACT 计划，旨在帮助加速研发和批准 CBER 审查的新型生物制品和其它产品。
