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最新研究估算药物开发成本约为 13 亿美元，引发各方争议
出自识林
最新研究估算药物开发成本约为 13 亿美元，引发各方争议
2020-03-10
关于新药开发的成本估算一直以来被用作在药品投放市场后定价辩论中的武器。制药业通常引用 2016 年 Tufts 大学药物开发研究中心的成本研究数据 28 亿美元[1]，认为价格必须足够高才能弥补巨大的财务风险。但是有批评人士有时会引用低至 4300 万美元的数字，认为较高的药物研发成本只是价格欺诈的借口。
3 月 3 日《美国医学会杂志》上发表了一项研究[2]估算了 2009 年至 2018 年间将一个新药推向市场的研发投资，研究估计这一数字为 13 亿美元。研究主要作者，伦敦政治经济学院卫生政策系助理教授 Olivier Wouters 表示，“行业团体几乎总是引用由一项依赖于公司提供的机密数据的研究得出的 28 亿美元的数字。我们着手在公开领域使用可复制的方法和数据来调查这一估算。”
但外部专家指出，新分析仅使用了向美国证券交易委员会（SEC）提交的制药公司备案中的数据。这些公司大多是较小的初创公司，倾向于选择成本更低的研究项目。有关如何计算该数字的其它细节也可能导致该数字略低。
研究显示，根据所治疗的疾病，新药开发的成本相差较大。对于神经系统治疗药物，中位数成本仅为 7.659 亿美元；而对于癌症治疗药或调节免疫系统的药物，中位数成本为 27 亿美元。有些药，例如用于治疗高胆固醇的 Praluent 或用于减肥的 Belviq 研发成本超过 30 亿美元。值得注意的一点是，癌症药的成功率较低，因此平均开发成本较高，同时心血管药的平均估计成本为 11 亿美元，而皮肤治疗药物的平均成本接近 20 亿美元。（见下表）
研究作者认为，他们的分析为药物研发成本估算提供了有意义的窗口，因为他们从 SEC 报告中选择了更具体的数据。新的估算分析了 2009 年至 2018 年美国 FDA 批准的 355 个新药中的 63 个新药的数据。相比之下，Tufts 中心分析了 10 家制药商提供的 1995 年至 2007 年间在人体上首次测试的 106 个随机选取的药物的信息而得出 28 亿美元的估算数字。
另外，研究者还给出了 63 个新药成本的点估计值，从 Mytesi（crofelemer）的 1.432 亿美元到 Dupixent（dupilumab）的 64.19 亿美元不等。研究者根据估算质量对 64 个药分为三个等级：高估算质量、中等估算质量和低估算质量（见下图）。对照这个图，可以清楚地看出每个药的研发成本大约处于什么位置。
JAMA 的研究发现，开发一个新药的平均成本为 13.3 亿美元，其中包括 8.848 亿美元的支出或自付费用，以及 4.511 亿美元的机会成本。这是在药物开发期间如果将钱投资到其它地方投资者可能得到的回报。Tufts 估计的机会成本为 11.6 亿美元。
哈佛大学经济学家 David Cutler 在 JAMA 的一篇评论[3]中指出，数字计算方式上的细微差异可能非常重要。他指出，各个研究小组对于“药物从实验室到临床”的原始成本“估计大致相同”，但对药物在最早开发阶段会被批准的可能性的估计数值相差几个百分点。这实际上是两个数值之间较大的相对差异。在 Wouters 等人的估计中，1 期药物获批的概率为 9.6% 到 13.8%，而 Tufts 的研究估计为 11.8%。尽管这似乎没有很大不同，但扩展到 1 期成本与总成本之间的关系就会产生 50% 的差异。
杜克大学经济学教授 Henry Grabowski ，也是 Tufts 研究的第二作者，提出了另一问题，他指出，新研究中获得的公开数据主要来自较小的公司和孤儿药 、首创药以及获得加速批准的其它药物，这些药物具有可以降低研发成本的政策激励措施。而 Tufts 中心的研究则着眼于中型和大型公司开发的药物。他指出，“我在公开获得研发成本数据方面的经验是，大多数公司开始在临床阶段进行报告，而那些报告任何临床前数据的公司仅给出了不完整的成本。作者承认，在他们研究的基本情况下，63 家公司中只有 30 家公司具有临床前成本，因此，大多数公司的临床前花费为零。当他们使用与 Tufts 研究可比的临床前成本时，他们的平均研发成本将增加至 22 亿美元，而这一数据接近 Tufts 研究的估计。”
Wouters 承认，公司对财务数据的选择性报告意味着某些疾病领域的药物在研究中被过度代表，而且样本主要包括中小型公司。“但是，没有证据表明大型制药公司在药物研发上的花费大约是我们研究的公司的两倍，或者以往的研究有着更具代表性的样本，因为我们不知道他们所研究的公司和药物是哪些。”
礼来公司前公司战略顾问 Bernard Munos 则表示，“我认为文章中的重点是不合适的。重要的不是将药物推向市场的成本是多少，而是从这种努力中受益的患者是多少。我们严重缺乏衡量后者的指标。这是学术界应帮助解决的缺陷。作者的发现具有轶闻价值，但由于他们没能概括归纳，因此并没有超出轶闻价值的范围。”
话虽如此，一位消费者倡导者坚持认为分析是有帮助的。知识生态国际的 Jamie Love 表示，“总的来说，这样的研究关于方法和假设都是透明的，这对我们很有帮助。令人沮丧的是，研究人员必须处理如此糟糕的数据。在 SEC 的备案文件中，试验成本并未真正得到很好的报告，而如今，研究人员面对的一个事实是，不确定何时许可费包括在试验成本中何时未包括在试验成本中，这是个相当重要的问题。鉴于目前癌症试验的规模很小，对癌症药物风险的估计是一个异常值，并且导致该类别药物的成本很高，实际上似乎过高了。”
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参考资料
