用户付费法案再授权喧嚣不止，国会施压 FDA 接下来可能的改革方向
|
首页 > 资讯 > 用户付费法案再授权喧嚣不止，国会施压 FDA 接下来可能的改革方向 出自识林
用户付费法案再授权喧嚣不止，国会施压 FDA 接下来可能的改革方向
笔记 2022-05-17 UFA，User Fee Act 或者 Amendment，即用户付费法案，或称申请人付费法案。其本质上是一份“收钱办事”的协议（deal），首先各路利益相关方游说国会立法者，之后国会授权 FDA 收取费用，同时 FDA 向国会和相关方承诺工作目标，由此形成一种审评审批制度的动态调整机制。 一系列 UFA，尤其是与国内出口药企直接相关的：
正在接受美国国会的审查和重新授权，然而，即使最终一定会被授权，其过程还是充满喧嚣。识林曾有相关资讯【FDA 用户付费法案再授权，国会想“顺便”立法，业界拒绝“搭便车”】 下文汇总了 UFA 再授权的几项焦点议题，从中也可窥见 FDA 接下来在审评和审批上可能发生的变革。 加速批准改革已经势在必行 国会朝着改革 FDA 加速批准的方向迈进，但做出了对制药业友好的让步。众议院能源和商业委员会周三宣布，其全面的用户费用授权法案将包括众议员弗兰克帕隆 (DN.J.) 的修订政策，这将使得当制药商未完成所需的后续研究时，食品和药物管理局更容易撤销其对通过批准的药物的批准。 FDA 的加速批准计划允许在没有明确证据的情况下批准药物，以帮助患者延长寿命。该途径一直存在争议，但在 FDA 加速批准百健（Biogen）有争议的阿尔茨海默病药物 Aduhelm 后，爆发了相当多的批评。 近日，由于确证性试验失败，FDA 撤回了2011年授权加速批准百时美施贵宝的 Istodax 用于外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的适应症，与此同时 FDA 撤回了 Teva 仿制药的申请，此次撤回再次刷新了加速批准到撤回的时长。由于这样的现象并不罕见，众议院能源和商业委员会最近推出了一项措施，以支持加快批准撤回程序。 临床多样化，科学还是种族？ 美国 FDA 能否设定临床试验多样性最低标准？ 用户费用法案希望 FDA 评估其是否需要更多权限。DEPICT 法案（临床试验多元化和公平参与法案）要求申请人制定临床试验的多元化计划，这包括可能赋予 FDA 在临床试验未达到种族多样性入组目标时进行批准后研究或上市后监督的权力。HHS 将评估是否有必要授予 FDA 这样的权力，讨论批准后研究要求的数据、真实世界证据的利用以及支持代表性不足人群入组的方法等主题，最终向国会提交一份关于此类评估结果的报告，包括与需要额外授权有关的任何建议。 看看欧洲的情况。在用于欧洲新药批准的关键临床试验数据中，种族问题一样常常被忽视。一项新的分析发现，在欧洲用于申请上市许可的关键临床试验中，仅三分之二的报告含有有关研究参与者种族的数据，且不到三分之一包含族群的信息。该研究旨在揭示研究参与者之间的种族和民族差异，随着医学界和决策者努力缩小健康不平等差距，这一话题越来越受到关注。如果基于这样的数据批准药物，不免让人担心药物到底能不能对所有患者群体真正有用。 更多的检查，更多的药品信息公开
FDA面临的其他改革动议 国会就关键政策向 FDA 施压：加快批准、幼儿疫苗、孤儿药独占性、利益冲突和招聘计划。 国会议员向 FDA 质询了多个有争议的问题，随着一项包括所有用户收费方案和领先附加措施的立法提案的“加价”进程向前推进，数月讨论的结果也将逐步清晰。所有党派都希望国会在8月的年度休会前就用户费立法进行投票，但日程安排很紧，而且各路倡议的范围每天都在扩大。 在众议院听证会上，FDA 用户付费重新授权变成罕见的两党“爱的盛宴”。撇下任何党派偏见，众议院能源和商业委员会的健康小组委员不仅支持提供 FDA 大部分预算的用户付费重新授权。 两党的用户付费重新授权法案草案包括40多项附带条款，试图改革 FDA。但国会中至少还有另外几项法案也在推动 FDA 改革。一个是 FDA 监督制造的一系列新权力，主要是应对来自中国的经济竞争；另一个是参议院卫生委员会大流行应对立法 (PREVENT) 的一部分，主要侧重于对疾病控制和预防中心进行全面改革，并改革美国生物准备职能的其他方面——但它也包括 FDA 重点改革的广泛部分，包括新的“平台批准”途径。 作者：识林-椿 识林®版权所有，未经许可不得转载。 |
