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欧盟考虑使用中间终点有条件批准非酒精性脂肪肝炎（NASH）药物
出自识林
欧盟考虑使用中间终点有条件批准非酒精性脂肪肝炎（NASH）药物
2024-04-10
欧洲药品管理局（EMA）于 4 月 4 日发布了一份新的思考性文件，表示将考虑向基于使用中间终点来开发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗方法的申办人授予有条件批准，以解决对这些产品的严重未得到满足的需求。
文件讨论了非肝硬化 NASH、纤维化 2 期和 3 期以及肝硬化 NASH（纤维化 4 期）。EMA 表示，文件概述了这些产品的“初步”开发策略，监管机构在这一领域的经验仍在不断发展。
EMA 表示，NASH“被认为是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的进行性、坏死性炎症表型，NAFLD 本身是全世界最流行的慢性肝病，西方世界的患病率约为 25%，并且据估计，其中大约 20-50% 患有 NASH。”
尽管 NASH 很普遍，但欧盟尚无获批的 NASH 治疗药。美国 FDA 于 3 月 14 日批准 Madrigal 药业的 Rezdiffra (resmetirom) 用于治疗伴有中度至晚期肝脏疤痕（纤维化）的非肝硬化 NASH 成人患者。
EMA 表示，“由于该领域的医疗需求未得到满足，可以考虑采取一种策略，基于这些中间终点来获得新化合物的早期有条件批准（CMA）。”只有在仍然存在未满足的需求，可以得出正的获益风险比并且申请人可以提供全面的上市后数据的情况下，这一策略才是可接受的。
对于非肝硬化、纤维化 2 期和 3 期 NASH，可接受的中间终点为：
- NASH 的消退 – 存在任何级别的脂肪变性，并且没有气球样变性，只有最小的（1 级）小叶炎症，并且纤维化阶段没有恶化。
- 纤维化改善至少 1 级，NASH 没有任何恶化，气球样变性和小叶炎症没有恶化，脂肪变性增加不超过 1 级。
对于肝硬化 NASH、纤维化 4 期或代偿性肝硬化，肝硬化的逆转可被视为中间终点。“终点需要排除任何失代偿事件的发生、MELD（终末期肝病模型）的增加以及 NASH 活动特征（炎症、膨胀和脂肪）的恶化（或再次发生）。同时（肝硬化改善至少一个纤维化等级，没有发生失代偿事件，并且 MELD 和 NAS 评分没有恶化）。
作者：识林-蓝杉
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